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Uno studio sull'RG1662 negli adulti e negli adolescenti con sindrome di Down (CLEMATIS)

24 ottobre 2017 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

UNO STUDIO DI FASE 2 MULTICENTRALE, RANDOMIZZATO, IN DOPPIO CIECO, CONTROLLATO CON PLACEBO SULL'EFFICACIA, LA SICUREZZA E LA TOLLERABILITÀ DI RG1662 IN ADULTI E ADOLESCENTI CON SINDROME DI DOWN (CLEMATIS)

Questo studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, a 3 bracci, a gruppi paralleli, controllato con placebo valuterà l'efficacia e la sicurezza di RG1662 negli adulti e negli adolescenti con sindrome di Down. I soggetti saranno randomizzati a ricevere RG1662 a basso o alto dosaggio o placebo per via orale due volte al giorno per 26 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

173

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Caba, Argentina, C1428AQK
        • FLENI
      • Ciudad Autonoma de Bs As, Argentina, 1426
        • Instituto Neurologia Bs As
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Kentville, Nova Scotia, Canada, B4N 4K9
        • True North Clinical Research Kentville
  • Francia
      • Bron, Francia, 69003
        • Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
      • Montpellier, Francia, 34295
        • CHU de Montpellier Hopital Arnaud de Villeneuve; de Génétique
      • Paris, Francia, 75015
        • Institut Jérôme Lejeune; Neuropsychology
      • St Etienne, Francia, 42055
        • CHU de Saint Etienne; Service de Génétique
  • Italia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • Policlinico Universitario "Agostino Gemelli";Dip. Tutela Salute Donna Bambino Adolescente
    • Sardegna
      • Cagliari, Sardegna, Italia, 09121
        • Ospedale Microcitemico; Clinica Pediatrica
  • Messico
      • Aguascalientes, Messico, 20030
        • Clínica Para la Atención del Neurodesarrollo
      • Monterrey, Messico, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez; Pediatria
      • Queretaro, Messico, 76000
        • Hospital Médica Tec 100
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Messico, 45200
        • Hospital Dr. Angel Leaño; Pediatria
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1142
        • Auckland Clinical Studies
      • Dunedin, Nuova Zelanda, 9016
        • University of Otago; Psychological Medicine Department
      • Wellington, Nuova Zelanda, 6021
        • Wellington Hospital Research Office
  • Regno Unito
      • Blackpool, Regno Unito
        • Blackpool Teaching Hospitals NHS Foundation Trust; Child Development and Family Support Centre
      • Dartford, Kent, Regno Unito, DA2 6PB
        • Mental Health of Learning Disability, Kent & Medway NHS and Social Care Partnership Trust
      • Doncaster, Regno Unito, DN2 5LT
        • Doncaster and Bassetlaw Hospitals NHS Foundation Trust; Doncaster Royal Infirmary
      • Redruth, Regno Unito, TR15 2SP
        • Cornwall Partnership NHS Foundation Trust
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital; Department of Neonatology
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08009
        • IMIM, Human Pharmacology and Clinical Neurosciences,
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus; Pediatria Social
      • Madrid, Spagna, 28006
        • Hospital Universitario de la Princesa; Medicina Interna
      • Madrid, Spagna, 28016
        • Fundación Síndrome de Down; Fundación Síndrome de Down
    • Girona
      • Salt, Girona, Spagna, 17090
        • UVaMID Hospital Santa Caterina;; Servicio de Neurología
    • La Coruña
      • Santiago de Compostela, La Coruña, Spagna, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS); Area Asistencial Integrada de Pediatría
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • Univ of CA San Diego; Neurosciences Comp.Alzheimer's
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California DAVIS Medical Center; M.I.N.D. Institute, Section of Developmental Behavior
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Hospital.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusette General Hospital; Medical Genetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke Clin Rsch Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah School of Medicine; Department of Pediatrics
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • University of Wisconsin Madison, Waisman Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 30 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti di età compresa tra 12 e 30 anni inclusi
  • Diagnosi clinica della sindrome di Down (trisomia 21) confermata dall'analisi cromosomica (cariotipo)
  • Maschi o femmine non gravide e non in allattamento. Per le donne in età fertile è necessaria una rigorosa prevenzione contraccettiva.
  • Indice di massa corporea (BMI) 18-42 e 15-30 kg/m2 inclusi rispettivamente per adulti e adolescenti
  • Capacità di completare il compito di valutazione clinica dei fondamenti linguistici (CELF) - classi di 2 parole in età prescolare
  • I soggetti devono avere un genitore o un altro caregiver affidabile che accetti di accompagnare il soggetto a tutte le visite cliniche, fornire informazioni sul soggetto come richiesto dal protocollo e garantire il rispetto del programma terapeutico
  • I partecipanti allo studio devono avere linguaggio, vista e udito sufficienti per partecipare alle valutazioni dello studio, come giudicato clinicamente dallo sperimentatore

Criteri di esclusione:

  • Soggetti con una diagnosi DSM 5 attuale di qualsiasi diagnosi psichiatrica primaria (inclusi ASD o MDD)
  • Soggetti con una storia di spasmi infantili, di sindrome di West, sindrome di Lennox-Gastaut, encefalopatia epilettica infantile precoce o qualsiasi epilessia refrattaria al trattamento associata a regressione cognitiva o dello sviluppo, di grave trauma cranico o infezioni del sistema nervoso centrale (ad es. meningite)
  • Soggetti con un evento convulsivo clinico noto o sospetto di qualsiasi tipo entro 24 mesi prima dello screening
  • Anomalie dell'ECG clinicamente rilevanti allo screening o al basale; QTcF superiore a 450 ms; storia personale o familiare (parenti di primo grado) di sindrome congenita del QT lungo
  • Funzionalità renale o epatica inadeguata

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: DOPPIO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Droga: Placebo
Per via orale due volte al giorno, 26 settimane
SPERIMENTALE: RG1662 120 mg bid
Droga: RG1662
120 mg (80 mg per soggetti di età compresa tra 12 e 13 anni) per via orale due volte al giorno, 26 settimane
Droga: RG1662
240 mg (160 mg per soggetti di età compresa tra 12 e 13 anni) per via orale due volte al giorno, 26 settimane
SPERIMENTALE: RG1662 240 mg bid
Droga: RG1662
120 mg (80 mg per soggetti di età compresa tra 12 e 13 anni) per via orale due volte al giorno, 26 settimane
Droga: RG1662
240 mg (160 mg per soggetti di età compresa tra 12 e 13 anni) per via orale due volte al giorno, 26 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cognizione valutata dai sub-test della batteria ripetibile per la valutazione dello stato neuropsicologico (RBANS).
Lasso di tempo: 26 settimane
26 settimane
Comportamento adattivo valutato dai punteggi standard Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II)
Lasso di tempo: 26 settimane
26 settimane
Impressione clinica globale valutata dalla scala Clinician Rated Global Improvement (CGI-I).
Lasso di tempo: 26 settimane
26 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di alterazioni ECG anormali
Lasso di tempo: 26 settimane
26 settimane
Cambiamenti anomali dell'ECG negli adolescenti rispetto al basale
Lasso di tempo: dal basale alla settimana 26
dal basale alla settimana 26
Sicurezza: Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: circa 32 settimane
circa 32 settimane
Incidenza di pressione sanguigna anormale
Lasso di tempo: 26 settimane
26 settimane
Concentrazioni plasmatiche di RG1662
Lasso di tempo: 26 settimane
26 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

5 maggio 2014

Completamento primario (EFFETTIVO)

4 maggio 2016

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

4 maggio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 dicembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 dicembre 2013

Primo Inserito (STIMA)

31 dicembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

25 ottobre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 ottobre 2017

Ultimo verificato

1 ottobre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BP27832
  • 2013-001263-23 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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