치료 경험이 없는 젊은 남성 파브리병 환자의 신기능에 관한 연구
2020년 12월 11일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
파브리병을 앓고 있는 치료 경험이 없는 젊은 남성 환자의 신장 기능에 대한 횡단면 연구
이 연구에서는 파브리병 치료를 위한 연구 약물을 투여하지 않을 것입니다.
이것은 파브리병에 대한 중재적 치료를 아직 시작하지 않은 젊은 남성 파브리병 환자에 대한 다기관, 다국적, 비치료, 단면 연구입니다. 연구는 스크리닝 방문, 임상 조사 방문 및 후속 전화 연락으로 구성됩니다.
연구의 목적은 다음과 같습니다.
- 파브리병을 앓고 있는 치료 경험이 없는 젊은 남성 환자의 연령에 따른 신장 기능 및 기타 파브리병 징후를 기록합니다.
- 파브리병의 중재적 임상 시험과 비교하기 위한 참조 그룹을 제공합니다.
스크리닝 방문 및 후속 전화 연락을 포함하여 각 환자의 연구 참여 기간은 약 12주입니다.
연구 개요
상세 설명
선별 평가를 기반으로 모든 적격성 기준을 충족하는 환자는 신장 기능 및 기타 질병 관련 매개변수의 평가를 위해 클리닉으로 돌아갈 예정이며, 이는 1회 이상의 임상 조사 방문을 통해 예정될 수 있습니다. 임상 조사 방문(들)은 신장 및 심장 평가가 필요한 약물 세척 후에 발생하도록 일정을 잡을 것입니다(제외 기준 참조). 조사자의 재량에 따라 약물 세척 전후에 다른 절차를 수행할 수 있습니다.
5~11세, 12~17세, 18~25세의 각 연령 그룹(선별 연령 기준)에 최소 15명의 환자를 포함하여 최대 100명의 환자가 연구에 등록됩니다.
모든 환자는 연구 완료 후 지속적인 후속 조치를 위해 Fabry Registry(NCT00196742)에 등록하도록 권장됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
39
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Bergen, 노르웨이, 5021
- Investigational Site Number 578001
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Taipai, 대만, 10043
- Investigational Site Number 158001
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California
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La Jolla, California, 미국, 92093
- Investigational Site Number 840010
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Georgia
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Decatur, Georgia, 미국, 30033
- Investigational Site Number 840006
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
- Investigational Site Number 840003
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- Investigational Site Number 840009
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국, 22030
- Investigational Site Number 840002
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Liège, 벨기에, 4000
- Investigational Site Number 056001
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Porto Alegre, 브라질, 90035 003
- Investigational Site Number 076001
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Badalona, 스페인, 08916
- Investigational Site Number 724001
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Girona, 스페인, 17007
- Investigational Site Number 724002
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Capital Federal, 아르헨티나, 1425
- Investigational Site Number 032001
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London, 영국, NW1 2PJ
- Investigational Site Number 826004
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London, 영국, WC1N 3JH
- Investigational Site Number 826002
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Wien, 오스트리아, 1090
- Investigational Site Number 040001
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Montreal, 캐나다, H4J 1C5
- Investigational Site Number 124001
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Toronto, 캐나다, M5G 1X8
- Investigational Site Number 124004
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Warszawa, 폴란드, 04-730
- Investigational Site Number 616001
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Bron Cedex, 프랑스, 69677
- Investigational Site Number 250002
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Garches, 프랑스, 92380
- Investigational Site Number 250001
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Vaasa, 핀란드, 65130
- Investigational Site Number 246002
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Pécs, 헝가리, 7623
- Investigational Site Number 348001
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 환자 및/또는 부모/법적 보호자는 서명된 사전 동의를 제공할 의지와 능력이 있습니다. 환자가 현지 지침에 따른 동의 연령 미만인 경우 가능하다고 판단되는 경우 동의를 제공할 의사가 있습니다.
- 환자는 <4 nmol/hr/mg 백혈구의 백혈구 α-갈락토시다아제 A(αGAL)에 의해 기록된 파브리병 진단을 받아야 합니다(우선 분석법, 중앙 실험실 결과). 백혈구 αGAL 활성 분석을 얻기 어려운 경우 Genzyme Medical Monitor의 동의 하에 문서화된 혈장 αGAL <1.5nmol/hr/mL(중앙 실험실 결과)에 따라 환자를 등록할 수 있습니다.
제외 기준:
- 환자는 이전에 효소 대체 요법(ERT) 또는 파브리병에 대한 경구 약리학적 샤페론 요법으로 치료를 받았습니다.
- 환자가 스크리닝 방문 후 30일 이내에 연구용 약물을 받았습니다.
환자는 다음 약물 중 하나를 받고 있으며 이러한 평가가 완료될 때까지 신장 기능 평가 전에 표시된 휴약 기간 동안 임상적으로 이러한 약물 치료를 일시적으로 중단할 수 없거나 중단할 의사가 없습니다.
- 안지오텐신 전환 효소 억제제 또는 안지오텐신 수용체 차단제(6주 휴약);
- 비스테로이드성 항염증제(3일 휴약).
- 참고: 만성 투석을 받고 있거나 신장 이식을 받은 환자는 신장 기능 평가를 수행하지 않기 때문에 위의 약물을 중단할 필요가 없습니다.
- 환자는 iohexol의 라벨에 언급된 금기 사항이 있습니다. 참고: eGFR <30 mL/min/1.73m^2인 환자 만성 투석을 받고 있거나 신장 이식을 받은 환자는 iGFR이 이러한 환자에서 측정되지 않기 때문에 iohexol에 대한 금기 사항과 관계없이 등록할 수 있습니다.
- 환자는 연구자의 의견으로 모든 연구 절차를 완료하는 환자의 능력 또는 연구 결과의 해석을 방해할 수 있는 임의의 의학적 상태 또는 참작할 수 있는 상황(예: 진성 당뇨병)을 가지고 있습니다.
- 환자 및/또는 그의 부모 또는 법적 보호자는 연구자의 의견에 따라 연구의 요구 사항을 준수할 수 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초 과학
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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다른: Plasma Iohexol Clearance (iGFR)에 의한 사구체 여과율
신장 및 심장 기능 평가
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신장 및 심장 기능 평가는 젊은 파브리병 환자의 표준 치료입니다.
이 연구는 신장 기능의 보다 정확한 iGFR 측정을 사용합니다.
이 연구에서는 파브리병 치료를 위한 연구 약물을 투여하지 않을 것입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈청 크레아티닌(eGFR)에서 추정한 사구체 여과율
기간: 1일차 ~ 8주차
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검사는 만성 투석을 받고 있지 않거나 신장 이식을 받지 않은 환자에 대해서만 수행됩니다.
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1일차 ~ 8주차
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Plasma Iohexol Clearance (iGFR)에 의한 사구체 여과율
기간: 1일차 ~ 8주차
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IGFR 평가는 환자가 만성 투석을 받고 있거나 신장 이식을 받았거나 스크리닝 eGFR < 30 mL/min/1.73인 경우 수행되지 않습니다.
m^2이거나 iohexol(Omnipaque™ 300)의 라벨에 언급된 금기 사항을 나타냅니다.
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1일차 ~ 8주차
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3번의 첫 아침 배뇨에서 평가된 단백질 배설
기간: 1일차 ~ 12주차
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1일차 ~ 12주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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심혈관 기능
기간: 1일차 ~ 8주차
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심전도(ECG) 및 심초음파로 평가
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1일차 ~ 8주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 9월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 4월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 4월 22일
처음 게시됨 (추정)
2013년 4월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 12월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 12월 11일
마지막으로 확인됨
2016년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AGAL19110
- 2012-001966-14 (EudraCT 번호)
- MSC 12711 (기타 식별자: Sanofi)
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