재생 불량성 빈혈 환자의 수혈 의존성 철 과부하 치료에서 Exjade의 안전성 및 유효성
2019년 7월 8일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
대조군과 비교하여 치료 프로그램을 받고 있는 재생불량성 빈혈 환자의 수혈 의존성 철 과부하 치료에서 Exjade의 공개 라벨 연구
재생불량성 빈혈 및 수혈에 의존하는 철분과부하가 있는 환자에서 면역억제 치료(Cyclosporine A) 치료 프로그램을 받는 환자에서 킬레이션 요법 없이 면역억제 치료(Cyclosporine A) 치료 프로그램을 받는 환자 그룹과 비교하여 Exjade 효능 및 안전성을 평가했습니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구를 위해 원래 계획되었던 이차 종료점은 연구가 조기에 종료되었기 때문에 분석되지 않았습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
15
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Moscow, 러시아 연방, 125167
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 주요진단 : 재생불량성 빈혈
- 중증 및/또는 조절되지 않는 동반 질환의 부재
- 확인된 철 과부하(혈청 페리틴 ≥ 1000 mkg/L)
- 혈청 크레아티닌이 주어진 연령의 정상 상한보다 높지 않음
- 심한 단백뇨의 부재. 단백질/크레아티닌 비율은 < 0.5mg/mg이어야 합니다.
- 간 효소는 < 5 ULN입니다.
- 중증 감염 또는 전신 출혈 합병증 없이 예정된 주기의 면역억제 치료 프로그램 완료
- WHO(ECOG) 수행 상태 ≤ 2
제외 기준:
- 서명된 동의서 양식 없음
- 환자는 18세 미만입니다.
- 심각한 병태
- 프로그래밍된 면역 억제 치료의 규칙적인 계획 주기에 따른 심각한 감염성 및 일반화된 출혈성 합병증.
- 활성 물질 및 의약품의 다른 성분에 대한 민감도 증가 이력.
- 크레아티닌 청소율(CC) < 60 ml/min 및/또는 혈청 내 크레아티닌 농도가 방문 1 및 2에서 2가지 검사 결과 정상 연령 상한보다 2배 이상 높습니다.
- 중증 간 장애(Child-Pugh 척도에 의한 클래스 C).
- 질병의 급속한 진행으로 인해 킬레이트제 치료가 효과가 없는 재생불량성 빈혈 환자.
- 방문 1 및 2(또는 스크리닝 시 소변 샘플 3개 중 2개에서 대안으로서)에서 두 번째 배뇨로부터의 소변 샘플에서 단백질 크레아티닌 비율 > 1.0 mg/ml에 기초한 유의미한 단백뇨;
- 갈락토스 불내성, 심각한 락타아제 결핍 또는 포도당-갈락토스 흡수 장애와 관련된 희귀 유전 장애;
- 임신, 수유;
- 방문 1 및 2에서 정상 연령의 5 상한선보다 높은 간 효소 수준.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 혈청 페리틴 수치 ≥ 1,000μg/l
연구 기간 동안 엑스자이드(데페라시록스)로 킬레이트화를 받고 있는 시클로스포린 A로 계획된 면역 억제 치료에서 AA 및 혈청 페리틴 ≥ 1000mg/L인 수혈 의존 성인 환자
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ICL670은 250mg 또는 500mg 분산형 정제로 등록된 패키지로 공급되었습니다.
다른 이름들:
재생불량성 빈혈 및 수혈 의존성 철 과부하가 있는 환자의 주요 그룹은 표준 면역억제 치료(면역억제제 - 사이클로스포린 A)의 치료 프로그램을 받았고 ICL670(데페라시록스)로 킬레이트화를 받았습니다.
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실험적: 혈청 페리틴 수준 < 1,000 μg/l
시험 제품을 받지 않고 사이클로스포린 A로 계획된 면역 억제 치료를 받는 AA 및 혈청 페리틴 < 1,000 mg/L인 수혈 의존 성인 환자
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재생 불량성 빈혈 및 수혈 의존성 철 과부하가 있는 환자의 비교 그룹은 표준 면역억제 치료(면역억제제 -Cyclosporine A)의 치료 프로그램을 받았습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈청 페리틴 값의 변화
기간: 스크리닝, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주
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기준선으로부터의 변화는 모든 치료 중 연구 방문에 대해 설명적으로 요약되었습니다. 계획된 통계 분석에 대한 변경은 연구를 중단한 많은 환자(방문 시 철 교환 매개변수 평가 부족) 및 평가에 영향을 미치는 프로토콜의 편차로 인해 프로토콜별 분석 세트에서 환자의 유의미한 철회와 관련이 있었습니다. 효능 매개변수. 이로 인해 프로토콜별 분석 세트의 추가 유효성 분석은 수행하지 않았습니다. |
스크리닝, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주
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TSI(철 포함 트랜스페린 포화도) 값의 변화
기간: 스크리닝, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주
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철을 사용한 트랜스페린 포화의 기준선으로부터의 평균 백분율 변화는 모든 치료 중 연구 방문에 대해 설명적으로 요약되었습니다.
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스크리닝, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주
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혈청 총 철결합능(TIBC)의 변화
기간: 스크리닝, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주
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혈청 총 철 결합 능력의 기준선으로부터의 평균 변화는 모든 치료 중 연구 방문에 대해 설명적으로 요약되었습니다.
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스크리닝, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주, 24주, 28주, 32주, 36주, 40주, 44주, 48주, 52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 6월 23일
기본 완료 (실제)
2016년 10월 17일
연구 완료 (실제)
2016년 10월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 3월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 3월 25일
처음 게시됨 (추정)
2013년 3월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 8월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 7월 8일
마지막으로 확인됨
2019년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CICL670ARU02
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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