Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie czynności nerek u wcześniej nieleczonych młodych pacjentów płci męskiej z chorobą Fabry'ego

11 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Przekrojowe badanie czynności nerek u nieleczonych młodych pacjentów płci męskiej z chorobą Fabry'ego

Żaden badany lek nie będzie podawany w tym badaniu w leczeniu choroby Fabry'ego.

Będzie to wieloośrodkowe, międzynarodowe, nieleczone, przekrojowe badanie młodych pacjentów płci męskiej z chorobą Fabry'ego, którzy nie rozpoczęli jeszcze leczenia interwencyjnego tej choroby. Badanie będzie składało się z wizyty przesiewowej, wizyty w ramach badania klinicznego oraz dalszego kontaktu telefonicznego.

Cele badania to:

  • Dokumentacja czynności nerek i innych objawów choroby Fabry'ego w różnym wieku u wcześniej nieleczonych młodych mężczyzn z chorobą Fabry'ego.
  • Zapewnienie grupy odniesienia do porównania z interwencyjnymi badaniami klinicznymi choroby Fabry'ego.

Czas udziału każdego pacjenta w badaniu, wliczając w to wizytę przesiewową i kontrolny kontakt telefoniczny, wyniesie około 12 tygodni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci, którzy spełnią wszystkie kryteria kwalifikacyjne na podstawie ocen przesiewowych, zostaną zaplanowani na powrót do kliniki w celu oceny czynności nerek i innych parametrów związanych z chorobą, co może być zaplanowane na jedną lub więcej wizyt klinicznych. Wizyta(-y) w ramach badania klinicznego zostanie(-ą) zaplanowana(-e) w taki sposób, aby ocena czynności nerek i serca nastąpiła po wyeliminowaniu wymaganego leku (patrz kryterium wykluczenia); inne procedury mogą być wykonane przed lub po wypłukaniu leku, według uznania badacza.

Do badania zostanie włączonych do 100 pacjentów, w tym co najmniej 15 pacjentów w każdej z następujących grup wiekowych (na podstawie wieku w momencie badania przesiewowego): od 5 do 11 lat, od 12 do 17 lat i od 18 do 25 lat.

Wszyscy pacjenci będą zachęcani do zapisania się do Rejestru Fabry'ego (NCT00196742) w celu kontynuacji obserwacji po zakończeniu badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

39

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Capital Federal, Argentyna, 1425
        • Investigational Site Number 032001
  • Austria
      • Wien, Austria, 1090
        • Investigational Site Number 040001
  • Belgia
      • Liège, Belgia, 4000
        • Investigational Site Number 056001
  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia, 90035 003
        • Investigational Site Number 076001
  • Finlandia
      • Vaasa, Finlandia, 65130
        • Investigational Site Number 246002
  • Francja
      • Bron Cedex, Francja, 69677
        • Investigational Site Number 250002
      • Garches, Francja, 92380
        • Investigational Site Number 250001
  • Hiszpania
      • Badalona, Hiszpania, 08916
        • Investigational Site Number 724001
      • Girona, Hiszpania, 17007
        • Investigational Site Number 724002
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H4J 1C5
        • Investigational Site Number 124001
      • Toronto, Kanada, M5G 1X8
        • Investigational Site Number 124004
  • Norwegia
      • Bergen, Norwegia, 5021
        • Investigational Site Number 578001
  • Polska
      • Warszawa, Polska, 04-730
        • Investigational Site Number 616001
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • Investigational Site Number 840010
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Investigational Site Number 840006
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
        • Investigational Site Number 840003
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • Investigational Site Number 840009
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Investigational Site Number 840002
  • Tajwan
      • Taipai, Tajwan, 10043
        • Investigational Site Number 158001
  • Węgry
      • Pécs, Węgry, 7623
        • Investigational Site Number 348001
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PJ
        • Investigational Site Number 826004
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number 826002

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 25 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent i/lub jego rodzic/opiekun prawny wyraża chęć i jest w stanie wyrazić świadomą, podpisaną zgodę. Jeśli pacjent nie osiągnął wieku przyzwolenia zgodnie z lokalnymi wytycznymi, jest skłonny wyrazić zgodę, jeśli uzna, że ​​jest w stanie to zrobić.
  • Pacjent musi mieć potwierdzone rozpoznanie choroby Fabry'ego, potwierdzone przez leukocytarną α-galaktozydazę A (αGAL) <4 nmol/godz./mg leukocytów (preferowany test; wyniki z laboratorium centralnego). Jeśli oznaczenie aktywności leukocytów αGAL jest trudne do uzyskania, pacjenta można włączyć na podstawie udokumentowanego stężenia αGAL w osoczu <1,5 nmol/h/mL (wyniki z laboratorium centralnego), za zgodą Genzyme Medical Monitor.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent otrzymał wcześniej leczenie enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) lub doustną farmakologiczną terapią opiekuńczą choroby Fabry'ego.
  • Pacjent otrzymał badany lek w ciągu 30 dni od wizyty przesiewowej.

  • Pacjent otrzymuje którykolwiek z poniższych leków i nie może lub nie chce tymczasowo przerwać leczenia tymi lekami na wskazany okres wymywania przed oceną czynności nerek lub do czasu zakończenia tych ocen:

    • Inhibitory konwertazy angiotensyny lub blokery receptora angiotensyny (wymywanie przez 6 tygodni);
    • Niesteroidowe leki przeciwzapalne (3 dni wypłukiwania).
    • UWAGA: Pacjenci przewlekle dializowani lub po przeszczepie nerki nie będą musieli odstawić powyższych leków, ponieważ ocena czynności nerek nie będzie wykonywana u tych pacjentów.
  • Pacjent ma jakiekolwiek przeciwwskazania wymienione w etykiecie joheksolu. UWAGA: pacjenci z eGFR <30 ml/min/1,73m^2 a pacjenci przewlekle dializowani lub po przeszczepie nerki mogą zostać włączeni do badania niezależnie od przeciwwskazań do stosowania joheksolu, ponieważ u tych pacjentów nie będzie mierzone stężenie iGFR.
  • U pacjenta występują jakiekolwiek schorzenia lub okoliczności łagodzące, które w opinii badacza mogą wpływać na zdolność pacjenta do ukończenia wszystkich procedur badania lub na interpretację wyników badania (np. cukrzyca).
  • Pacjent i/lub jego rodzic lub opiekun prawny w ocenie Badacza nie jest w stanie zastosować się do wymagań badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Podstawowa nauka
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Szybkość filtracji kłębuszkowej na podstawie klirensu joheksolu w osoczu (iGFR)
Ocena czynności nerek i serca
Lek: Joheksol
Ocena czynności nerek i serca jest standardem postępowania u młodych pacjentów z chorobą Fabry'ego. W tym badaniu wykorzystano dokładniejszy pomiar funkcji nerek iGFR. Żaden badany lek nie będzie podawany w tym badaniu w leczeniu choroby Fabry'ego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Współczynnik przesączania kłębuszkowego oszacowany na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy (eGFR)
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 8
Badania są wykonywane tylko u pacjentów, którzy nie są przewlekle dializowani i/lub nie otrzymali przeszczepu nerki.
Dzień 1 do tygodnia 8
Szybkość filtracji kłębuszkowej na podstawie klirensu joheksolu w osoczu (iGFR)
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 8
Ocena iGFR NIE zostanie przeprowadzona, jeśli pacjent jest przewlekle dializowany, miał przeszczep nerki lub ma przesiewowy eGFR <30 ml/min/1,73 m^2 lub przedstawia jakiekolwiek przeciwwskazanie wymienione w etykiecie joheksolu (Omnipaque™ 300).
Dzień 1 do tygodnia 8
Wydalanie białka oceniane z trzech pierwszych porannych mikcji moczu
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 12
Dzień 1 do tygodnia 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Funkcja sercowo-naczyniowa
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 8
Oceniane za pomocą elektrokardiogramu (EKG) i echokardiografii
Dzień 1 do tygodnia 8

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 kwietnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 kwietnia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

25 kwietnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 grudnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 października 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGAL19110
  • 2012-001966-14 (Numer EudraCT)
  • MSC 12711 (Inny identyfikator: Sanofi)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na Joheksol

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj