Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af nyrefunktionen hos behandlingsnaive, unge mandlige patienter med Fabrys sygdom

11. december 2020 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

En tværsnitsundersøgelse af nyrefunktion hos behandlingsnaive, unge mandlige patienter med Fabrys sygdom

Intet forsøgslægemiddel vil blive administreret i denne undersøgelse til behandling af Fabrys sygdom.

Dette vil være en multicenter, multinational, ikke-behandling, tværsnitsundersøgelse af unge mandlige patienter med Fabrys sygdom, som endnu ikke har påbegyndt interventionel behandling for denne sygdom. Undersøgelsen vil bestå af et screeningbesøg, et eller flere kliniske undersøgelsesbesøg og en opfølgende telefonkontakt.

Målene for undersøgelsen er:

  • At dokumentere nyrefunktion og andre manifestationer af Fabrys sygdom på tværs af alder hos behandlingsnaive, unge mandlige patienter med Fabrys sygdom.
  • At give en referencegruppe til sammenligning med interventionelle kliniske forsøg med Fabrys sygdom.

Varigheden af ​​hver patients deltagelse i undersøgelsen, inklusive screeningbesøg og opfølgende telefonkontakt, vil være cirka 12 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter, der opfylder alle berettigelseskriterier baseret på screeningsvurderinger, vil blive planlagt til at vende tilbage til klinikken for vurdering af nyrefunktion og andre sygdomsrelaterede parametre, som kan planlægges over et eller flere kliniske undersøgelsesbesøg. De kliniske undersøgelsesbesøg vil blive planlagt således, at nyre- og hjertevurderinger finder sted efter den nødvendige udvaskning af medicin (se eksklusionskriteriet); andre procedurer kan udføres enten før eller efter udvaskningen af ​​medicin, efter investigatorens skøn.

Op til 100 patienter vil blive inkluderet i undersøgelsen, inklusive minimum 15 patienter i hver af følgende aldersgrupper (baseret på alder ved screening): 5 til 11 år, 12 til 17 år og 18 til 25 år.

Alle patienter vil blive opfordret til at tilmelde sig Fabry Registry (NCT00196742) for fortsat opfølgning efter afslutning af undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

39

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Capital Federal, Argentina, 1425
        • Investigational Site Number 032001
  • Belgien
      • Liège, Belgien, 4000
        • Investigational Site Number 056001
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035 003
        • Investigational Site Number 076001
  • Canada
      • Montreal, Canada, H4J 1C5
        • Investigational Site Number 124001
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • Investigational Site Number 124004
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PJ
        • Investigational Site Number 826004
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number 826002
  • Finland
      • Vaasa, Finland, 65130
        • Investigational Site Number 246002
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • Investigational Site Number 840010
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Investigational Site Number 840006
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3039
        • Investigational Site Number 840003
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Investigational Site Number 840009
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Investigational Site Number 840002
  • Frankrig
      • Bron Cedex, Frankrig, 69677
        • Investigational Site Number 250002
      • Garches, Frankrig, 92380
        • Investigational Site Number 250001
  • Norge
      • Bergen, Norge, 5021
        • Investigational Site Number 578001
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Investigational Site Number 616001
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 08916
        • Investigational Site Number 724001
      • Girona, Spanien, 17007
        • Investigational Site Number 724002
  • Taiwan
      • Taipai, Taiwan, 10043
        • Investigational Site Number 158001
  • Ungarn
      • Pécs, Ungarn, 7623
        • Investigational Site Number 348001
  • Østrig
      • Wien, Østrig, 1090
        • Investigational Site Number 040001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten og/eller dennes forælder/værge er villig og i stand til at give underskrevet informeret samtykke. Hvis patienten er under samtykkealderen i henhold til lokale retningslinjer, er han villig til at give samtykke, hvis det skønnes at være i stand til det.
  • Patienten skal have en bekræftet diagnose af Fabrys sygdom som dokumenteret ved leukocyt α-galactosidase A (αGAL) på <4 nmol/time/mg leukocyt (foretrukken analyse; resultater fra et centralt laboratorium). Hvis leukocyt-αGAL-aktivitetsanalysen er svær at opnå, kan patienten indskrives baseret på dokumenteret plasma-αGAL <1,5 nmol/time/mL (resultater fra et centralt laboratorium) efter aftale med Genzyme Medical Monitor.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten har tidligere modtaget behandling med enzymerstatningsterapi (ERT) eller oral farmakologisk chaperonbehandling for Fabrys sygdom.
  • Patienten har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter screeningsbesøget.

  • Patienten modtager nogen af ​​de følgende lægemidler og er klinisk ude af stand til eller uvillig til midlertidigt at afbryde behandlingen med disse lægemidler i den angivne udvaskningsperiode forud for nyrefunktionsvurderingerne, indtil disse vurderinger er afsluttet:

    • Angiotensinkonverterende enzymhæmmere eller angiotensinreceptorblokkere (6 ugers udvaskning);
    • Ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (3 dages udvaskning).
    • BEMÆRK: Patienter, der er i kronisk dialyse eller har fået en nyretransplantation, vil ikke være forpligtet til at seponere ovennævnte medicin, fordi nyrefunktionsvurderinger ikke vil blive udført hos disse patienter.
  • Patienten har nogen kontraindikation nævnt i mærkningen af ​​iohexol. BEMÆRK: patienter med en eGFR <30 ml/min/1,73 m^2 og patienter, der er i kronisk dialyse eller har fået en nyretransplantation, kan blive optaget uanset kontraindikation for iohexol, fordi iGFR ikke vil blive målt hos disse patienter.
  • Patienten har en hvilken som helst medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, som efter investigatorens mening kan forstyrre patientens evne til at gennemføre alle undersøgelsesprocedurer eller med fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater (f.eks. diabetes mellitus).
  • Efter investigatorens opfattelse er patienten og/eller deres forælder eller værge ikke i stand til at overholde undersøgelsens krav.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Glomerulær filtreringshastighed efter plasma-iohexol-clearance (iGFR)
Evalueringer af nyre- og hjertefunktion
Medicin: Iohexol
Evalueringer af nyre- og hjertefunktion er standardbehandling hos unge patienter med Fabrys sygdom. Denne undersøgelse anvender den mere præcise iGFR-måling af nyrefunktionen. Intet forsøgslægemiddel vil blive administreret i denne undersøgelse til behandling af Fabrys sygdom.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Glomerulær filtreringshastighed estimeret ud fra serumkreatinin (eGFR)
Tidsramme: Dag 1 til uge 8
Tests udføres kun for patienter, der ikke er i kronisk dialyse og/eller ikke har fået en nyretransplantation.
Dag 1 til uge 8
Glomerulær filtreringshastighed efter plasma-iohexol-clearance (iGFR)
Tidsramme: Dag 1 til uge 8
Vurdering af iGFR vil IKKE blive udført, hvis en patient er i kronisk dialyse, har fået en nyretransplantation eller har en screening eGFR <30 ml/min/1,73 m^2 eller præsenterer nogen kontraindikation nævnt i mærkningen af ​​iohexol (Omnipaque™ 300).
Dag 1 til uge 8
Proteinudskillelse vurderet fra tre tomrum i første morgenurin
Tidsramme: Dag 1 til uge 12
Dag 1 til uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kardiovaskulær funktion
Tidsramme: Dag 1 til uge 8
Vurderet ved elektrokardiogram (EKG) og ekkokardiografi
Dag 1 til uge 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. april 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. april 2013

Først opslået (Skøn)

25. april 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. december 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. december 2020

Sidst verificeret

1. oktober 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGAL19110
  • 2012-001966-14 (EudraCT nummer)
  • MSC 12711 (Anden identifikator: Sanofi)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner