将来のベッカーハート研究 (Becker-HS)
2015年3月23日 更新者：Karim WAHBI
ジストロフィン遺伝子に変異がある患者の前向きコホート研究（X連鎖拡張型心筋症およびベッカー型筋ジストロフィー）
この研究の目的は、心電図、心エコー検査、心臓 MRI、血清バイオマーカーが心筋病変の早期発見と臨床転帰を改善できるかどうかを判断することです。
調査の概要
詳細な説明
ベッカー型筋ジストロフィーおよび／または拡張型心筋症に関連するジストロフィン遺伝子に変異を有する患者100人のコホートが含まれる（デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者は除外される）。
患者はベースラインで次の精密検査を受ける：心電図、心エコー検査、心臓MRI、血清バイオマーカー測定。
3 年目と 5 年目に、患者は同じプロトコールに従って調査され、その間の心臓有害事象の発生が記録されます。
統計分析により、心臓の表現型とDMD変異の間の相関関係、および心臓検査の予後価値が評価されます。
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
100
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Karim Wahbi, MD, PhD
- メール：karim.wahbi@cch.aphp.fr
研究場所
-
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Ile de France
-
Paris、Ile de France、フランス、75013
- 募集
- Institut de Myologie
-
コンタクト：
- Nawal Berber, PhD
- メール：n.benammar@institut-myologie.org
-
主任研究者：
- Karim Wahbi, MD, PhD
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～70年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
DMD遺伝子に変異があり、ベッカー型筋ジストロフィーおよび/または拡張型心筋症を患っている患者
説明
包含基準:
- DMD遺伝子の変異
- ベッカー型筋ジストロフィーおよび/または拡張型心筋症
- 年齢>18歳
- フランスの医療保険に加盟
除外基準:
- デュシェンヌ型筋ジストロフィー
- 心臓病に関連する可能性のあるその他の慢性疾患
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
ジストロフィノパチー
DMD遺伝子に変異があり、ベッカー型筋ジストロフィーおよび/または拡張型心筋症を患っている患者
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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左心室駆出率
時間枠：3年
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3年
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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複合エンドポイント: 心不全による入院、心不全による死亡
時間枠：3年
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3年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Karim Wahbi, MD, PhD、Institut de Myologie, Cochin Hospital, Paris
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年1月1日
一次修了 (予想される)
2017年6月1日
研究の完了 (予想される)
2017年6月1日
試験登録日
最初に提出
2013年12月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年12月19日
最初の投稿 (見積もり)
2013年12月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年3月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年3月23日
最終確認日
2015年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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