Un estudio de RG1662 en adultos y adolescentes con síndrome de Down (CLEMATIS)
24 de octubre de 2017 actualizado por: Hoffmann-La Roche
UN ESTUDIO DE FASE 2, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO DE LA EFICACIA, SEGURIDAD Y TOLERABILIDAD DE RG1662 EN ADULTOS Y ADOLESCENTES CON SÍNDROME DE DOWN (CLEMATIS)
Este estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, de 3 brazos, de grupos paralelos y controlado con placebo evaluará la eficacia y seguridad de RG1662 en adultos y adolescentes con síndrome de Down.
Los sujetos serán aleatorizados para recibir RG1662 en dosis baja o alta o placebo por vía oral dos veces al día durante 26 semanas.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
173
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Caba, Argentina, C1428AQK
- Fleni
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Ciudad Autonoma de Bs As, Argentina, 1426
- Instituto Neurologia Bs As
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Nova Scotia
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Kentville, Nova Scotia, Canadá, B4N 4K9
- True North Clinical Research Kentville
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Barcelona, España, 08009
- IMIM, Human Pharmacology and Clinical Neurosciences,
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Madrid, España, 28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesus; Pediatria Social
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Madrid, España, 28006
- Hospital Universitario de la Princesa; Medicina Interna
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Madrid, España, 28016
- Fundación Síndrome de Down; Fundación Síndrome de Down
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Girona
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Salt, Girona, España, 17090
- UVaMID Hospital Santa Caterina;; Servicio de Neurología
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La Coruña
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Santiago de Compostela, La Coruña, España, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS); Area Asistencial Integrada de Pediatría
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Univ of CA San Diego; Neurosciences Comp.Alzheimer's
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- University of California DAVIS Medical Center; M.I.N.D. Institute, Section of Developmental Behavior
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Georgia
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
- Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Hospital.
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusette General Hospital; Medical Genetics
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Clin Rsch Institute
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah School of Medicine; Department of Pediatrics
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- University of Wisconsin Madison, Waisman Center
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Bron, Francia, 69003
- Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
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Montpellier, Francia, 34295
- CHU de Montpellier Hopital Arnaud de Villeneuve; de Génétique
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Paris, Francia, 75015
- Institut Jérôme Lejeune; Neuropsychology
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St Etienne, Francia, 42055
- CHU de Saint Etienne; Service de Génétique
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Lazio
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Roma, Lazio, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Roma, Lazio, Italia, 00168
- Policlinico Universitario "Agostino Gemelli";Dip. Tutela Salute Donna Bambino Adolescente
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Sardegna
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Cagliari, Sardegna, Italia, 09121
- Ospedale Microcitemico; Clinica Pediatrica
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Aguascalientes, México, 20030
- Clínica Para la Atención del Neurodesarrollo
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Monterrey, México, 64460
- Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez; Pediatria
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Queretaro, México, 76000
- Hospital Médica Tec 100
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Jalisco
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Guadalajara, Jalisco, México, 45200
- Hospital Dr. Angel Leaño; Pediatria
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Auckland, Nueva Zelanda, 1142
- Auckland Clinical Studies
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Dunedin, Nueva Zelanda, 9016
- University of Otago; Psychological Medicine Department
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Wellington, Nueva Zelanda, 6021
- Wellington Hospital Research Office
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Blackpool, Reino Unido
- Blackpool Teaching Hospitals NHS Foundation Trust; Child Development and Family Support Centre
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Dartford, Kent, Reino Unido, DA2 6PB
- Mental Health of Learning Disability, Kent & Medway NHS and Social Care Partnership Trust
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Doncaster, Reino Unido, DN2 5LT
- Doncaster and Bassetlaw Hospitals NHS Foundation Trust; Doncaster Royal Infirmary
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Redruth, Reino Unido, TR15 2SP
- Cornwall Partnership NHS Foundation Trust
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Singapore, Singapur, 229899
- KK Women's and Children's Hospital; Department of Neonatology
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 30 años (ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Individuos de 12 a 30 años inclusive
- Diagnóstico clínico de síndrome de Down (trisomía 21) confirmado por análisis cromosómico (cariotipo)
- Machos, o hembras no gestantes, no lactantes. Para las mujeres en edad fértil, se requiere una estricta prevención anticonceptiva.
- Índice de masa corporal (IMC) 18-42 y 15-30 kg/m2 inclusive para adultos y adolescentes respectivamente
- Capacidad para completar la tarea de clases de 2 palabras de evaluación clínica de los fundamentos del lenguaje (CELF)-preescolar
- Los sujetos deben tener un padre u otro cuidador confiable que acepte acompañar al sujeto a todas las visitas a la clínica, brindar información sobre el sujeto según lo requiera el protocolo y garantizar el cumplimiento del programa de medicación.
- Los participantes del estudio deben tener suficiente lenguaje, visión y audición para participar en las evaluaciones del estudio, según lo juzgue clínicamente el investigador.
Criterio de exclusión:
- Sujetos con un diagnóstico DSM 5 actual de cualquier diagnóstico psiquiátrico primario (incluidos ASD o MDD)
- Sujetos con antecedentes de espasmos infantiles, síndrome de West, síndrome de Lennox-Gastaut, encefalopatía epiléptica infantil temprana o cualquier epilepsia refractaria al tratamiento asociada con regresión cognitiva o del desarrollo, traumatismo craneoencefálico grave o infecciones del SNC (p. meningitis)
- Sujetos con un evento convulsivo clínico conocido o sospechado de cualquier tipo dentro de los 24 meses anteriores a la selección
- Anomalías de ECG clínicamente relevantes en la selección o al inicio del estudio; QTcF por encima de 450 ms; antecedentes personales o familiares (parientes de primer grado) de síndrome de QT largo congénito
- Función renal o hepática inadecuada
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: DOBLE
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
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Por vía oral dos veces al día, 26 semanas
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EXPERIMENTAL: RG1662 120 mg dos veces al día
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120 mg (80 mg para sujetos de 12 y 13 años de edad) por vía oral dos veces al día, 26 semanas
240 mg (160 mg para sujetos de 12 y 13 años de edad) por vía oral dos veces al día, 26 semanas
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EXPERIMENTAL: RG1662 240 mg dos veces al día
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120 mg (80 mg para sujetos de 12 y 13 años de edad) por vía oral dos veces al día, 26 semanas
240 mg (160 mg para sujetos de 12 y 13 años de edad) por vía oral dos veces al día, 26 semanas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cognición evaluada por las subpruebas de la batería repetible para la evaluación del estado neuropsicológico (RBANS)
Periodo de tiempo: 26 semanas
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26 semanas
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Comportamiento adaptativo según lo evaluado por las puntuaciones estándar de Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II)
Periodo de tiempo: 26 semanas
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26 semanas
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Impresión clínica global evaluada por la escala de mejora global calificada por el clínico (CGI-I)
Periodo de tiempo: 26 semanas
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26 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de cambios anormales en el ECG
Periodo de tiempo: 26 semanas
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26 semanas
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Cambios anormales en el ECG en adolescentes en comparación con la línea de base
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta la semana 26
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desde el inicio hasta la semana 26
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Seguridad: Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: aproximadamente 32 semanas
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aproximadamente 32 semanas
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Incidencia de presión arterial anormal
Periodo de tiempo: 26 semanas
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26 semanas
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Concentraciones plasmáticas de RG1662
Periodo de tiempo: 26 semanas
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26 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
5 de mayo de 2014
Finalización primaria (ACTUAL)
4 de mayo de 2016
Finalización del estudio (ACTUAL)
4 de mayo de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
27 de diciembre de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de diciembre de 2013
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
31 de diciembre de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
25 de octubre de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de octubre de 2017
Última verificación
1 de octubre de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BP27832
- 2013-001263-23 (EUDRACT_NUMBER)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .