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ファブリー病の未治療の若い男性患者における腎機能の研究

2020年12月11日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company

ファブリー病の未治療の若い男性患者における腎機能の横断研究

この研究では、ファブリー病の治療のために治験薬は投与されません。

これは、ファブリー病に対する介入治療をまだ開始していない若い男性ファブリー病患者を対象とした、多施設、多国籍、無治療の横断的研究となる。 この研究は、スクリーニング訪問、臨床調査訪問、およびフォローアップの電話連絡で構成されます。

研究の目的は次のとおりです。

  • 治療歴のない若い男性のファブリー病患者の腎機能およびその他のファブリー病の症状を年齢を問わず記録すること。
  • ファブリー病の介入臨床試験と比較するための参照グループを提供する。

各患者の研究への参加期間は、スクリーニング訪問とフォローアップの電話連絡を含めて約 12 週間となります。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

スクリーニング評価に基づいてすべての適格基準を満たす患者は、腎機能およびその他の疾患関連パラメーターの評価のためにクリニックに戻る予定があり、これは 1 回または複数回の臨床調査訪問にわたってスケジュールされる場合があります。 臨床調査訪問は、必要な投薬中止後に腎臓および心臓の評価が行われるようにスケジュールされます（除外基準を参照）。治験責任医師の裁量により、投薬中止の前または後のいずれかに他の手順が実行される場合があります。

この研究には最大100人の患者が登録され、その中には5～11歳、12～17歳、18～25歳の各年齢層（スクリーニング時の年齢に基づく）の患者が最低15人含まれます。

すべての患者は、研究完了後の継続的な追跡のためにファブリーレジストリ（NCT00196742）に登録することが奨励されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

39

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92093
        • Investigational Site Number 840010
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、アメリカ、30033
        • Investigational Site Number 840006
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3039
        • Investigational Site Number 840003
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • Investigational Site Number 840009
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
        • Investigational Site Number 840002
  • アルゼンチン
      • Capital Federal、アルゼンチン、1425
        • Investigational Site Number 032001
  • イギリス
      • London、イギリス、NW1 2PJ
        • Investigational Site Number 826004
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Investigational Site Number 826002
  • オーストリア
      • Wien、オーストリア、1090
        • Investigational Site Number 040001
  • カナダ
      • Montreal、カナダ、H4J 1C5
        • Investigational Site Number 124001
      • Toronto、カナダ、M5G 1X8
        • Investigational Site Number 124004
  • スペイン
      • Badalona、スペイン、08916
        • Investigational Site Number 724001
      • Girona、スペイン、17007
        • Investigational Site Number 724002
  • ノルウェー
      • Bergen、ノルウェー、5021
        • Investigational Site Number 578001
  • ハンガリー
      • Pécs、ハンガリー、7623
        • Investigational Site Number 348001
  • フィンランド
      • Vaasa、フィンランド、65130
        • Investigational Site Number 246002
  • フランス
      • Bron Cedex、フランス、69677
        • Investigational Site Number 250002
      • Garches、フランス、92380
        • Investigational Site Number 250001
  • ブラジル
      • Porto Alegre、ブラジル、90035 003
        • Investigational Site Number 076001
  • ベルギー
      • Liège、ベルギー、4000
        • Investigational Site Number 056001
  • ポーランド
      • Warszawa、ポーランド、04-730
        • Investigational Site Number 616001
  • 台湾
      • Taipai、台湾、10043
        • Investigational Site Number 158001

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

5年～25年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • 患者および/またはその親/法定後見人は、署名されたインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます。 患者が地域のガイドラインに従って同意できる年齢に達していない場合、同意が可能であると判断された場合、同意を提供する意思があります。
  • 患者は、白血球 α-ガラクトシダーゼ A (αGAL) が 4 nmol/hr/mg 白血球未満であることによって証明され、ファブリー病の確定診断を受けていなければなりません (推奨アッセイ; 中央検査機関の結果)。 白血球αGAL活性アッセイの取得が難しい場合は、Genzyme Medical Monitorの同意を得て、記録された血漿αGAL <1.5 nmol/hr/mL（中央検査機関の結果）に基づいて患者を登録することができます。

除外基準:

  • 患者はファブリー病に対して酵素補充療法（ERT）または経口薬理学的シャペロン療法による以前の治療を受けている。
  • 患者はスクリーニング訪問から 30 日以内に治験薬の投与を受けている。

  • 患者は以下の薬剤のいずれかを投与されており、腎機能評価前の示された休薬期間中、これらの評価が完了するまでこれらの薬剤による治療を一時的に中止することが臨床的に不可能であるか、または中止したくない。

    • アンジオテンシン変換酵素阻害剤またはアンジオテンシン受容体遮断薬（6週間のウォッシュアウト）。
    • 非ステロイド性抗炎症薬（3日間の休薬）。
    • 注: 慢性透析を受けている患者または腎臓移植を受けた患者は、腎機能評価が行われないため、上記の薬剤を中止する必要はありません。
  • 患者はイオヘキソールのラベルに記載されている禁忌を持っている。 注: eGFR <30 mL/min/1.73m^2 の患者 また、慢性透析を受けている患者や腎臓移植を受けた患者は、iGFR が測定されないため、イオヘキソールに対する禁忌に関係なく登録できます。
  • 患者は、すべての研究手順を完了する患者の能力、または研究結果の解釈を妨げる可能性があると治験責任医師が判断する何らかの病状または酌量すべき事情（糖尿病など）を抱えている。
  • 研究者の意見では、患者および/またはその親または法定後見人は、研究の要件を遵守することができません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：基礎科学
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
他の：血漿イオヘキソール クリアランスによる糸球体濾過率 (iGFR)
腎機能と心機能の評価
薬：イオヘキソール
腎臓および心臓の機能の評価は、ファブリー病の若年患者における標準治療です。 この研究では、腎機能のより正確な iGFR 測定を使用します。 この研究では、ファブリー病の治療のために治験薬は投与されません。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血清クレアチニン (eGFR) から推定される糸球体濾過率
時間枠：1日目から8週目まで
検査は慢性透析を受けていない患者および/または腎臓移植を受けていない患者に対してのみ実施されます。
1日目から8週目まで
血漿イオヘキソール クリアランスによる糸球体濾過率 (iGFR)
時間枠：1日目から8週目まで
患者が慢性透析を受けている場合、腎臓移植を受けた場合、またはスクリーニング eGFR が 30 mL/分/1.73 未満の場合、iGFR の評価は実行されません。 m^2 またはイオヘキソール (Omnipaque™ 300) のラベルに記載されている禁忌を示します。
1日目から8週目まで
朝一番の3つの排尿から評価されたタンパク質排泄
時間枠：1日目から12週目まで
1日目から12週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
心血管機能
時間枠：1日目から8週目まで
心電図（ECG）と心エコー検査による評価
1日目から8週目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Genzyme, a Sanofi Company

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2013年5月1日

一次修了 (実際)

2016年9月1日

研究の完了 (実際)

2016年9月1日

試験登録日

最初に提出

2013年4月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年4月22日

最初の投稿 (見積もり)

2013年4月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年12月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年12月11日

最終確認日

2016年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AGAL19110
  • 2012-001966-14 (EudraCT番号)
  • MSC 12711 (その他の識別子：Sanofi)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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