Eine Studie zu RG1662 bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Down-Syndrom (CLEMATIS)
24. Oktober 2017 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche
EINE MULTIZENTRISCHE, RANDOMISIERTE, DOPPELBLINDE, PLACEBO-KONTROLLIERTE PHASE-2-STUDIE ZUR WIRKSAMKEIT, SICHERHEIT UND VERTRÄGLICHKEIT VON RG1662 BEI ERWACHSENEN UND JUGENDLICHEN MIT DOWN-SYNDROM (CLEMATIS)
Diese multizentrische, randomisierte, doppelblinde, 3-armige, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie wird die Wirksamkeit und Sicherheit von RG1662 bei Erwachsenen und Jugendlichen mit Down-Syndrom untersuchen.
Die Probanden werden randomisiert, um RG1662 entweder in niedriger oder hoher Dosis oder Placebo oral zweimal täglich für 26 Wochen zu erhalten.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
173
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Caba, Argentinien, C1428AQK
- Fleni
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Ciudad Autonoma de Bs As, Argentinien, 1426
- Instituto Neurologia Bs As
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Bron, Frankreich, 69003
- Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
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Montpellier, Frankreich, 34295
- CHU de Montpellier Hopital Arnaud de Villeneuve; de Génétique
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Paris, Frankreich, 75015
- Institut Jérôme Lejeune; Neuropsychology
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St Etienne, Frankreich, 42055
- CHU de Saint Etienne; Service de Génétique
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Lazio
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Roma, Lazio, Italien, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Roma, Lazio, Italien, 00168
- Policlinico Universitario "Agostino Gemelli";Dip. Tutela Salute Donna Bambino Adolescente
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Sardegna
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Cagliari, Sardegna, Italien, 09121
- Ospedale Microcitemico; Clinica Pediatrica
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Nova Scotia
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Kentville, Nova Scotia, Kanada, B4N 4K9
- True North Clinical Research Kentville
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Aguascalientes, Mexiko, 20030
- Clínica Para la Atención del Neurodesarrollo
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Monterrey, Mexiko, 64460
- Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez; Pediatria
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Queretaro, Mexiko, 76000
- Hospital Médica Tec 100
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Jalisco
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Guadalajara, Jalisco, Mexiko, 45200
- Hospital Dr. Angel Leaño; Pediatria
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Auckland, Neuseeland, 1142
- Auckland Clinical Studies
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Dunedin, Neuseeland, 9016
- University of Otago; Psychological Medicine Department
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Wellington, Neuseeland, 6021
- Wellington Hospital Research Office
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Singapore, Singapur, 229899
- KK Women's and Children's Hospital; Department of Neonatology
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Barcelona, Spanien, 08009
- IMIM, Human Pharmacology and Clinical Neurosciences,
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Madrid, Spanien, 28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesus; Pediatria Social
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Madrid, Spanien, 28006
- Hospital Universitario de la Princesa; Medicina Interna
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Madrid, Spanien, 28016
- Fundación Síndrome de Down; Fundación Síndrome de Down
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Girona
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Salt, Girona, Spanien, 17090
- UVaMID Hospital Santa Caterina;; Servicio de Neurología
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La Coruña
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Santiago de Compostela, La Coruña, Spanien, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS); Area Asistencial Integrada de Pediatría
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California
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La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
- Univ of CA San Diego; Neurosciences Comp.Alzheimer's
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Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
- University of California DAVIS Medical Center; M.I.N.D. Institute, Section of Developmental Behavior
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Georgia
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Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
- Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
- Rush University Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
- Johns Hopkins Hospital.
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Massachusette General Hospital; Medical Genetics
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
- Duke Clin Rsch Institute
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
- University of Utah School of Medicine; Department of Pediatrics
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705
- University of Wisconsin Madison, Waisman Center
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Blackpool, Vereinigtes Königreich
- Blackpool Teaching Hospitals NHS Foundation Trust; Child Development and Family Support Centre
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Dartford, Kent, Vereinigtes Königreich, DA2 6PB
- Mental Health of Learning Disability, Kent & Medway NHS and Social Care Partnership Trust
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Doncaster, Vereinigtes Königreich, DN2 5LT
- Doncaster and Bassetlaw Hospitals NHS Foundation Trust; Doncaster Royal Infirmary
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Redruth, Vereinigtes Königreich, TR15 2SP
- Cornwall Partnership NHS Foundation Trust
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
12 Jahre bis 30 Jahre (ERWACHSENE, KIND)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Personen im Alter von 12 bis einschließlich 30 Jahren
- Klinische Diagnose Down-Syndrom (Trisomie 21), bestätigt durch Chromosomenanalyse (Karyotypisierung)
- Männchen oder nicht schwangere, nicht stillende Weibchen. Für Frauen im gebärfähigen Alter ist eine strenge Verhütungsprävention erforderlich.
- Body-Mass-Index (BMI) 18-42 und 15-30 kg/m2 inklusive für Erwachsene bzw. Jugendliche
- Fähigkeit, die Klinische Bewertung der Sprachgrundlagen (CELF) - Vorschule 2-Wortklassen-Aufgabe abzuschließen
- Die Probanden müssen einen Elternteil oder eine andere zuverlässige Bezugsperson haben, die sich bereit erklärt, den Probanden zu allen Klinikbesuchen zu begleiten, Informationen über den Probanden gemäß dem Protokoll bereitzustellen und die Einhaltung des Medikationsplans sicherzustellen
- Die Studienteilnehmer müssen nach klinischer Beurteilung durch den Prüfarzt über ausreichende Sprach-, Seh- und Hörfähigkeiten verfügen, um an Studienauswertungen teilnehmen zu können
Ausschlusskriterien:
- Probanden mit einer aktuellen DSM 5-Diagnose einer primären psychiatrischen Diagnose (einschließlich ASD oder MDD)
- Personen mit einer Vorgeschichte von infantilen Spasmen, West-Syndrom, Lennox-Gastaut-Syndrom, frühkindlicher epileptischer Enzephalopathie oder einer behandlungsrefraktären Epilepsie in Verbindung mit kognitiver oder entwicklungsbedingter Regression, schwerem Kopftrauma oder ZNS-Infektionen (z. Meningitis)
- Probanden mit einem bekannten oder vermuteten klinischen Anfallsereignis jeglicher Art innerhalb von 24 Monaten vor dem Screening
- Klinisch relevante EKG-Anomalien beim Screening oder Baseline; QTcF über 450 ms; persönliche oder familiäre Vorgeschichte (Verwandte ersten Grades) mit angeborenem Long-QT-Syndrom
- Unzureichende Nieren- oder Leberfunktion
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: BEHANDLUNG
- Zuteilung: ZUFÄLLIG
- Interventionsmodell: PARALLEL
- Maskierung: DOPPELT
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
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Oral zweimal täglich, 26 Wochen
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EXPERIMENTAL: RG1662 120 mg zweimal täglich
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120 mg (80 mg für Probanden im Alter von 12 und 13 Jahren) oral zweimal täglich, 26 Wochen
240 mg (160 mg für Probanden im Alter von 12 und 13 Jahren) oral zweimal täglich, 26 Wochen
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EXPERIMENTAL: RG1662 240 mg zweimal täglich
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120 mg (80 mg für Probanden im Alter von 12 und 13 Jahren) oral zweimal täglich, 26 Wochen
240 mg (160 mg für Probanden im Alter von 12 und 13 Jahren) oral zweimal täglich, 26 Wochen
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Kognition, bewertet durch die Subtests „Repeatable Battery for the Assessment of Neuropsychological Status“ (RBANS).
Zeitfenster: 26 Wochen
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26 Wochen
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Adaptives Verhalten, bewertet anhand der Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II)-Standardwerte
Zeitfenster: 26 Wochen
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26 Wochen
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Klinischer Gesamteindruck, bewertet anhand der Clinician Rated Global Improvement (CGI-I)-Skala
Zeitfenster: 26 Wochen
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26 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Auftreten abnormaler EKG-Veränderungen
Zeitfenster: 26 Wochen
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26 Wochen
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Abnorme EKG-Veränderungen bei Jugendlichen im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: von der Grundlinie bis Woche 26
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von der Grundlinie bis Woche 26
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Sicherheit: Auftreten von unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: etwa 32 Wochen
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etwa 32 Wochen
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Auftreten von abnormalem Blutdruck
Zeitfenster: 26 Wochen
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26 Wochen
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RG1662-Plasmakonzentrationen
Zeitfenster: 26 Wochen
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26 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (TATSÄCHLICH)
5. Mai 2014
Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)
4. Mai 2016
Studienabschluss (TATSÄCHLICH)
4. Mai 2016
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
27. Dezember 2013
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
27. Dezember 2013
Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)
31. Dezember 2013
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)
25. Oktober 2017
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
24. Oktober 2017
Zuletzt verifiziert
1. Oktober 2017
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- BP27832
- 2013-001263-23 (EUDRACT_NUMBER)
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