Badanie RG1662 u dorosłych i młodzieży z zespołem Downa (CLEMATIS)
24 października 2017 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche
WIELOOŚRODKOWE, RANDOMIZOWANE, PODWÓJNIE ZAŚLEPANE, KONTROLOWANE PLACEBO BADANIE FAZY 2 SKUTECZNOŚCI, BEZPIECZEŃSTWA I TOLERANCJI RG1662 U OSÓB DOROSŁYCH I MŁODZIEŻY Z ZESPOŁEM DOWNA (CLEMATIS)
To wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, 3-ramienne, równoległe badanie kontrolowane placebo oceni skuteczność i bezpieczeństwo RG1662 u dorosłych i młodzieży z zespołem Downa.
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania RG1662 w małej lub dużej dawce lub placebo doustnie dwa razy dziennie przez 26 tygodni.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
173
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Caba, Argentyna, C1428AQK
- Fleni
-
Ciudad Autonoma de Bs As, Argentyna, 1426
- Instituto Neurologia Bs As
-
-
-
-
-
Bron, Francja, 69003
- Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
-
Montpellier, Francja, 34295
- CHU de Montpellier Hopital Arnaud de Villeneuve; de Génétique
-
Paris, Francja, 75015
- Institut Jérôme Lejeune; Neuropsychology
-
St Etienne, Francja, 42055
- CHU de Saint Etienne; Service de Génétique
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08009
- IMIM, Human Pharmacology and Clinical Neurosciences,
-
Madrid, Hiszpania, 28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesus; Pediatria Social
-
Madrid, Hiszpania, 28006
- Hospital Universitario de la Princesa; Medicina Interna
-
Madrid, Hiszpania, 28016
- Fundación Síndrome de Down; Fundación Síndrome de Down
-
-
Girona
-
Salt, Girona, Hiszpania, 17090
- UVaMID Hospital Santa Caterina;; Servicio de Neurología
-
-
La Coruña
-
Santiago de Compostela, La Coruña, Hiszpania, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS); Area Asistencial Integrada de Pediatría
-
-
-
-
Nova Scotia
-
Kentville, Nova Scotia, Kanada, B4N 4K9
- True North Clinical Research Kentville
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Meksyk, 20030
- Clínica Para la Atención del Neurodesarrollo
-
Monterrey, Meksyk, 64460
- Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez; Pediatria
-
Queretaro, Meksyk, 76000
- Hospital Médica Tec 100
-
-
Jalisco
-
Guadalajara, Jalisco, Meksyk, 45200
- Hospital Dr. Angel Leaño; Pediatria
-
-
-
-
-
Auckland, Nowa Zelandia, 1142
- Auckland Clinical Studies
-
Dunedin, Nowa Zelandia, 9016
- University of Otago; Psychological Medicine Department
-
Wellington, Nowa Zelandia, 6021
- Wellington Hospital Research Office
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 229899
- KK Women's and Children's Hospital; Department of Neonatology
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- Univ of CA San Diego; Neurosciences Comp.Alzheimer's
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- University of California DAVIS Medical Center; M.I.N.D. Institute, Section of Developmental Behavior
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
- Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins Hospital.
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusette General Hospital; Medical Genetics
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke Clin Rsch Institute
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- University of Utah School of Medicine; Department of Pediatrics
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
- University of Wisconsin Madison, Waisman Center
-
-
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Włochy, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Roma, Lazio, Włochy, 00168
- Policlinico Universitario "Agostino Gemelli";Dip. Tutela Salute Donna Bambino Adolescente
-
-
Sardegna
-
Cagliari, Sardegna, Włochy, 09121
- Ospedale Microcitemico; Clinica Pediatrica
-
-
-
-
-
Blackpool, Zjednoczone Królestwo
- Blackpool Teaching Hospitals NHS Foundation Trust; Child Development and Family Support Centre
-
Dartford, Kent, Zjednoczone Królestwo, DA2 6PB
- Mental Health of Learning Disability, Kent & Medway NHS and Social Care Partnership Trust
-
Doncaster, Zjednoczone Królestwo, DN2 5LT
- Doncaster and Bassetlaw Hospitals NHS Foundation Trust; Doncaster Royal Infirmary
-
Redruth, Zjednoczone Królestwo, TR15 2SP
- Cornwall Partnership NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat do 30 lat (DOROSŁY, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Osoby w wieku 12-30 lat włącznie
- Rozpoznanie kliniczne zespołu Downa (trisomia 21) potwierdzone analizą chromosomów (kariotypowanie)
- Samce lub samice niebędące w ciąży i nie karmiące piersią. W przypadku kobiet w wieku rozrodczym wymagana jest ścisła profilaktyka antykoncepcyjna.
- Wskaźnik masy ciała (BMI) 18-42 i 15-30 kg/m2 włącznie dla dorosłych i młodzieży odpowiednio
- Umiejętność wykonania zadania Kliniczna Ocena Podstaw Językowych (CELF) - przedszkole z 2 klas słownych
- Pacjenci muszą mieć rodzica lub innego godnego zaufania opiekuna, który zgadza się towarzyszyć pacjentowi podczas wszystkich wizyt w klinice, udzielać informacji o pacjencie zgodnie z wymogami protokołu i zapewniać przestrzeganie harmonogramu przyjmowania leków
- Uczestnicy badania muszą mieć wystarczający język, wzrok i słuch, aby uczestniczyć w ocenach badania, zgodnie z kliniczną oceną badacza
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z aktualną diagnozą DSM 5 dotyczącą jakiejkolwiek pierwotnej diagnozy psychiatrycznej (w tym ASD lub MDD)
- Pacjenci, u których w wywiadzie występowały napady padaczkowe, zespół Westa, zespół Lennoxa-Gastauta, wczesnodziecięca encefalopatia padaczkowa lub jakakolwiek padaczka oporna na leczenie związana z regresem poznawczym lub rozwojowym, z ciężkim urazem głowy lub zakażeniem OUN (np. zapalenie opon mózgowych)
- Pacjenci ze znanym lub podejrzewanym klinicznym napadem padaczkowym dowolnego typu w ciągu 24 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Klinicznie istotne nieprawidłowości w zapisie EKG podczas badania przesiewowego lub na początku badania; QTcF powyżej 450 ms; historia osobista lub rodzinna (krewni pierwszego stopnia) wrodzonego zespołu wydłużonego QT
- Niewłaściwa czynność nerek lub wątroby
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: LOSOWO
- Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
- Maskowanie: PODWÓJNIE
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
|
Doustnie dwa razy dziennie, 26 tygodni
|
|
EKSPERYMENTALNY: RG1662 120 mg dwa razy dziennie
|
120 mg (80 mg dla osób w wieku 12 i 13 lat) doustnie dwa razy na dobę, 26 tygodni
240 mg (160 mg dla osób w wieku 12 i 13 lat) doustnie dwa razy dziennie, 26 tygodni
|
|
EKSPERYMENTALNY: RG1662 240 mg dwa razy dziennie
|
120 mg (80 mg dla osób w wieku 12 i 13 lat) doustnie dwa razy na dobę, 26 tygodni
240 mg (160 mg dla osób w wieku 12 i 13 lat) doustnie dwa razy dziennie, 26 tygodni
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Funkcje poznawcze oceniane za pomocą podtestów powtarzalnej baterii do oceny stanu neuropsychologicznego (RBANS).
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
26 tygodni
|
|
Zachowanie adaptacyjne oceniane na podstawie standardowych wyników Vineland Adaptive Behaviour Scales-II (VABS-II)
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
26 tygodni
|
|
Ogólne wrażenie kliniczne oceniane za pomocą skali oceny ogólnej poprawy klinicysty (CGI-I).
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
26 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Występowanie nieprawidłowych zmian w EKG
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
26 tygodni
|
|
Nieprawidłowe zmiany w EKG u młodzieży w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: od punktu początkowego do tygodnia 26
|
od punktu początkowego do tygodnia 26
|
|
Bezpieczeństwo: Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: około 32 tygodni
|
około 32 tygodni
|
|
Występowanie nieprawidłowego ciśnienia krwi
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
26 tygodni
|
|
Stężenia RG1662 w osoczu
Ramy czasowe: 26 tygodni
|
26 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
5 maja 2014
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
4 maja 2016
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
4 maja 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 grudnia 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 grudnia 2013
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
31 grudnia 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
25 października 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
24 października 2017
Ostatnia weryfikacja
1 października 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- BP27832
- 2013-001263-23 (EUDRACT_NUMBER)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .