Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av RG1662 hos vuxna och ungdomar med Downs syndrom (CLEMATIS)

24 oktober 2017 uppdaterad av: Hoffmann-La Roche

EN MULTI-CENTER, RANDOMISERAD, DUBBELBLIND, PLACEBO-STYRLIG FAS 2-STUDIE AV EFFEKTIVITET, SÄKERHET OCH TOLERABILITET HOS RG1662 HOS VUXNA OCH TONGDOMAR MED DOWNS SYNDROM (KLEMATIS)

Denna multicenter, randomiserade, dubbelblind, 3-armad, parallellgrupps, placebokontrollerad studie kommer att utvärdera effektiviteten och säkerheten av RG1662 hos vuxna och ungdomar med Downs syndrom. Försökspersoner kommer att randomiseras för att få RG1662 antingen i låg eller hög dos eller placebo oralt två gånger dagligen i 26 veckor.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

173

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Caba, Argentina, C1428AQK
        • FLENI
      • Ciudad Autonoma de Bs As, Argentina, 1426
        • Instituto Neurologia Bs As
  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69003
        • Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • CHU de Montpellier Hopital Arnaud de Villeneuve; de Génétique
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Institut Jérôme Lejeune; Neuropsychology
      • St Etienne, Frankrike, 42055
        • CHU de Saint Etienne; Service de Génétique
  • Förenta staterna
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • Univ of CA San Diego; Neurosciences Comp.Alzheimer's
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California DAVIS Medical Center; M.I.N.D. Institute, Section of Developmental Behavior
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Förenta staterna, 30033
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins Hospital.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusette General Hospital; Medical Genetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke Clin Rsch Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • University of Utah School of Medicine; Department of Pediatrics
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53705
        • University of Wisconsin Madison, Waisman Center
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
        • Policlinico Universitario "Agostino Gemelli";Dip. Tutela Salute Donna Bambino Adolescente
    • Sardegna
      • Cagliari, Sardegna, Italien, 09121
        • Ospedale Microcitemico; Clinica Pediatrica
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Kentville, Nova Scotia, Kanada, B4N 4K9
        • True North Clinical Research Kentville
  • Mexiko
      • Aguascalientes, Mexiko, 20030
        • Clínica Para la Atención del Neurodesarrollo
      • Monterrey, Mexiko, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez; Pediatria
      • Queretaro, Mexiko, 76000
        • Hospital Médica Tec 100
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexiko, 45200
        • Hospital Dr. Angel Leaño; Pediatria
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland, 1142
        • Auckland Clinical Studies
      • Dunedin, Nya Zeeland, 9016
        • University of Otago; Psychological Medicine Department
      • Wellington, Nya Zeeland, 6021
        • Wellington Hospital Research Office
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital; Department of Neonatology
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08009
        • IMIM, Human Pharmacology and Clinical Neurosciences,
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus; Pediatria Social
      • Madrid, Spanien, 28006
        • Hospital Universitario de la Princesa; Medicina Interna
      • Madrid, Spanien, 28016
        • Fundación Síndrome de Down; Fundación Síndrome de Down
    • Girona
      • Salt, Girona, Spanien, 17090
        • UVaMID Hospital Santa Caterina;; Servicio de Neurología
    • La Coruña
      • Santiago de Compostela, La Coruña, Spanien, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS); Area Asistencial Integrada de Pediatría
  • Storbritannien
      • Blackpool, Storbritannien
        • Blackpool Teaching Hospitals NHS Foundation Trust; Child Development and Family Support Centre
      • Dartford, Kent, Storbritannien, DA2 6PB
        • Mental Health of Learning Disability, Kent & Medway NHS and Social Care Partnership Trust
      • Doncaster, Storbritannien, DN2 5LT
        • Doncaster and Bassetlaw Hospitals NHS Foundation Trust; Doncaster Royal Infirmary
      • Redruth, Storbritannien, TR15 2SP
        • Cornwall Partnership NHS Foundation Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 30 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Individer i åldern 12-30 år inklusive
  • Klinisk diagnos av Downs syndrom (trisomi 21) bekräftad genom kromosomanalys (karyotypning)
  • Hanar, eller icke-gravida, icke-digivande honor. För kvinnor i fertil ålder krävs strikt preventivmedel.
  • Body-mass Index (BMI) 18-42 och 15-30 kg/m2 inklusive för vuxna respektive ungdomar
  • Förmåga att slutföra uppgiften Clinical Evaluation of Language Fundamentals (CELF)-förskola 2 ordklasser
  • Försökspersonerna måste ha en förälder eller annan pålitlig vårdgivare som går med på att följa med patienten till alla klinikbesök, tillhandahålla information om ämnet enligt protokollet och säkerställa att medicineringsschemat följs.
  • Studiedeltagare måste ha tillräckligt med språk, syn och hörsel för att delta i studieutvärderingar, enligt klinisk bedömning av utredaren

Exklusions kriterier:

  • Försökspersoner med en aktuell DSM 5-diagnos av någon primär psykiatrisk diagnos (inklusive ASD eller MDD)
  • Patienter med en historia av infantila spasmer, West syndrom, Lennox-Gastaut syndrom, tidig infantil epileptisk encefalopati eller någon behandlingsrefraktär epilepsi associerad med kognitiv eller utvecklingsmässig regression, av allvarliga huvudtrauma eller CNS-infektioner (t. hjärnhinneinflammation)
  • Försökspersoner med en känd eller misstänkt klinisk anfallshändelse av något slag inom 24 månader före screening
  • Kliniskt relevanta EKG-avvikelser vid screening eller baslinje; QTcF över 450 ms; personlig eller familjehistoria (första gradens släktingar) av medfött långt QT-syndrom
  • Otillräcklig njur- eller leverfunktion

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: DUBBEL

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Läkemedel: Placebo
Oralt två gånger dagligen, 26 veckor
EXPERIMENTELL: RG1662 120 mg bid
Läkemedel: RG1662
120 mg (80 mg för försökspersoner 12 och 13 år) oralt två gånger dagligen, 26 veckor
Läkemedel: RG1662
240 mg (160 mg för försökspersoner 12 och 13 år) oralt två gånger dagligen, 26 veckor
EXPERIMENTELL: RG1662 240 mg bid
Läkemedel: RG1662
120 mg (80 mg för försökspersoner 12 och 13 år) oralt två gånger dagligen, 26 veckor
Läkemedel: RG1662
240 mg (160 mg för försökspersoner 12 och 13 år) oralt två gånger dagligen, 26 veckor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Kognition utvärderad av det repeterbara batteriet för bedömning av neuropsykologisk status (RBANS) deltest
Tidsram: 26 veckor
26 veckor
Adaptivt beteende bedömt av Vineland Adaptive Behaviour Scales-II (VABS-II) standardpoäng
Tidsram: 26 veckor
26 veckor
Kliniskt globalt intryck som bedömts av Clinician Rated Global Improvement (CGI-I) skala
Tidsram: 26 veckor
26 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst av onormala EKG-förändringar
Tidsram: 26 veckor
26 veckor
Onormala EKG-förändringar hos ungdomar jämfört med baslinjen
Tidsram: från baslinjen till vecka 26
från baslinjen till vecka 26
Säkerhet: Förekomst av biverkningar
Tidsram: cirka 32 veckor
cirka 32 veckor
Förekomst av onormalt blodtryck
Tidsram: 26 veckor
26 veckor
RG1662 plasmakoncentrationer
Tidsram: 26 veckor
26 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

5 maj 2014

Primärt slutförande (FAKTISK)

4 maj 2016

Avslutad studie (FAKTISK)

4 maj 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 december 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 december 2013

Första postat (UPPSKATTA)

31 december 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

25 oktober 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 oktober 2017

Senast verifierad

1 oktober 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BP27832
  • 2013-001263-23 (EUDRACT_NUMBER)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Downs syndrom

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera