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Uno studio sulla funzione renale in giovani pazienti di sesso maschile naïve al trattamento con malattia di Fabry

11 dicembre 2020 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio trasversale sulla funzione renale in giovani pazienti di sesso maschile naïve al trattamento con malattia di Fabry

In questo studio non verrà somministrato alcun farmaco sperimentale per il trattamento della malattia di Fabry.

Questo sarà uno studio multicentrico, multinazionale, non terapeutico e trasversale su giovani pazienti maschi con malattia di Fabry che non hanno ancora iniziato un trattamento interventistico per questa malattia. Lo studio consisterà in una o più visite di screening, una o più visite di indagine clinica e un contatto telefonico di follow-up.

Gli obiettivi dello studio sono:

  • Documentare la funzione renale e altre manifestazioni della malattia di Fabry in tutta l'età in giovani pazienti di sesso maschile naïve al trattamento con malattia di Fabry.
  • Fornire un gruppo di riferimento per il confronto con studi clinici interventistici sulla malattia di Fabry.

La durata della partecipazione di ciascun paziente allo studio, inclusa la visita di screening e il contatto telefonico di follow-up, sarà di circa 12 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti che soddisfano tutti i criteri di ammissibilità basati sulle valutazioni di screening saranno programmati per tornare in clinica per le valutazioni della funzionalità renale e altri parametri correlati alla malattia, che possono essere programmati in una o più visite di indagine clinica. Le visite di indagine clinica saranno programmate in modo tale che le valutazioni renali e cardiache avvengano dopo l'interruzione del farmaco richiesto (vedere criterio di esclusione); altre procedure possono essere eseguite prima o dopo il lavaggio del farmaco, a discrezione dello sperimentatore.

Saranno arruolati nello studio fino a 100 pazienti, compreso un minimo di 15 pazienti in ciascuno dei seguenti gruppi di età (in base all'età allo screening): da 5 a 11 anni, da 12 a 17 anni e da 18 a 25 anni.

Tutti i pazienti saranno incoraggiati a iscriversi al registro Fabry (NCT00196742) per il follow-up continuato dopo il completamento dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

39

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Capital Federal, Argentina, 1425
        • Investigational Site Number 032001
  • Austria
      • Wien, Austria, 1090
        • Investigational Site Number 040001
  • Belgio
      • Liège, Belgio, 4000
        • Investigational Site Number 056001
  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile, 90035 003
        • Investigational Site Number 076001
  • Canada
      • Montreal, Canada, H4J 1C5
        • Investigational Site Number 124001
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • Investigational Site Number 124004
  • Finlandia
      • Vaasa, Finlandia, 65130
        • Investigational Site Number 246002
  • Francia
      • Bron Cedex, Francia, 69677
        • Investigational Site Number 250002
      • Garches, Francia, 92380
        • Investigational Site Number 250001
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia, 5021
        • Investigational Site Number 578001
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 04-730
        • Investigational Site Number 616001
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW1 2PJ
        • Investigational Site Number 826004
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number 826002
  • Spagna
      • Badalona, Spagna, 08916
        • Investigational Site Number 724001
      • Girona, Spagna, 17007
        • Investigational Site Number 724002
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • Investigational Site Number 840010
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Investigational Site Number 840006
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
        • Investigational Site Number 840003
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Investigational Site Number 840009
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Investigational Site Number 840002
  • Taiwan
      • Taipai, Taiwan, 10043
        • Investigational Site Number 158001
  • Ungheria
      • Pécs, Ungheria, 7623
        • Investigational Site Number 348001

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente e/o il suo genitore/tutore legale è disposto e in grado di fornire il consenso informato firmato. Se il paziente ha meno dell'età del consenso secondo le linee guida locali, è disposto a fornire il consenso, se ritenuto in grado di farlo.
  • Il paziente deve avere una diagnosi confermata di malattia di Fabry come documentato dall'α-galattosidasi leucocitaria A (αGAL) di <4 nmol/ora/mg di leucociti (test preferito; risultati da un laboratorio centrale). Se il test dell'attività αGAL dei leucociti è difficile da ottenere, il paziente può essere arruolato sulla base di αGAL plasmatico documentato <1,5 nmol/hr/mL (risultati di un laboratorio centrale), con l'accordo del Genzyme Medical Monitor.

Criteri di esclusione:

  • - Il paziente ha ricevuto un precedente trattamento con terapia enzimatica sostitutiva (ERT) o terapia farmacologica orale con chaperone per la malattia di Fabry.
  • - Il paziente ha ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni dalla visita di screening.

  • Il paziente sta ricevendo uno dei seguenti farmaci ed è clinicamente incapace o non disposto a interrompere temporaneamente il trattamento con questi farmaci per il periodo di sospensione indicato prima delle valutazioni della funzionalità renale fino al completamento di queste valutazioni:

    • Inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina o bloccanti del recettore dell'angiotensina (washout di 6 settimane);
    • Farmaci antinfiammatori non steroidei (washout di 3 giorni).
    • NOTA: i pazienti che sono in dialisi cronica o che hanno subito un trapianto di rene non dovranno interrompere i farmaci di cui sopra perché in questi pazienti non verranno eseguite valutazioni della funzionalità renale.
  • Il paziente ha qualsiasi controindicazione menzionata nell'etichettatura di iohexol. NOTA: pazienti con eGFR <30 ml/min/1,73 m^2 e i pazienti che sono in dialisi cronica o che hanno subito un trapianto di rene possono essere arruolati indipendentemente da qualsiasi controindicazione allo ioexolo poiché in questi pazienti l'iGFR non sarà misurato.
  • - Il paziente presenta qualsiasi condizione medica o circostanza attenuante che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, potrebbe interferire con la capacità del paziente di completare tutte le procedure dello studio o con l'interpretazione dei risultati dello studio (ad esempio, diabete mellito).
  • Il paziente e/o il suo genitore o tutore legale, a parere dello Sperimentatore, non è in grado di aderire ai requisiti dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Tasso di filtrazione glomerulare mediante clearance dell'ioexolo plasmatico (iGFR)
Valutazioni della funzione renale e cardiaca
Droga: Iohexol
Le valutazioni della funzione renale e cardiaca sono standard di cura nei giovani pazienti con malattia di Fabry. Questo studio utilizza la misurazione iGFR più precisa della funzione renale. In questo studio non verrà somministrato alcun farmaco sperimentale per il trattamento della malattia di Fabry.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di filtrazione glomerulare stimato dalla creatinina sierica (eGFR)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 8
I test vengono eseguiti solo per i pazienti che non sono in dialisi cronica e/o che non hanno ricevuto un trapianto di rene.
Dal giorno 1 alla settimana 8
Tasso di filtrazione glomerulare mediante clearance dell'ioexolo plasmatico (iGFR)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 8
La valutazione dell'iGFR NON verrà eseguita se un paziente è in dialisi cronica, ha subito un trapianto di rene o ha uno screening dell'eGFR <30 mL/min/1,73 m^2 o presenta qualsiasi controindicazione menzionata nell'etichettatura di iohexol (Omnipaque™ 300).
Dal giorno 1 alla settimana 8
Escrezione proteica valutata da tre vuoti di urina del primo mattino
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 12
Dal giorno 1 alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Funzione cardiovascolare
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 8
Valutato mediante elettrocardiogramma (ECG) ed ecocardiografia
Dal giorno 1 alla settimana 8

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 aprile 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 aprile 2013

Primo Inserito (Stima)

25 aprile 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 dicembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 dicembre 2020

Ultimo verificato

1 ottobre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGAL19110
  • 2012-001966-14 (Numero EudraCT)
  • MSC 12711 (Altro identificatore: Sanofi)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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