Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność Exjade w leczeniu zależnego od transfuzji przeciążenia żelazem u pacjentów z niedokrwistością aplastyczną

8 lipca 2019 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Otwarte badanie dotyczące stosowania preparatu Exjade w leczeniu zależnego od transfuzji obciążenia żelazem u pacjentów z niedokrwistością aplastyczną poddawanych programom leczenia w porównaniu z grupą kontrolną

Oceniono skuteczność i bezpieczeństwo stosowania preparatu Exjade u pacjentów z niedokrwistością aplastyczną i przetaczającym obciążeniem żelazem, poddanych programom leczenia immunosupresyjnego (cyklosporyna A), w porównaniu z grupą pacjentów poddanych programom leczenia immunosupresyjnego (cyklosporyna A) bez terapii chelatującej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Drugorzędowe punkty końcowe, które pierwotnie zaplanowano dla tego badania, nie zostały przeanalizowane, ponieważ badanie zakończyło się przedwcześnie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie główne: niedokrwistość aplastyczna
  • Brak ciężkich i/lub niekontrolowanych chorób współistniejących
  • Potwierdzone przeciążenie żelazem (ferrytyna w surowicy ≥ 1000 mkg/l)
  • Stężenie kreatyniny w surowicy nie przekracza górnej granicy normy dla danego wieku
  • Brak ciężkiego białkomoczu. Stosunek białka do kreatyniny powinien wynosić < 0,5 mg/mg
  • Enzymy wątrobowe są < 5 GGN
  • Zakończenie zaplanowanego cyklu programu leczenia immunosupresyjnego, bez ciężkich powikłań infekcyjnych lub uogólnionych krwotoków
  • Stan sprawności wg WHO (ECOG) ≤ 2

Kryteria wyłączenia:

  • Brak podpisanego formularza świadomej zgody
  • Pacjent ma mniej niż 18 lat
  • Ciężki stan współistniejący
  • Ciężkie infekcyjne i uogólnione powikłania krwotoczne po regularnym zaplanowanym cyklu zaprogramowanego leczenia immunosupresyjnego.
  • Historia zwiększonej wrażliwości na substancję czynną i jakikolwiek inny składnik produktu leczniczego.
  • Klirens kreatyniny (CC) < 60 ml/min i/lub stężenie kreatyniny w surowicy krwi jest 2 lub więcej razy wyższe niż górna granica normy wiekowej na podstawie wyników 2 badań na Wizycie 1 i 2.
  • Ciężkie zaburzenia czynności wątroby (klasa C według skali Childa-Pugha).
  • Pacjenci z niedokrwistością aplastyczną, u których leczenie chelatorem będzie nieskuteczne ze względu na szybki postęp choroby.
  • Znaczący białkomocz na podstawie stosunku białka do kreatyniny > 1,0 mg/ml w próbce moczu z drugiego oddania moczu na Wizycie 1 i 2 (lub alternatywnie w 2 z 3 próbek moczu w badaniu przesiewowym);
  • Rzadkie dziedziczne zaburzenia związane z nietolerancją galaktozy, ciężkim niedoborem laktazy lub zespołem złego wchłaniania glukozy-galaktozy;
  • Ciąża, laktacja;
  • Poziom enzymów wątrobowych wyższy niż 5 górnych granic wieku normalnego podczas wizyt 1 i 2.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Poziom ferrytyny w surowicy ≥ 1000 μg/l
Dorośli pacjenci uzależnieni od transfuzji z AA i stężeniem ferrytyny w surowicy ≥ 1000 mg/l, poddawani programowanemu leczeniu immunosupresyjnemu cyklosporyną A, którzy otrzymywali chelatację produktem Exjade (deferazyroks) podczas badania
Lek: ICL670
ICL670 był dostarczany w zarejestrowanych opakowaniach jako tabletki do sporządzania zawiesiny 250 mg lub 500 mg.
Inne nazwy:
  • Deferazyroks
Lek: Chelatacja
Główna grupa pacjentów z niedokrwistością aplastyczną i transfuzyjnym obciążeniem żelazem była poddawana standardowym programom leczenia immunosupresyjnego (lek immunosupresyjny - Cyklosporyna A) oraz otrzymywała chelatację ICL670 (deferazyroks).
Eksperymentalny: Poziom ferrytyny w surowicy < 1000 μg/l
Dorośli pacjenci uzależnieni od transfuzji z AA i stężeniem ferrytyny w surowicy < 1000 mg/l, poddawani programowanemu leczeniu immunosupresyjnemu cyklosporyną A, którzy nie otrzymywali badanego produktu
Lek: Bez chelatacji
Grupa porównawcza pacjentów z niedokrwistością aplastyczną i transfuzyjnym obciążeniem żelazem poddanych programom standardowego leczenia immunosupresyjnego (lek immunosupresyjny – cyklosporyna A)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wartości ferrytyny w surowicy
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, Tydzień (tydzień) 4, Tydzień 8, Tydzień 12, Tydzień 16, Tydzień 20, Tydzień 24, Tydzień 28, Tydzień 32, Tydzień 36, Tydzień 40, Tydzień 44, Tydzień 48, Tydzień 52

Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych podsumowano opisowo dla wszystkich wizyt badawczych w trakcie leczenia.

Zmiany w planowanej analizie statystycznej wiązały się ze znacznym wycofaniem pacjentów z Per-Protocol Analysis Set ze względu na dużą liczbę pacjentów, którzy przerwali badanie (brak oceny parametrów wymiany żelaza na wizytach) oraz odchylenia od Protokołu wpływające na ocenę parametrów skuteczności. Z tego powodu nie przeprowadzono dodatkowej analizy skuteczności w zestawie analiz Per-Protocol Analysis Set.
Badanie przesiewowe, Tydzień (tydzień) 4, Tydzień 8, Tydzień 12, Tydzień 16, Tydzień 20, Tydzień 24, Tydzień 28, Tydzień 32, Tydzień 36, Tydzień 40, Tydzień 44, Tydzień 48, Tydzień 52
Zmiana wartości nasycenia transferyny żelazem (TSI).
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, Tydzień (tydzień) 4, Tydzień 8, Tydzień 12, Tydzień 16, Tydzień 20, Tydzień 24, Tydzień 28, Tydzień 32, Tydzień 36, Tydzień 40, Tydzień 44, Tydzień 48, Tydzień 52
Średnią zmianę procentową wysycenia transferyny żelazem w stosunku do wartości wyjściowych podsumowano opisowo dla wszystkich wizyt badawczych w trakcie leczenia.
Badanie przesiewowe, Tydzień (tydzień) 4, Tydzień 8, Tydzień 12, Tydzień 16, Tydzień 20, Tydzień 24, Tydzień 28, Tydzień 32, Tydzień 36, Tydzień 40, Tydzień 44, Tydzień 48, Tydzień 52
Zmiana całkowitej zdolności wiązania żelaza w surowicy (TIBC)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, Tydzień (tydzień) 4, Tydzień 8, Tydzień 12, Tydzień 16, Tydzień 20, Tydzień 24, Tydzień 28, Tydzień 32, Tydzień 36, Tydzień 40, Tydzień 44, Tydzień 48, Tydzień 52
Średnią zmianę całkowitej zdolności wiązania żelaza w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych podsumowano opisowo dla wszystkich wizyt badawczych w trakcie leczenia.
Badanie przesiewowe, Tydzień (tydzień) 4, Tydzień 8, Tydzień 12, Tydzień 16, Tydzień 20, Tydzień 24, Tydzień 28, Tydzień 32, Tydzień 36, Tydzień 40, Tydzień 44, Tydzień 48, Tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 czerwca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 października 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 października 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 marca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 marca 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

26 marca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 lipca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CICL670ARU02

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj