Segurança e eficácia de Exjade no tratamento da sobrecarga de ferro dependente de transfusão em pacientes com anemia aplástica

Critério de inclusão:

• Diagnóstico principal: anemia aplástica
• Ausência de comorbidades graves e/ou não controladas
• Sobrecarga de ferro confirmada (ferritina sérica ≥ 1000 mkg/L)
• A creatinina sérica não é superior ao limite superior do normal para a idade em questão
• Ausência de proteinúria grave. A relação proteína/creatinina deve ser < 0,5 mg/mg
• As enzimas hepáticas são < 5 LSN
• Conclusão de um ciclo programado de programa de tratamento imunossupressor, sem complicações infecciosas graves ou hemorrágicas generalizadas
• Estado de desempenho da OMS (ECOG) ≤ 2

Critério de exclusão:

• Nenhum formulário de consentimento informado assinado
• Paciente tem menos de 18 anos
• Condição concomitante grave
• Complicação infecciosa grave e hemorrágica generalizada após ciclo planejado regular de tratamento imunossupressor programado.
• História de sensibilidade aumentada à substância ativa e a qualquer outro ingrediente do medicamento.
• A depuração de creatinina (CC) < 60 ml/min e/ou a concentração de creatinina no soro sanguíneo é 2 ou mais vezes superior ao limite superior da idade normal pelos resultados de 2 testes nas Visitas 1 e 2.
• Distúrbios hepáticos graves (classe C pela escala de Child-Pugh).
• Pacientes com anemia aplástica em que o tratamento com quelante será ineficaz devido à rápida progressão da doença.
• Proteinúria significativa com base na razão proteína creatinina > 1,0 mg/ml na amostra de urina da segunda micção nas Visitas 1 e 2 (ou como alternativa em 2 de 3 amostras de urina na triagem);
• Distúrbios hereditários raros relacionados à intolerância à galactose, déficit grave de lactase ou má absorção de glicose-galactose;
• Gravidez, lactação;
• Nível de enzimas hepáticas acima de 5 limites superiores de idade normal nas Visitas 1 e 2.