Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie funkce ledvin u dosud neléčených mladých pacientů mužského pohlaví s Fabryho chorobou

11. prosince 2020 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Průřezová studie funkce ledvin u dosud neléčených mladých pacientů mužského pohlaví s Fabryho chorobou

V této studii nebude podáváno žádné zkoumané léčivo pro léčbu Fabryho choroby.

Půjde o multicentrickou, nadnárodní, neléčebnou průřezovou studii mladých pacientů mužského pohlaví s Fabryho chorobou, kteří dosud nezahájili intervenční léčbu tohoto onemocnění. Studie se bude skládat ze screeningové návštěvy (návštěv), návštěvy (návštěv) klinického výzkumu a následného telefonického kontaktu.

Cíle studie jsou:

  • Dokumentovat renální funkce a další projevy Fabryho choroby napříč věkem u dosud neléčených mladých pacientů mužského pohlaví s Fabryho chorobou.
  • Poskytnout referenční skupinu pro srovnání s intervenčními klinickými studiemi Fabryho choroby.

Délka účasti každého pacienta ve studii, včetně screeningové návštěvy a následného telefonického kontaktu, bude přibližně 12 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti, kteří splňují všechna kritéria způsobilosti založená na screeningových hodnoceních, budou naplánováni k návratu na kliniku k posouzení funkce ledvin a dalších parametrů souvisejících s onemocněním, které lze naplánovat na jednu nebo více návštěv klinického vyšetření. Návštěva (návštěvy) klinického vyšetření budou naplánovány tak, aby po požadovaném vymývání medikace došlo k hodnocení ledvin a srdce (viz vylučovací kritérium); jiné postupy mohou být prováděny buď před nebo po vymytí medikace, podle uvážení zkoušejícího.

Do studie bude zařazeno až 100 pacientů, včetně minimálně 15 pacientů v každé z následujících věkových skupin (na základě věku při screeningu): 5 až 11 let, 12 až 17 let a 18 až 25 let.

Všichni pacienti budou vyzváni, aby se zapsali do Fabryho registru (NCT00196742) pro další sledování po dokončení studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

39

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Capital Federal, Argentina, 1425
        • Investigational Site Number 032001
  • Belgie
      • Liège, Belgie, 4000
        • Investigational Site Number 056001
  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie, 90035 003
        • Investigational Site Number 076001
  • Finsko
      • Vaasa, Finsko, 65130
        • Investigational Site Number 246002
  • Francie
      • Bron Cedex, Francie, 69677
        • Investigational Site Number 250002
      • Garches, Francie, 92380
        • Investigational Site Number 250001
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H4J 1C5
        • Investigational Site Number 124001
      • Toronto, Kanada, M5G 1X8
        • Investigational Site Number 124004
  • Maďarsko
      • Pécs, Maďarsko, 7623
        • Investigational Site Number 348001
  • Norsko
      • Bergen, Norsko, 5021
        • Investigational Site Number 578001
  • Polsko
      • Warszawa, Polsko, 04-730
        • Investigational Site Number 616001
  • Rakousko
      • Wien, Rakousko, 1090
        • Investigational Site Number 040001
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW1 2PJ
        • Investigational Site Number 826004
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number 826002
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • Investigational Site Number 840010
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Investigational Site Number 840006
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
        • Investigational Site Number 840003
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Investigational Site Number 840009
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Investigational Site Number 840002
  • Tchaj-wan
      • Taipai, Tchaj-wan, 10043
        • Investigational Site Number 158001
  • Španělsko
      • Badalona, Španělsko, 08916
        • Investigational Site Number 724001
      • Girona, Španělsko, 17007
        • Investigational Site Number 724002

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient a/nebo jeho rodič/zákonný zástupce je ochoten a schopen poskytnout podepsaný informovaný souhlas. Pokud je pacient podle místních směrnic nižší než věk pro souhlas, je ochoten poskytnout souhlas, pokud to uzná za schopného.
  • Pacient musí mít potvrzenou diagnózu Fabryho choroby doloženou leukocytární α-galaktosidázou A (αGAL) <4 nmol/hod/mg leukocytů (preferovaný test; výsledky z centrální laboratoře). Pokud je obtížné získat test aktivity leukocytů αGAL, pacient může být zařazen na základě zdokumentovaného αGAL v plazmě <1,5 nmol/hod/ml (výsledky z centrální laboratoře) se souhlasem Genzyme Medical Monitor.

Kritéria vyloučení:

  • Pacient byl předtím léčen enzymovou substituční terapií (ERT) nebo perorální farmakologickou chaperonovou terapií Fabryho choroby.
  • Pacient dostal testovaný lék do 30 dnů od screeningové návštěvy.

  • Pacient užívá některý z následujících léků a není klinicky schopen nebo ochoten dočasně přerušit léčbu těmito léky na indikovanou vymývací periodu před hodnocením renálních funkcí až do dokončení těchto vyšetření:

    • inhibitory angiotenzin konvertujícího enzymu nebo blokátory angiotenzinového receptoru (6týdenní vymývání);
    • Nesteroidní protizánětlivé léky (3denní vymývání).
    • POZNÁMKA: Pacienti, kteří jsou na chronické dialýze nebo mají transplantovanou ledvinu, nebudou muset přerušit výše uvedené léky, protože u těchto pacientů nebude prováděno hodnocení funkce ledvin.
  • Pacient má jakoukoli kontraindikaci uvedenou v označení iohexolu. POZNÁMKA: pacienti s eGFR <30 ml/min/1,73 m^2 a pacienti, kteří jsou na chronické dialýze nebo mají transplantaci ledviny, mohou být zařazeni bez ohledu na jakoukoli kontraindikaci iohexolu, protože iGFR nebude u těchto pacientů měřen.
  • Pacient má jakýkoli zdravotní stav nebo polehčující okolnosti, které by podle názoru zkoušejícího mohly narušit pacientovu schopnost dokončit všechny postupy studie nebo interpretaci výsledků studie (např. diabetes mellitus).
  • Pacient a/nebo jeho rodič nebo zákonný zástupce podle názoru zkoušejícího není schopen dodržet požadavky studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Glomerulární filtrační rychlost podle plazmatické clearance iohexolu (iGFR)
Hodnocení funkce ledvin a srdce
Lék: Iohexol
Hodnocení renálních a srdečních funkcí je standardem péče u mladých pacientů s Fabryho chorobou. Tato studie využívá přesnější měření funkce ledvin iGFR. V této studii nebude podáváno žádné zkoumané léčivo pro léčbu Fabryho choroby.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Glomerulární filtrační rychlost odhadovaná ze sérového kreatininu (eGFR)
Časové okno: Den 1 až týden 8
Testy se provádějí pouze u pacientů, kteří nejsou na chronické dialýze a/nebo jim nebyla transplantována ledvina.
Den 1 až týden 8
Glomerulární filtrační rychlost podle plazmatické clearance iohexolu (iGFR)
Časové okno: Den 1 až týden 8
Hodnocení iGFR NEBUDE provedeno, pokud je pacient na chronické dialýze, má transplantovanou ledvinu nebo má screeningový eGFR <30 ml/min/1,73 m^2 nebo představuje jakoukoli kontraindikaci uvedenou v označení iohexolu (Omnipaque™ 300).
Den 1 až týden 8
Vylučování proteinů hodnoceno ze tří prvních ranních vyprázdnění moči
Časové okno: Den 1 až týden 12
Den 1 až týden 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kardiovaskulární funkce
Časové okno: Den 1 až týden 8
Hodnoceno elektrokardiogramem (EKG) a echokardiografií
Den 1 až týden 8

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. dubna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. dubna 2013

První zveřejněno (Odhad)

25. dubna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. prosince 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. prosince 2020

Naposledy ověřeno

1. října 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGAL19110
  • 2012-001966-14 (Číslo EudraCT)
  • MSC 12711 (Jiný identifikátor: Sanofi)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit