Sikkerhet og effekt av Exjade ved behandling av transfusjonsavhengig jernoverskudd hos pasienter med aplastisk anemi

Inklusjonskriterier:

• Hoveddiagnose: aplastisk anemi
• Fravær av alvorlige og/eller ukontrollerte komorbiditeter
• Bekreftet jernoverbelastning (serumferritin ≥ 1000 mkg/L)
• Serumkreatinin er ikke høyere enn den øvre normalgrensen for den gitte alderen
• Fravær av alvorlig proteinuri. Protein/kreatininforhold bør være < 0,5 mg/mg
• Leverenzymer er < 5 ULN
• Fullføring av en planlagt syklus med immunsuppressivt behandlingsprogram, uten alvorlige smittsomme eller generaliserte hemoragiske komplikasjoner
• WHO (ECOG) ytelsesstatus ≤ 2

Ekskluderingskriterier:

• Ingen signert skjema for informert samtykke
• Pasienten er under 18 år
• Alvorlig samtidig tilstand
• Alvorlig infeksiøs og generalisert blødningskomplikasjon etter regelmessig planlagt syklus med programmert immunsuppressiv behandling.
• Anamnese med økt følsomhet overfor virkestoffet og andre ingredienser i legemidlet.
• Kreatininclearance (CC) < 60 ml/min og/eller kreatininkonsentrasjonen i blodserum er 2 eller flere ganger høyere enn øvre aldersgrense ved resultater av 2 tester ved besøk 1 og 2.
• Alvorlige leversykdommer (klasse C etter Child-Pugh skala).
• Pasienter med aplastisk anemi hvor chelatorbehandling vil være ineffektiv på grunn av rask progresjon av sykdommen.
• Signifikant proteinuri basert på proteinkreatininforhold > 1,0 mg/ml i urinprøve fra andre urinering ved besøk 1 og 2 (eller som et alternativ i 2 av 3 urinprøver ved screening);
• Sjeldne arvelige lidelser relatert til galaktoseintoleranse, alvorlig mangel på laktase eller glukose-galaktosemalabsorpsjon;
• Graviditet, amming;
• Nivå av leverenzymer høyere enn 5 øvre grenser for normal alder ved besøk 1 og 2.