Seguridad y eficacia de Exjade en el tratamiento de la sobrecarga de hierro dependiente de transfusiones en pacientes con anemia aplásica

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico principal: anemia aplásica
• Ausencia de comorbilidades severas y/o no controladas
• Sobrecarga de hierro confirmada (ferritina sérica ≥ 1000 mkg/L)
• La creatinina sérica no es superior al límite superior normal para la edad dada
• Ausencia de proteinuria severa. La relación proteína/creatinina debe ser < 0,5 mg/mg
• Las enzimas hepáticas son < 5 ULN
• Finalización de un ciclo programado de programa de tratamiento inmunosupresor, sin complicaciones infecciosas graves o hemorrágicas generalizadas
• Estado funcional de la OMS (ECOG) ≤ 2

Criterio de exclusión:

• Sin formulario de consentimiento informado firmado
• El paciente es menor de 18 años.
• Condición concomitante grave
• Complicación infecciosa grave y hemorrágica generalizada después de un ciclo planificado regular de tratamiento inmunosupresor programado.
• Antecedentes de aumento de la sensibilidad al principio activo y a cualquier otro componente del medicamento.
• Depuración de creatinina (CC) < 60 ml/min y/o la concentración de creatinina en el suero sanguíneo es 2 o más veces mayor que el límite superior normal para la edad según los resultados de 2 pruebas en las Visitas 1 y 2.
• Trastornos hepáticos graves (clase C según la escala de Child-Pugh).
• Pacientes con anemia aplásica en los que el tratamiento quelante será ineficaz debido a la rápida progresión de la enfermedad.
• Proteinuria significativa basada en una proporción de proteína creatinina > 1,0 mg/ml en la muestra de orina de la segunda micción en las Visitas 1 y 2 (o como alternativa en 2 de 3 muestras de orina en la selección);
• Trastornos hereditarios raros relacionados con intolerancia a la galactosa, déficit grave de lactasa o malabsorción de glucosa o galactosa;
• Embarazo, lactancia;
• Nivel de enzimas hepáticas superior a 5 límites superiores normales para la edad en las Visitas 1 y 2.