En undersøgelse af RG1662 hos voksne og unge med Downs syndrom (CLEMATIS)
24. oktober 2017 opdateret af: Hoffmann-La Roche
ET MULTI-CENTER, RANDOMISERET, DOBBELT-BLINDT, PLACEBO-STYRET FASE 2-STUDI AF EFFEKTIVITETEN, SIKKERHEDEN OG TOLERABILITETEN AF RG1662 HOS VOKSNE OG UNGE MED DOWNS SYNDROM (CLEMATIS)
Denne multicenter, randomiserede, dobbeltblindede, 3-armede, parallelgruppe, placebokontrollerede undersøgelse vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af RG1662 hos voksne og unge med Downs syndrom.
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til at modtage RG1662 enten ved lav eller høj dosis eller placebo oralt to gange dagligt i 26 uger.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
173
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Caba, Argentina, C1428AQK
- Fleni
-
Ciudad Autonoma de Bs As, Argentina, 1426
- Instituto Neurologia Bs As
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Kentville, Nova Scotia, Canada, B4N 4K9
- True North Clinical Research Kentville
-
-
-
-
-
Blackpool, Det Forenede Kongerige
- Blackpool Teaching Hospitals NHS Foundation Trust; Child Development and Family Support Centre
-
Dartford, Kent, Det Forenede Kongerige, DA2 6PB
- Mental Health of Learning Disability, Kent & Medway NHS and Social Care Partnership Trust
-
Doncaster, Det Forenede Kongerige, DN2 5LT
- Doncaster and Bassetlaw Hospitals NHS Foundation Trust; Doncaster Royal Infirmary
-
Redruth, Det Forenede Kongerige, TR15 2SP
- Cornwall Partnership NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
- Univ of CA San Diego; Neurosciences Comp.Alzheimer's
-
Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
- University of California DAVIS Medical Center; M.I.N.D. Institute, Section of Developmental Behavior
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
- Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
- Johns Hopkins Hospital.
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Massachusette General Hospital; Medical Genetics
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
- Duke Clin Rsch Institute
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
- University of Utah School of Medicine; Department of Pediatrics
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
- University of Wisconsin Madison, Waisman Center
-
-
-
-
-
Bron, Frankrig, 69003
- Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
-
Montpellier, Frankrig, 34295
- CHU de Montpellier Hopital Arnaud de Villeneuve; de Génétique
-
Paris, Frankrig, 75015
- Institut Jérôme Lejeune; Neuropsychology
-
St Etienne, Frankrig, 42055
- CHU de Saint Etienne; Service de Génétique
-
-
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italien, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Roma, Lazio, Italien, 00168
- Policlinico Universitario "Agostino Gemelli";Dip. Tutela Salute Donna Bambino Adolescente
-
-
Sardegna
-
Cagliari, Sardegna, Italien, 09121
- Ospedale Microcitemico; Clinica Pediatrica
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Mexico, 20030
- Clínica Para la Atención del Neurodesarrollo
-
Monterrey, Mexico, 64460
- Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez; Pediatria
-
Queretaro, Mexico, 76000
- Hospital Médica Tec 100
-
-
Jalisco
-
Guadalajara, Jalisco, Mexico, 45200
- Hospital Dr. Angel Leaño; Pediatria
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand, 1142
- Auckland Clinical Studies
-
Dunedin, New Zealand, 9016
- University of Otago; Psychological Medicine Department
-
Wellington, New Zealand, 6021
- Wellington Hospital Research Office
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 229899
- KK Women's and Children's Hospital; Department of Neonatology
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08009
- IMIM, Human Pharmacology and Clinical Neurosciences,
-
Madrid, Spanien, 28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesus; Pediatria Social
-
Madrid, Spanien, 28006
- Hospital Universitario de la Princesa; Medicina Interna
-
Madrid, Spanien, 28016
- Fundación Síndrome de Down; Fundación Síndrome de Down
-
-
Girona
-
Salt, Girona, Spanien, 17090
- UVaMID Hospital Santa Caterina;; Servicio de Neurología
-
-
La Coruña
-
Santiago de Compostela, La Coruña, Spanien, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS); Area Asistencial Integrada de Pediatría
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år til 30 år (VOKSEN, BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Personer i alderen 12-30 år inklusive
- Klinisk diagnose af Downs syndrom (trisomi 21) bekræftet ved kromosomanalyse (karyotyping)
- Hanner eller ikke-gravide, ikke-ammende hunner. For kvinder i den fødedygtige alder er streng prævention påkrævet.
- Kropsmasseindeks (BMI) 18-42 og 15-30 kg/m2 inklusive for henholdsvis voksne og unge
- Evne til at fuldføre opgaven Clinical Evaluation of Language Fundamentals (CELF) - førskole 2 ordklasser
- Forsøgspersoner skal have en forælder eller en anden pålidelig omsorgsperson, der accepterer at ledsage forsøgspersonen til alle klinikbesøg, give oplysninger om emnet som krævet i protokollen og sikre overholdelse af medicinskemaet
- Studiedeltagere skal have tilstrækkeligt sprog, syn og hørelse til at deltage i undersøgelsesevalueringer, som bedømt klinisk af investigator
Ekskluderingskriterier:
- Personer med en aktuel DSM 5-diagnose af enhver primær psykiatrisk diagnose (inklusive ASD eller MDD)
- Personer med en historie med infantil spasmer, West syndrom, Lennox-Gastaut syndrom, tidlig infantil epileptisk encefalopati eller enhver behandlingsrefraktær epilepsi forbundet med kognitiv eller udviklingsmæssig regression, alvorlige hovedtraumer eller CNS-infektioner (f. meningitis)
- Forsøgspersoner med en kendt eller mistænkt klinisk anfaldshændelse af enhver type inden for 24 måneder før screening
- Klinisk relevante EKG-abnormiteter ved screening eller baseline; QTcF over 450 ms; personlig eller familiehistorie (første grads slægtninge) med medfødt lang QT-syndrom
- Utilstrækkelig nyre- eller leverfunktion
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFÆLDIGT
- Interventionel model: PARALLEL
- Maskning: DOBBELT
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
|
Oralt to gange dagligt, 26 uger
|
|
EKSPERIMENTEL: RG1662 120 mg bid
|
120 mg (80 mg til forsøgspersoner 12 og 13 år) oralt to gange dagligt, 26 uger
240 mg (160 mg til forsøgspersoner 12 og 13 år) oralt to gange dagligt, 26 uger
|
|
EKSPERIMENTEL: RG1662 240 mg bid
|
120 mg (80 mg til forsøgspersoner 12 og 13 år) oralt to gange dagligt, 26 uger
240 mg (160 mg til forsøgspersoner 12 og 13 år) oralt to gange dagligt, 26 uger
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Kognition som vurderet af Repeatable Battery for Assessment of Neuropsychological Status (RBANS) undertest
Tidsramme: 26 uger
|
26 uger
|
|
Adaptiv adfærd vurderet af Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II) standardscores
Tidsramme: 26 uger
|
26 uger
|
|
Klinisk globalt indtryk vurderet af Clinician Rated Global Improvement (CGI-I) skala
Tidsramme: 26 uger
|
26 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst af unormale EKG-forandringer
Tidsramme: 26 uger
|
26 uger
|
|
Unormale EKG-ændringer hos unge sammenlignet med baseline
Tidsramme: fra baseline til uge 26
|
fra baseline til uge 26
|
|
Sikkerhed: Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: cirka 32 uger
|
cirka 32 uger
|
|
Forekomst af unormalt blodtryk
Tidsramme: 26 uger
|
26 uger
|
|
RG1662 plasmakoncentrationer
Tidsramme: 26 uger
|
26 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
5. maj 2014
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
4. maj 2016
Studieafslutning (FAKTISKE)
4. maj 2016
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
27. december 2013
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
27. december 2013
Først opslået (SKØN)
31. december 2013
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
25. oktober 2017
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
24. oktober 2017
Sidst verificeret
1. oktober 2017
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- BP27832
- 2013-001263-23 (EUDRACT_NUMBER)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .