Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus munuaisten toiminnasta aiemmin hoitamattomilla nuorilla miespotilailla, joilla on Fabryn tauti

perjantai 11. joulukuuta 2020 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Poikkileikkaustutkimus munuaisten toiminnasta aiemmin hoitamattomilla nuorilla miespotilailla, joilla on Fabryn tauti

Tutkimuslääkettä ei anneta tässä tutkimuksessa Fabryn taudin hoitoon.

Tämä on monikeskus, monikansallinen, hoitamaton, poikkileikkaustutkimus nuorista miespotilaista, joilla on Fabryn tauti ja jotka eivät ole vielä aloittaneet interventiohoitoa tähän sairauteen. Tutkimus koostuu seulontakäynnistä (käynneistä), kliinisestä tutkimuskäynnistä (käynneistä) ja seurantapuhelimesta.

Tutkimuksen tavoitteet ovat:

  • Dokumentoida munuaisten toiminta ja muut Fabryn taudin ilmenemismuodot eri ikäisillä nuorilla miespotilailla, jotka eivät ole saaneet hoitoa Fabryn tautia sairastavilla potilailla.
  • Tarjoaa vertailuryhmän Fabryn taudin kliinisiin interventiotutkimuksiin.

Kunkin potilaan tutkimukseen osallistumisen kesto, sisältäen seulontakäynnin ja seurantapuhelun, on noin 12 viikkoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaat, jotka täyttävät kaikki seulontaarviointiin perustuvat kelpoisuusvaatimukset, määrätään palaamaan klinikalle munuaisten toiminnan ja muiden sairauteen liittyvien parametrien arvioimiseksi, jotka voidaan ajoittaa yhden tai useamman kliinisen tutkimuskäynnin aikana. Kliinisen tutkimuksen käynti(t) ajoitetaan siten, että munuaisten ja sydämen arvioinnit tehdään vaaditun lääkityksen huuhtoutumisen jälkeen (katso poissulkemiskriteeri); muita toimenpiteitä voidaan suorittaa joko ennen lääkkeen poistoa tai sen jälkeen tutkijan harkinnan mukaan.

Tutkimukseen otetaan mukaan jopa 100 potilasta, mukaan lukien vähintään 15 potilasta kussakin seuraavista ikäryhmistä (seulonnan iän perusteella): 5–11 vuotta, 12–17 vuotta ja 18–25 vuotta.

Kaikkia potilaita rohkaistaan ​​ilmoittautumaan Fabryn rekisteriin (NCT00196742) jatkuvaa seurantaa varten tutkimuksen päätyttyä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

39

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Capital Federal, Argentiina, 1425
        • Investigational Site Number 032001
  • Belgia
      • Liège, Belgia, 4000
        • Investigational Site Number 056001
  • Brasilia
      • Porto Alegre, Brasilia, 90035 003
        • Investigational Site Number 076001
  • Espanja
      • Badalona, Espanja, 08916
        • Investigational Site Number 724001
      • Girona, Espanja, 17007
        • Investigational Site Number 724002
  • Itävalta
      • Wien, Itävalta, 1090
        • Investigational Site Number 040001
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H4J 1C5
        • Investigational Site Number 124001
      • Toronto, Kanada, M5G 1X8
        • Investigational Site Number 124004
  • Norja
      • Bergen, Norja, 5021
        • Investigational Site Number 578001
  • Puola
      • Warszawa, Puola, 04-730
        • Investigational Site Number 616001
  • Ranska
      • Bron Cedex, Ranska, 69677
        • Investigational Site Number 250002
      • Garches, Ranska, 92380
        • Investigational Site Number 250001
  • Suomi
      • Vaasa, Suomi, 65130
        • Investigational Site Number 246002
  • Taiwan
      • Taipai, Taiwan, 10043
        • Investigational Site Number 158001
  • Unkari
      • Pécs, Unkari, 7623
        • Investigational Site Number 348001
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW1 2PJ
        • Investigational Site Number 826004
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number 826002
  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • Investigational Site Number 840010
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
        • Investigational Site Number 840006
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
        • Investigational Site Number 840003
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • Investigational Site Number 840009
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • Investigational Site Number 840002

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 25 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilas ja/tai hänen vanhempansa/laillinen huoltajansa ovat halukkaita ja kykeneviä antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen. Jos potilas on alle paikallisten ohjeiden mukaisen suostumusiän, hän on valmis antamaan suostumuksen, jos hänen katsotaan pystyvän siihen.
  • Potilaalla on oltava vahvistettu Fabryn taudin diagnoosi, joka on dokumentoitu leukosyyttien α-galaktosidaasi A:lla (αGAL) <4 nmol/h/mg leukosyyttiä (suositeltu määritys; tulokset keskuslaboratoriosta). Jos leukosyyttien αGAL-aktiivisuusmääritystä on vaikea saada, potilas voidaan kirjata mukaan dokumentoituun plasman αGAL-arvoon <1,5 nmol/hr/ml (tulokset keskuslaboratoriosta) Genzyme Medical Monitorin suostumuksella.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas on aiemmin saanut Fabryn taudin hoitoa entsyymikorvaushoidolla (ERT) tai oraalista farmakologista kaperonihoitoa.
  • Potilas on saanut tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä seulontakäynnistä.

  • Potilas saa mitä tahansa seuraavista lääkkeistä, eikä hän kliinisesti pysty tai halua tilapäisesti keskeyttää näiden lääkkeiden käyttöä ilmoitetuksi poistumisjaksoksi ennen munuaisten toiminnan arviointeja, kunnes nämä arviot on suoritettu:

    • Angiotensiinikonvertaasin estäjät tai angiotensiinireseptorin salpaajat (6 viikon huuhtoutuminen);
    • Ei-steroidiset tulehduskipulääkkeet (3 päivän pesu).
    • HUOMAA: Potilaiden, jotka saavat kroonista dialyysihoitoa tai joille on tehty munuaisensiirto, ei tarvitse keskeyttää yllä mainittuja lääkkeitä, koska näille potilaille ei tehdä munuaisten toiminnan arviointeja.
  • Potilaalla on jokin joheksolin pakkausmerkinnöissä mainittu vasta-aihe. HUOMAA: potilaat, joiden eGFR <30 ml/min/1,73 m^2 ja potilaat, jotka saavat kroonista dialyysihoitoa tai joille on tehty munuaisensiirto, voidaan ottaa mukaan riippumatta ioheksolin vasta-aiheista, koska näillä potilailla ei mitata iGFR:ää.
  • Potilaalla on jokin sairaus tai lieventävä seikka, joka tutkijan näkemyksen mukaan voisi häiritä potilaan kykyä suorittaa kaikki tutkimustoimenpiteet tai tutkimustulosten tulkintaa (esim. diabetes mellitus).
  • Potilas ja/tai hänen vanhempansa tai laillinen huoltaja ei tutkijan näkemyksen mukaan pysty noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Glomerulaarinen suodatusnopeus plasman joheksolipuhdistuman (iGFR) mukaan
Munuaisten ja sydämen toiminnan arvioinnit
Lääke: Iohexol
Munuaisten ja sydämen toiminnan arvioinnit ovat tavanomaista hoitoa nuorilla Fabryn tautia sairastavilla potilailla. Tässä tutkimuksessa käytetään tarkempaa munuaistoiminnan iGFR-mittausta. Tutkimuslääkettä ei anneta tässä tutkimuksessa Fabryn taudin hoitoon.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Glomerulaarinen suodatusnopeus, arvioitu seerumin kreatiniinista (eGFR)
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 8
Testit tehdään vain potilaille, jotka eivät ole kroonisessa dialyysissä ja/tai joille ei ole tehty munuaissiirtoa.
Päivä 1 - viikko 8
Glomerulaarinen suodatusnopeus plasman joheksolipuhdistuman (iGFR) mukaan
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 8
IGFR-arviointia EI tehdä, jos potilas on kroonisessa dialyysissä, hänelle on tehty munuaisensiirto tai eGFR-seulonta <30 ml/min/1,73 m^2 tai siinä on jokin vasta-aihe, joka mainitaan joheksolin (Omnipaque™ 300) merkinnöissä.
Päivä 1 - viikko 8
Proteiinin erittyminen arvioitu kolmesta ensimmäisen aamun virtsan tyhjiöstä
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 12
Päivä 1 - viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kardiovaskulaarinen toiminta
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 8
Arvioitu EKG:llä ja kaikukuvauksella
Päivä 1 - viikko 8

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. toukokuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. syyskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. syyskuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 11. huhtikuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. huhtikuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 25. huhtikuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 16. joulukuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. joulukuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. lokakuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AGAL19110
  • 2012-001966-14 (EudraCT-numero)
  • MSC 12711 (Muu tunniste: Sanofi)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa