ダウン症（クレマチス）の成人および青年におけるRG1662の研究
2017年10月24日 更新者：Hoffmann-La Roche
ダウン症（クレマチス）の成人および青年における RG1662 の有効性、安全性、忍容性に関する多施設無作為化二重盲検プラセボ対照第 2 相試験
この多施設、無作為化、二重盲検、3 群、並行群、プラセボ対照試験では、ダウン症の成人および青年における RG1662 の有効性と安全性を評価します。
被験者は無作為に割り付けられ、RG1662 を低用量または高用量またはプラセボで 1 日 2 回、26 週間経口投与されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
173
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- Univ of CA San Diego; Neurosciences Comp.Alzheimer's
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California DAVIS Medical Center; M.I.N.D. Institute, Section of Developmental Behavior
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Georgia
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Decatur、Georgia、アメリカ、30033
- Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins Hospital.
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusette General Hospital; Medical Genetics
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke Clin Rsch Institute
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- University of Utah School of Medicine; Department of Pediatrics
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53705
- University of Wisconsin Madison, Waisman Center
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Caba、アルゼンチン、C1428AQK
- Fleni
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Ciudad Autonoma de Bs As、アルゼンチン、1426
- Instituto Neurologia Bs As
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Blackpool、イギリス
- Blackpool Teaching Hospitals NHS Foundation Trust; Child Development and Family Support Centre
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Dartford, Kent、イギリス、DA2 6PB
- Mental Health of Learning Disability, Kent & Medway NHS and Social Care Partnership Trust
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Doncaster、イギリス、DN2 5LT
- Doncaster and Bassetlaw Hospitals NHS Foundation Trust; Doncaster Royal Infirmary
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Redruth、イギリス、TR15 2SP
- Cornwall Partnership NHS Foundation Trust
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Lazio
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Roma、Lazio、イタリア、00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Roma、Lazio、イタリア、00168
- Policlinico Universitario "Agostino Gemelli";Dip. Tutela Salute Donna Bambino Adolescente
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Sardegna
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Cagliari、Sardegna、イタリア、09121
- Ospedale Microcitemico; Clinica Pediatrica
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Nova Scotia
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Kentville、Nova Scotia、カナダ、B4N 4K9
- True North Clinical Research Kentville
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Singapore、シンガポール、229899
- KK Women's and Children's Hospital; Department of Neonatology
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Barcelona、スペイン、08009
- IMIM, Human Pharmacology and Clinical Neurosciences,
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Madrid、スペイン、28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesus; Pediatria Social
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Madrid、スペイン、28006
- Hospital Universitario de la Princesa; Medicina Interna
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Madrid、スペイン、28016
- Fundación Síndrome de Down; Fundación Síndrome de Down
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Girona
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Salt、Girona、スペイン、17090
- UVaMID Hospital Santa Caterina;; Servicio de Neurología
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La Coruña
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Santiago de Compostela、La Coruña、スペイン、15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS); Area Asistencial Integrada de Pediatría
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Auckland、ニュージーランド、1142
- Auckland Clinical Studies
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Dunedin、ニュージーランド、9016
- University of Otago; Psychological Medicine Department
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Wellington、ニュージーランド、6021
- Wellington Hospital Research Office
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Bron、フランス、69003
- Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
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Montpellier、フランス、34295
- CHU de Montpellier Hopital Arnaud de Villeneuve; de Génétique
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Paris、フランス、75015
- Institut Jérôme Lejeune; Neuropsychology
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St Etienne、フランス、42055
- CHU de Saint Etienne; Service de Génétique
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Aguascalientes、メキシコ、20030
- Clínica Para la Atención del Neurodesarrollo
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Monterrey、メキシコ、64460
- Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez; Pediatria
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Queretaro、メキシコ、76000
- Hospital Médica Tec 100
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Jalisco
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Guadalajara、Jalisco、メキシコ、45200
- Hospital Dr. Angel Leaño; Pediatria
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～30年 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 12 歳から 30 歳までの個人
- -染色体分析（核型分析）によって確認されたダウン症候群（21トリソミー）の臨床診断
- 男性、または妊娠していない、授乳していない女性。 妊娠の可能性のある女性の場合、厳格な避妊が必要です。
- ボディマス指数 (BMI) 成人および青年の場合、それぞれ 18 ～ 42 および 15 ～ 30 kg/m2 を含む
- 言語基礎の臨床評価 (CELF) を完了する能力 - 就学前の 2 単語クラスの課題
- -被験者には、親、またはすべてのクリニック訪問に被験者に同行することに同意する他の信頼できる介護者が必要です。
- 研究参加者は、研究評価に参加するのに十分な言語、視覚、聴覚を備えている必要があります。これは、研究者が臨床的に判断したものです
除外基準:
- -現在のDSM 5診断の被験者 精神医学的診断（ASDまたはMDDを含む）
- -乳児痙攣、ウエスト症候群、レノックス・ガストー症候群、早期乳児てんかん性脳症、または認知または発達退行に関連する治療抵抗性てんかん、重度の頭部外傷またはCNS感染（例： 髄膜炎）
- -スクリーニング前の24か月以内に、あらゆるタイプの既知または疑われる臨床発作イベントがある被験者
- スクリーニング時またはベースライン時の臨床的に関連する心電図異常; 450ミリ秒を超えるQTcF;先天性QT延長症候群の個人歴または家族歴（一親等）
- 不十分な腎機能または肝機能
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
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経口で 1 日 2 回、26 週間
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実験的：RG1662 120 mg 入札
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120 mg (12 歳と 13 歳の被験者には 80 mg) を 1 日 2 回、26 週間経口投与
240 mg (12 歳と 13 歳の被験者には 160 mg) を 1 日 2 回、26 週間経口投与
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実験的：RG1662 240 mg 入札
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120 mg (12 歳と 13 歳の被験者には 80 mg) を 1 日 2 回、26 週間経口投与
240 mg (12 歳と 13 歳の被験者には 160 mg) を 1 日 2 回、26 週間経口投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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神経心理学的状態の評価 (RBANS) サブテストのための反復可能なバッテリーによって評価される認知
時間枠：26週間
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26週間
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Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II) 標準スコアによって評価される適応行動
時間枠：26週間
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26週間
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Clinicalian Rated Global Improvement (CGI-I) スケールによって評価された臨床全体の印象
時間枠：26週間
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26週間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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異常な心電図変化の発生率
時間枠：26週間
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26週間
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ベースラインと比較した青年期の心電図の異常な変化
時間枠：ベースラインから26週まで
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ベースラインから26週まで
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安全性：有害事象の発生率
時間枠：約32週間
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約32週間
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異常血圧の発生率
時間枠：26週間
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26週間
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RG1662の血漿中濃度
時間枠：26週間
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26週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年5月5日
一次修了 (実際)
2016年5月4日
研究の完了 (実際)
2016年5月4日
試験登録日
最初に提出
2013年12月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年12月27日
最初の投稿 (見積もり)
2013年12月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年10月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年10月24日
最終確認日
2017年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。