Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av nyrefunksjon hos behandlingsnaive, unge mannlige pasienter med Fabrys sykdom

11. desember 2020 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En tverrsnittsstudie av nyrefunksjon hos behandlingsnaive, unge mannlige pasienter med Fabrys sykdom

Ingen undersøkelsesmedisin vil bli administrert i denne studien for behandling av Fabrys sykdom.

Dette vil være en multisenter, multinasjonal, ikke-behandling, tverrsnittsstudie av unge mannlige pasienter med Fabrys sykdom som ennå ikke har startet intervensjonsbehandling for denne sykdommen. Studien vil bestå av et(e) screeningbesøk(er), et(e) klinisk(e) undersøkelsesbesøk(er) og en oppfølgende telefonkontakt.

Målene med studien er:

  • For å dokumentere nyrefunksjon og andre manifestasjoner av Fabrys sykdom på tvers av alder hos behandlingsnaive, unge mannlige pasienter med Fabrys sykdom.
  • Å gi en referansegruppe for sammenligning med intervensjonelle kliniske studier av Fabrys sykdom.

Varigheten av hver pasients deltakelse i studien, inkludert screeningbesøket og oppfølgingstelefonkontakt, vil være omtrent 12 uker.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasienter som oppfyller alle kvalifikasjonskriterier basert på screeningsvurderinger vil planlegges å returnere til klinikken for vurdering av nyrefunksjon og andre sykdomsrelaterte parametere, som kan planlegges over ett eller flere kliniske undersøkelsesbesøk. De kliniske undersøkelsesbesøkene vil planlegges slik at nyre- og hjertevurderinger finner sted etter den nødvendige utvaskingen av medikamentet (se eksklusjonskriterium); andre prosedyrer kan utføres enten før eller etter utvaskingen av medisiner, etter utrederens skjønn.

Opptil 100 pasienter vil bli registrert i studien, inkludert minimum 15 pasienter i hver av følgende aldersgrupper (basert på alder ved screening): 5 til 11 år, 12 til 17 år og 18 til 25 år.

Alle pasienter vil bli oppfordret til å registrere seg i Fabry-registeret (NCT00196742) for fortsatt oppfølging etter fullføring av studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

39

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Capital Federal, Argentina, 1425
        • Investigational Site Number 032001
  • Belgia
      • Liège, Belgia, 4000
        • Investigational Site Number 056001
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90035 003
        • Investigational Site Number 076001
  • Canada
      • Montreal, Canada, H4J 1C5
        • Investigational Site Number 124001
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • Investigational Site Number 124004
  • Finland
      • Vaasa, Finland, 65130
        • Investigational Site Number 246002
  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • Investigational Site Number 840010
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
        • Investigational Site Number 840006
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-3039
        • Investigational Site Number 840003
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • Investigational Site Number 840009
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
        • Investigational Site Number 840002
  • Frankrike
      • Bron Cedex, Frankrike, 69677
        • Investigational Site Number 250002
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Investigational Site Number 250001
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Investigational Site Number 578001
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Investigational Site Number 616001
  • Spania
      • Badalona, Spania, 08916
        • Investigational Site Number 724001
      • Girona, Spania, 17007
        • Investigational Site Number 724002
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, NW1 2PJ
        • Investigational Site Number 826004
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number 826002
  • Taiwan
      • Taipai, Taiwan, 10043
        • Investigational Site Number 158001
  • Ungarn
      • Pécs, Ungarn, 7623
        • Investigational Site Number 348001
  • Østerrike
      • Wien, Østerrike, 1090
        • Investigational Site Number 040001

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten og/eller deres forelder/verge er villig og i stand til å gi signert informert samtykke. Dersom pasienten er under samtykkealderen i henhold til lokale retningslinjer, er han villig til å gi samtykke, dersom det anses å være i stand til det.
  • Pasienten må ha en bekreftet diagnose av Fabrys sykdom som dokumentert ved leukocytt α-galaktosidase A (αGAL) på <4 nmol/time/mg leukocytt (foretrukket analyse; resultater fra sentrallaboratorium). Hvis leukocytt αGAL-aktivitetsanalysen er vanskelig å få tak i, kan pasienten bli innrullert basert på dokumentert plasma αGAL <1,5 nmol/time/mL (resultater fra et sentrallaboratorium), med samtykke fra Genzyme Medical Monitor.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten har tidligere fått behandling med enzymerstatningsterapi (ERT) eller oral farmakologisk ledsagerbehandling for Fabrys sykdom.
  • Pasienten har mottatt et undersøkelsesmiddel innen 30 dager etter screeningbesøket.

  • Pasienten får noen av følgende medisiner og er klinisk ute av stand til eller vil ikke midlertidig avbryte behandlingen med disse medisinene i den angitte utvaskingsperioden før nyrefunksjonsvurderingene inntil disse vurderingene er fullført:

    • Angiotensinkonverterende enzymhemmere eller angiotensinreseptorblokkere (6 ukers utvasking);
    • Ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (3 dagers utvasking).
    • MERK: Pasienter som er i kronisk dialyse eller som har gjennomgått en nyretransplantasjon vil ikke være pålagt å seponere de ovennevnte medisinene fordi nyrefunksjonsvurderinger ikke vil bli utført hos disse pasientene.
  • Pasienten har noen kontraindikasjoner nevnt i merkingen av iohexol. MERK: pasienter med eGFR <30 ml/min/1,73 m^2 og pasienter som er på kronisk dialyse eller har gjennomgått en nyretransplantasjon kan bli registrert uavhengig av kontraindikasjoner for iohexol fordi iGFR ikke vil bli målt hos disse pasientene.
  • Pasienten har en medisinsk tilstand eller formildende omstendighet som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre pasientens evne til å fullføre alle studieprosedyrer, eller med tolkningen av studieresultater (f.eks. diabetes mellitus).
  • Pasienten og/eller deres forelder eller verge, etter etterforskerens oppfatning, er ikke i stand til å overholde kravene til studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Grunnvitenskap
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Glomerulær filtreringshastighet etter plasmajoheksolclearance (iGFR)
Evalueringer av nyre- og hjertefunksjon
Legemiddel: Ioheksol
Evalueringer av nyre- og hjertefunksjon er standardbehandling hos unge pasienter med Fabrys sykdom. Denne studien bruker den mer presise iGFR-målingen av nyrefunksjonen. Ingen undersøkelsesmedisin vil bli administrert i denne studien for behandling av Fabrys sykdom.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Glomerulær filtreringshastighet estimert fra serumkreatinin (eGFR)
Tidsramme: Dag 1 til uke 8
Tester utføres kun for pasienter som ikke er i kronisk dialyse og/eller ikke har fått en nyretransplantasjon.
Dag 1 til uke 8
Glomerulær filtreringshastighet etter plasmajoheksolclearance (iGFR)
Tidsramme: Dag 1 til uke 8
Vurdering av iGFR vil IKKE bli utført hvis en pasient er i kronisk dialyse, har gjennomgått en nyretransplantasjon eller har en screening eGFR <30 ml/min/1,73 m^2 eller presenterer noen kontraindikasjon nevnt i merkingen av iohexol (Omnipaque™ 300).
Dag 1 til uke 8
Proteinutskillelse vurderes fra tre tomrom i første morgenurin
Tidsramme: Dag 1 til uke 12
Dag 1 til uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kardiovaskulær funksjon
Tidsramme: Dag 1 til uke 8
Vurdert ved elektrokardiogram (EKG) og ekkokardiografi
Dag 1 til uke 8

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. april 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. april 2013

Først lagt ut (Anslag)

25. april 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. desember 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. desember 2020

Sist bekreftet

1. oktober 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AGAL19110
  • 2012-001966-14 (EudraCT-nummer)
  • MSC 12711 (Annen identifikator: Sanofi)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere