Um estudo de RG1662 em adultos e adolescentes com síndrome de Down (CLEMATIS)
24 de outubro de 2017 atualizado por: Hoffmann-La Roche
UM ESTUDO DE FASE 2 MULTI-CENTRAL, RANDOMIZADO, DUPLO-CEGO, CONTROLADO POR PLACEBO DA EFICÁCIA, SEGURANÇA E TOLERABILIDADE DE RG1662 EM ADULTOS E ADOLESCENTES COM SÍNDROME DE DOWN (CLEMATIS)
Este estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, de 3 braços, de grupos paralelos e controlado por placebo avaliará a eficácia e a segurança do RG1662 em adultos e adolescentes com síndrome de Down.
Os indivíduos serão randomizados para receber RG1662 em dose baixa ou alta ou placebo por via oral duas vezes ao dia por 26 semanas.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
173
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Caba, Argentina, C1428AQK
- Fleni
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Ciudad Autonoma de Bs As, Argentina, 1426
- Instituto Neurologia Bs As
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Nova Scotia
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Kentville, Nova Scotia, Canadá, B4N 4K9
- True North Clinical Research Kentville
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Singapore, Cingapura, 229899
- KK Women's and Children's Hospital; Department of Neonatology
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Barcelona, Espanha, 08009
- IMIM, Human Pharmacology and Clinical Neurosciences,
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Madrid, Espanha, 28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesus; Pediatria Social
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Madrid, Espanha, 28006
- Hospital Universitario de la Princesa; Medicina Interna
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Madrid, Espanha, 28016
- Fundación Síndrome de Down; Fundación Síndrome de Down
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Girona
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Salt, Girona, Espanha, 17090
- UVaMID Hospital Santa Caterina;; Servicio de Neurología
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La Coruña
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Santiago de Compostela, La Coruña, Espanha, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS); Area Asistencial Integrada de Pediatría
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Univ of CA San Diego; Neurosciences Comp.Alzheimer's
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California DAVIS Medical Center; M.I.N.D. Institute, Section of Developmental Behavior
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Georgia
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
- Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Hospital.
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusette General Hospital; Medical Genetics
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Clin Rsch Institute
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah School of Medicine; Department of Pediatrics
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- University of Wisconsin Madison, Waisman Center
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Bron, França, 69003
- Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
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Montpellier, França, 34295
- CHU de Montpellier Hopital Arnaud de Villeneuve; de Génétique
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Paris, França, 75015
- Institut Jérôme Lejeune; Neuropsychology
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St Etienne, França, 42055
- CHU de Saint Etienne; Service de Génétique
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Lazio
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Roma, Lazio, Itália, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Roma, Lazio, Itália, 00168
- Policlinico Universitario "Agostino Gemelli";Dip. Tutela Salute Donna Bambino Adolescente
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Sardegna
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Cagliari, Sardegna, Itália, 09121
- Ospedale Microcitemico; Clinica Pediatrica
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Aguascalientes, México, 20030
- Clínica Para la Atención del Neurodesarrollo
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Monterrey, México, 64460
- Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez; Pediatria
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Queretaro, México, 76000
- Hospital Médica Tec 100
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Jalisco
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Guadalajara, Jalisco, México, 45200
- Hospital Dr. Angel Leaño; Pediatria
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Auckland, Nova Zelândia, 1142
- Auckland Clinical Studies
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Dunedin, Nova Zelândia, 9016
- University of Otago; Psychological Medicine Department
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Wellington, Nova Zelândia, 6021
- Wellington Hospital Research Office
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Blackpool, Reino Unido
- Blackpool Teaching Hospitals NHS Foundation Trust; Child Development and Family Support Centre
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Dartford, Kent, Reino Unido, DA2 6PB
- Mental Health of Learning Disability, Kent & Medway NHS and Social Care Partnership Trust
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Doncaster, Reino Unido, DN2 5LT
- Doncaster and Bassetlaw Hospitals NHS Foundation Trust; Doncaster Royal Infirmary
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Redruth, Reino Unido, TR15 2SP
- Cornwall Partnership NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 30 anos (ADULTO, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos de 12 a 30 anos inclusive
- Diagnóstico clínico de síndrome de Down (trissomia do cromossomo 21) confirmado por análise cromossômica (cariotipagem)
- Machos ou fêmeas não grávidas e não lactantes. Para mulheres com potencial para engravidar, é necessária uma prevenção contraceptiva estrita.
- Índice de massa corporal (IMC) 18-42 e 15-30 kg/m2 inclusive para adultos e adolescentes respectivamente
- Capacidade de concluir a tarefa de avaliação clínica dos fundamentos da linguagem (CELF) - pré-escola 2 classes de palavras
- Os indivíduos devem ter um pai ou outro cuidador confiável que concorde em acompanhá-los em todas as visitas clínicas, fornecer informações sobre o indivíduo conforme exigido pelo protocolo e garantir o cumprimento do cronograma de medicação
- Os participantes do estudo devem ter linguagem, visão e audição suficientes para participar das avaliações do estudo, conforme julgado clinicamente pelo investigador
Critério de exclusão:
- Indivíduos com um diagnóstico DSM 5 atual de qualquer diagnóstico psiquiátrico primário (incluindo TEA ou TDM)
- Indivíduos com histórico de espasmos infantis, síndrome de West, síndrome de Lennox-Gastaut, encefalopatia epiléptica infantil precoce ou qualquer epilepsia refratária ao tratamento associada a regressão cognitiva ou do desenvolvimento, traumatismo craniano grave ou infecções do SNC (p. meningite)
- Indivíduos com um evento convulsivo clínico conhecido ou suspeito de qualquer tipo dentro de 24 meses antes da triagem
- Anormalidades eletrocardiográficas clinicamente relevantes na triagem ou no início do estudo; QTcF acima de 450 ms; história pessoal ou familiar (parentes de primeiro grau) de síndrome do QT longo congênito
- Função renal ou hepática inadequada
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: DOBRO
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
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Via oral duas vezes ao dia, 26 semanas
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EXPERIMENTAL: RG1662 120 mg bid
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120 mg (80 mg para indivíduos de 12 e 13 anos de idade) por via oral duas vezes ao dia, 26 semanas
240 mg (160 mg para indivíduos de 12 e 13 anos de idade) por via oral duas vezes ao dia, 26 semanas
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EXPERIMENTAL: RG1662 240 mg bid
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120 mg (80 mg para indivíduos de 12 e 13 anos de idade) por via oral duas vezes ao dia, 26 semanas
240 mg (160 mg para indivíduos de 12 e 13 anos de idade) por via oral duas vezes ao dia, 26 semanas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Cognição avaliada pelos subtestes da Bateria Repetível para Avaliação do Estado Neuropsicológico (RBANS)
Prazo: 26 semanas
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26 semanas
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Comportamento adaptativo conforme avaliado pelas pontuações padrão Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II)
Prazo: 26 semanas
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26 semanas
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Impressão clínica global conforme avaliada pela escala de Melhoria Global Classificada pelo Clínico (CGI-I)
Prazo: 26 semanas
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26 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Incidência de alterações anormais no ECG
Prazo: 26 semanas
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26 semanas
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Alterações anormais no ECG em adolescentes em comparação com a linha de base
Prazo: desde o início até a semana 26
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desde o início até a semana 26
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Segurança: Incidência de eventos adversos
Prazo: aproximadamente 32 semanas
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aproximadamente 32 semanas
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Incidência de pressão arterial anormal
Prazo: 26 semanas
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26 semanas
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Concentrações plasmáticas de RG1662
Prazo: 26 semanas
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26 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
5 de maio de 2014
Conclusão Primária (REAL)
4 de maio de 2016
Conclusão do estudo (REAL)
4 de maio de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de dezembro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de dezembro de 2013
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
31 de dezembro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
25 de outubro de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de outubro de 2017
Última verificação
1 de outubro de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- BP27832
- 2013-001263-23 (EUDRACT_NUMBER)
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