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Eine Studie zur Nierenfunktion bei therapienaiven, jungen männlichen Patienten mit Morbus Fabry

11. Dezember 2020 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine Querschnittsstudie zur Nierenfunktion bei therapienaiven, jungen männlichen Patienten mit Morbus Fabry

In dieser Studie wird kein Prüfpräparat zur Behandlung des Morbus Fabry verabreicht.

Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, multinationale, behandlungsfreie Querschnittsstudie an jungen männlichen Patienten mit Morbus Fabry, die noch keine interventionelle Behandlung dieser Krankheit begonnen haben. Die Studie besteht aus einem oder mehreren Screening-Besuchen, einem oder mehreren klinischen Untersuchungsbesuchen und einem anschließenden Telefonkontakt.

Die Ziele der Studie sind:

  • Zur Dokumentation der Nierenfunktion und anderer Manifestationen des Morbus Fabry über das Alter hinweg bei therapienaiven, jungen männlichen Patienten mit Morbus Fabry.
  • Bereitstellung einer Referenzgruppe zum Vergleich mit interventionellen klinischen Studien zum Morbus Fabry.

Die Dauer der Teilnahme jedes Patienten an der Studie, einschließlich des Screening-Besuchs und der anschließenden telefonischen Kontaktaufnahme, beträgt etwa 12 Wochen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Patienten, die alle Eignungskriterien auf der Grundlage von Screening-Bewertungen erfüllen, werden zur Beurteilung der Nierenfunktion und anderer krankheitsbezogener Parameter in die Klinik zurückgebracht, was im Rahmen eines oder mehrerer klinischer Untersuchungstermine erfolgen kann. Die klinischen Untersuchungsbesuche werden so geplant, dass nach dem erforderlichen Auswaschen der Medikamente Nieren- und Herzuntersuchungen durchgeführt werden (siehe Ausschlusskriterium). Andere Verfahren können nach Ermessen des Prüfarztes entweder vor oder nach dem Auswaschen der Medikamente durchgeführt werden.

Bis zu 100 Patienten werden in die Studie aufgenommen, darunter mindestens 15 Patienten in jeder der folgenden Altersgruppen (basierend auf dem Alter beim Screening): 5 bis 11 Jahre, 12 bis 17 Jahre und 18 bis 25 Jahre.

Alle Patienten werden aufgefordert, sich für die weitere Nachbeobachtung nach Abschluss der Studie im Fabry-Register (NCT00196742) anzumelden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

39

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Capital Federal, Argentinien, 1425
        • Investigational Site Number 032001
  • Belgien
      • Liège, Belgien, 4000
        • Investigational Site Number 056001
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035 003
        • Investigational Site Number 076001
  • Finnland
      • Vaasa, Finnland, 65130
        • Investigational Site Number 246002
  • Frankreich
      • Bron Cedex, Frankreich, 69677
        • Investigational Site Number 250002
      • Garches, Frankreich, 92380
        • Investigational Site Number 250001
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H4J 1C5
        • Investigational Site Number 124001
      • Toronto, Kanada, M5G 1X8
        • Investigational Site Number 124004
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen, 5021
        • Investigational Site Number 578001
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Investigational Site Number 616001
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 08916
        • Investigational Site Number 724001
      • Girona, Spanien, 17007
        • Investigational Site Number 724002
  • Taiwan
      • Taipai, Taiwan, 10043
        • Investigational Site Number 158001
  • Ungarn
      • Pécs, Ungarn, 7623
        • Investigational Site Number 348001
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • Investigational Site Number 840010
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Investigational Site Number 840006
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229-3039
        • Investigational Site Number 840003
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • Investigational Site Number 840009
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Investigational Site Number 840002
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW1 2PJ
        • Investigational Site Number 826004
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Investigational Site Number 826002
  • Österreich
      • Wien, Österreich, 1090
        • Investigational Site Number 040001

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 25 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient und/oder seine Eltern/Erziehungsberechtigten sind bereit und in der Lage, eine unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben. Wenn der Patient das Einwilligungsalter gemäß den örtlichen Richtlinien noch nicht erreicht hat, ist er bereit, seine Einwilligung zu erteilen, sofern er dazu in der Lage erscheint.
  • Der Patient muss über eine bestätigte Diagnose der Fabry-Krankheit verfügen, die durch einen Leukozyten-α-Galaktosidase-A-Wert (αGAL) von <4 nmol/h/mg Leukozyten dokumentiert wird (bevorzugter Test; Ergebnisse eines Zentrallabors). Wenn der Leukozyten-αGAL-Aktivitätstest schwierig zu erhalten ist, kann der Patient mit Zustimmung des Genzyme Medical Monitor auf der Grundlage dokumentierter Plasma-αGAL < 1,5 nmol/h/ml (Ergebnisse eines Zentrallabors) aufgenommen werden.

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient wurde zuvor mit einer Enzymersatztherapie (ERT) oder einer oralen pharmakologischen Chaperontherapie gegen Morbus Fabry behandelt.
  • Der Patient hat innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch ein Prüfpräparat erhalten.

  • Der Patient erhält eines der folgenden Medikamente und ist klinisch nicht in der Lage oder willens, die Behandlung mit diesen Medikamenten für die angegebene Auswaschphase vor der Nierenfunktionsbeurteilung bis zum Abschluss dieser Beurteilungen vorübergehend abzubrechen:

    • Angiotensin-Converting-Enzym-Hemmer oder Angiotensin-Rezeptor-Blocker (6-wöchiges Auswaschen);
    • Nichtsteroidale entzündungshemmende Medikamente (3-tägige Auswaschphase).
    • HINWEIS: Patienten, die sich einer chronischen Dialyse unterziehen oder eine Nierentransplantation hatten, müssen die oben genannten Medikamente nicht absetzen, da bei diesen Patienten keine Beurteilung der Nierenfunktion durchgeführt wird.
  • Der Patient weist eine der in der Packungsbeilage von Iohexol genannten Kontraindikationen auf. HINWEIS: Patienten mit einer eGFR <30 ml/min/1,73 m^2 und Patienten, die sich einer chronischen Dialyse unterziehen oder eine Nierentransplantation hatten, können unabhängig von einer Kontraindikation für Iohexol aufgenommen werden, da die iGFR bei diesen Patienten nicht gemessen wird.
  • Der Patient leidet unter einer Krankheit oder einem mildernden Umstand, der nach Ansicht des Prüfers die Fähigkeit des Patienten, alle Studienverfahren abzuschließen, oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen könnte (z. B. Diabetes mellitus).
  • Der Patient und/oder seine Eltern oder Erziehungsberechtigten sind nach Ansicht des Prüfarztes nicht in der Lage, die Anforderungen der Studie einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Grundlegende Wissenschaft
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Glomeruläre Filtrationsrate durch Plasma-Iohexol-Clearance (iGFR)
Beurteilungen der Nieren- und Herzfunktion
Arzneimittel: Iohexol
Die Beurteilung der Nieren- und Herzfunktion gehört zur Standardbehandlung bei jungen Patienten mit Morbus Fabry. Diese Studie nutzt die genauere iGFR-Messung der Nierenfunktion. In dieser Studie wird kein Prüfpräparat zur Behandlung des Morbus Fabry verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Glomeruläre Filtrationsrate, geschätzt aus Serumkreatinin (eGFR)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 8
Tests werden nur bei Patienten durchgeführt, die nicht chronisch dialysiert werden und/oder keine Nierentransplantation erhalten haben.
Tag 1 bis Woche 8
Glomeruläre Filtrationsrate durch Plasma-Iohexol-Clearance (iGFR)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 8
Eine Beurteilung der iGFR wird NICHT durchgeführt, wenn ein Patient chronisch dialysepflichtig ist, eine Nierentransplantation hatte oder eine Screening-eGFR <30 ml/min/1,73 hat m^2 oder weist eine in der Kennzeichnung von Iohexol (Omnipaque™ 300) genannte Kontraindikation auf.
Tag 1 bis Woche 8
Bewertete Proteinausscheidung anhand von drei Urinausscheidungen am ersten Morgen
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 12
Tag 1 bis Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Herz-Kreislauf-Funktion
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 8
Bewertet durch Elektrokardiogramm (EKG) und Echokardiographie
Tag 1 bis Woche 8

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. April 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. April 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

25. April 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Dezember 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Dezember 2020

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGAL19110
  • 2012-001966-14 (EudraCT-Nummer)
  • MSC 12711 (Andere Kennung: Sanofi)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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