Sicurezza ed efficacia di Exjade nel trattamento del sovraccarico di ferro trasfusione-dipendente nei pazienti con anemia aplastica

Criterio di inclusione:

• Diagnosi principale: anemia aplastica
• Assenza di comorbidità gravi e/o non controllate
• Sovraccarico di ferro confermato (ferritina sierica ≥ 1000 mkg/L)
• La creatinina sierica non è superiore al limite superiore della norma per una determinata età
• Assenza di proteinuria grave. Il rapporto proteine/creatinina deve essere < 0,5 mg/mg
• Gli enzimi epatici sono < 5 ULN
• Completamento di un ciclo programmato di programma di trattamento immunosoppressivo, senza complicazioni emorragiche infettive o generalizzate gravi
• Performance status OMS (ECOG) ≤ 2

Criteri di esclusione:

• Nessun modulo di consenso informato firmato
• Il paziente ha meno di 18 anni
• Grave condizione concomitante
• Grave complicazione emorragica infettiva e generalizzata a seguito di un regolare ciclo programmato di trattamento immunosoppressivo programmato.
• Storia di aumentata sensibilità al principio attivo e a qualsiasi altro ingrediente del medicinale.
• Clearance della creatinina (CC) < 60 ml/min e/o la concentrazione di creatinina nel siero del sangue è 2 o più volte superiore al limite superiore della norma di età in base ai risultati di 2 test alle visite 1 e 2.
• Gravi disturbi del fegato (classe C secondo la scala Child-Pugh).
• Pazienti con anemia aplastica in cui il trattamento chelante sarà inefficace a causa della rapida progressione della malattia.
• Proteinuria significativa basata su rapporto proteina creatinina > 1,0 mg/ml nel campione di urina della seconda minzione alle Visite 1 e 2 (o in alternativa in 2 su 3 campioni di urina allo screening);
• Rari disturbi ereditari correlati a intolleranza al galattosio, grave deficit di lattasi o malassorbimento di glucosio-galattosio;
• Gravidanza, allattamento;
• Livello degli enzimi epatici superiore a 5 limiti superiori di età normale alle visite 1 e 2.