Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie RG1662 u dospělých a dospívajících s Downovým syndromem (CLEMATIS)

24. října 2017 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

VÍCECENTROVÁ, RANDOMIZOVANÁ, DVOJICNĚ SLEPÁ, PLACEBEM ŘÍZENÁ FÁZE 2 STUDIE ÚČINNOSTI, BEZPEČNOSTI A SNÁšenlivosti RG1662 U DOSPĚLÝCH A DOSPĚLÝCH S DOWNOVÝM SYNDROMEM (CLEMATIS)

Tato multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, 3ramenná, paralelní skupina, placebem kontrolovaná studie vyhodnotí účinnost a bezpečnost RG1662 u dospělých a dospívajících s Downovým syndromem. Subjekty budou randomizovány tak, aby dostávaly RG1662 buď v nízké nebo vysoké dávce nebo placebo perorálně dvakrát denně po dobu 26 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

173

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Caba, Argentina, C1428AQK
        • FLENI
      • Ciudad Autonoma de Bs As, Argentina, 1426
        • Instituto Neurologia Bs As
  • Francie
      • Bron, Francie, 69003
        • Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
      • Montpellier, Francie, 34295
        • CHU de Montpellier Hopital Arnaud de Villeneuve; de Génétique
      • Paris, Francie, 75015
        • Institut Jérôme Lejeune; Neuropsychology
      • St Etienne, Francie, 42055
        • CHU de Saint Etienne; Service de Génétique
  • Itálie
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itálie, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Roma, Lazio, Itálie, 00168
        • Policlinico Universitario "Agostino Gemelli";Dip. Tutela Salute Donna Bambino Adolescente
    • Sardegna
      • Cagliari, Sardegna, Itálie, 09121
        • Ospedale Microcitemico; Clinica Pediatrica
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Kentville, Nova Scotia, Kanada, B4N 4K9
        • True North Clinical Research Kentville
  • Mexiko
      • Aguascalientes, Mexiko, 20030
        • Clínica Para la Atención del Neurodesarrollo
      • Monterrey, Mexiko, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez; Pediatria
      • Queretaro, Mexiko, 76000
        • Hospital Médica Tec 100
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexiko, 45200
        • Hospital Dr. Angel Leaño; Pediatria
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1142
        • Auckland Clinical Studies
      • Dunedin, Nový Zéland, 9016
        • University of Otago; Psychological Medicine Department
      • Wellington, Nový Zéland, 6021
        • Wellington Hospital Research Office
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital; Department of Neonatology
  • Spojené království
      • Blackpool, Spojené království
        • Blackpool Teaching Hospitals NHS Foundation Trust; Child Development and Family Support Centre
      • Dartford, Kent, Spojené království, DA2 6PB
        • Mental Health of Learning Disability, Kent & Medway NHS and Social Care Partnership Trust
      • Doncaster, Spojené království, DN2 5LT
        • Doncaster and Bassetlaw Hospitals NHS Foundation Trust; Doncaster Royal Infirmary
      • Redruth, Spojené království, TR15 2SP
        • Cornwall Partnership NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • Univ of CA San Diego; Neurosciences Comp.Alzheimer's
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California DAVIS Medical Center; M.I.N.D. Institute, Section of Developmental Behavior
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Hospital.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusette General Hospital; Medical Genetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Clin Rsch Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah School of Medicine; Department of Pediatrics
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • University of Wisconsin Madison, Waisman Center
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08009
        • IMIM, Human Pharmacology and Clinical Neurosciences,
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus; Pediatria Social
      • Madrid, Španělsko, 28006
        • Hospital Universitario de la Princesa; Medicina Interna
      • Madrid, Španělsko, 28016
        • Fundación Síndrome de Down; Fundación Síndrome de Down
    • Girona
      • Salt, Girona, Španělsko, 17090
        • UVaMID Hospital Santa Caterina;; Servicio de Neurología
    • La Coruña
      • Santiago de Compostela, La Coruña, Španělsko, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS); Area Asistencial Integrada de Pediatría

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 30 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Jednotlivci ve věku 12-30 let včetně
  • Klinická diagnóza Downova syndromu (trizomie 21) potvrzená chromozomální analýzou (karyotypizace)
  • Samci, nebo netěhotné, nekojící samice. U žen ve fertilním věku je nutná přísná antikoncepční prevence.
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) 18–42 a 15–30 kg/m2 včetně pro dospělé a dospívající
  • Schopnost splnit úkol Klinické hodnocení základů jazyka (CELF) – předškolní 2 slovní třídy
  • Subjekty musí mít rodiče nebo jiného spolehlivého pečovatele, který souhlasí s tím, že bude pacienta doprovázet na všechny návštěvy kliniky, poskytne informace o subjektu, jak vyžaduje protokol, a zajistí dodržování léčebného plánu.
  • Účastníci studie musí mít dostatečný jazyk, zrak a sluch, aby se mohli účastnit hodnocení studie, jak klinicky posoudí zkoušející

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty se současnou diagnózou DSM 5 jakékoli primární psychiatrické diagnózy (včetně ASD nebo MDD)
  • Subjekty s anamnézou infantilních spasmů, Westova syndromu, Lennox-Gastautova syndromu, rané dětské epileptické encefalopatie nebo jakékoli epilepsie refrakterní na léčbu spojenou s kognitivní nebo vývojovou regresí, se závažným poraněním hlavy nebo infekcemi CNS (např. meningitida)
  • Subjekty se známým nebo suspektním klinickým záchvatem jakéhokoli typu během 24 měsíců před screeningem
  • Klinicky relevantní abnormality EKG při screeningu nebo na začátku studie; QTcF nad 450 ms; osobní nebo rodinná anamnéza (příbuzní prvního stupně) vrozeného syndromu dlouhého QT intervalu
  • Nedostatečná funkce ledvin nebo jater

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: DVOJNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Lék: Placebo
Perorálně dvakrát denně, 26 týdnů
EXPERIMENTÁLNÍ: RG1662 120 mg bid
Lék: RG1662
120 mg (80 mg pro subjekty ve věku 12 a 13 let) perorálně dvakrát denně, 26 týdnů
Lék: RG1662
240 mg (160 mg pro subjekty ve věku 12 a 13 let) perorálně dvakrát denně, 26 týdnů
EXPERIMENTÁLNÍ: RG1662 240 mg bid
Lék: RG1662
120 mg (80 mg pro subjekty ve věku 12 a 13 let) perorálně dvakrát denně, 26 týdnů
Lék: RG1662
240 mg (160 mg pro subjekty ve věku 12 a 13 let) perorálně dvakrát denně, 26 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Kognice hodnocená dílčími testy Repeatable Battery for the Assessment of Neuropsychological Status (RBANS)
Časové okno: 26 týdnů
26 týdnů
Adaptivní chování podle standardních skóre Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II)
Časové okno: 26 týdnů
26 týdnů
Globální klinický dojem podle stupnice CGI-I (Clinian Rated Global Improvement).
Časové okno: 26 týdnů
26 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt abnormálních změn EKG
Časové okno: 26 týdnů
26 týdnů
Abnormální změny EKG u dospívajících ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: od výchozího stavu do týdne 26
od výchozího stavu do týdne 26
Bezpečnost: Výskyt nežádoucích účinků
Časové okno: přibližně 32 týdnů
přibližně 32 týdnů
Výskyt abnormálního krevního tlaku
Časové okno: 26 týdnů
26 týdnů
Plazmatické koncentrace RG1662
Časové okno: 26 týdnů
26 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

5. května 2014

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

4. května 2016

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

4. května 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. prosince 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. prosince 2013

První zveřejněno (ODHAD)

31. prosince 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

25. října 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. října 2017

Naposledy ověřeno

1. října 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BP27832
  • 2013-001263-23 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Downův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kenya

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit