Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus RG1662:sta aikuisilla ja nuorilla, joilla on Downin oireyhtymä (CLEMATIS)

tiistai 24. lokakuuta 2017 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

MONIKESKUS, satunnaistettu, kaksoissokea, PLACEBO-OHJATTU VAIHE 2 TUTKIMUS RG1662:N TEHOKKUUDESTA, TURVALLISUUDESTA JA SIEDETTÄVYYDESTÄ DOWN-SYNDROMAA (CLEMATIS) SAATTAvilla AIKUISILLE JA NUURILLE

Tämä monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, 3-haarainen, rinnakkaisryhmien, lumekontrolloitu tutkimus arvioi RG1662:n tehoa ja turvallisuutta aikuisilla ja nuorilla, joilla on Downin oireyhtymä. Koehenkilöt satunnaistetaan saamaan RG1662:ta joko pienenä tai suurena annoksena tai lumelääkettä suun kautta kahdesti päivässä 26 viikon ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

173

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Caba, Argentiina, C1428AQK
        • FLENI
      • Ciudad Autonoma de Bs As, Argentiina, 1426
        • Instituto Neurologia Bs As
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08009
        • IMIM, Human Pharmacology and Clinical Neurosciences,
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus; Pediatria Social
      • Madrid, Espanja, 28006
        • Hospital Universitario de la Princesa; Medicina Interna
      • Madrid, Espanja, 28016
        • Fundación Síndrome de Down; Fundación Síndrome de Down
    • Girona
      • Salt, Girona, Espanja, 17090
        • UVaMID Hospital Santa Caterina;; Servicio de Neurología
    • La Coruña
      • Santiago de Compostela, La Coruña, Espanja, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS); Area Asistencial Integrada de Pediatría
  • Italia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • Policlinico Universitario "Agostino Gemelli";Dip. Tutela Salute Donna Bambino Adolescente
    • Sardegna
      • Cagliari, Sardegna, Italia, 09121
        • Ospedale Microcitemico; Clinica Pediatrica
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Kentville, Nova Scotia, Kanada, B4N 4K9
        • True North Clinical Research Kentville
  • Meksiko
      • Aguascalientes, Meksiko, 20030
        • Clínica Para la Atención del Neurodesarrollo
      • Monterrey, Meksiko, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez; Pediatria
      • Queretaro, Meksiko, 76000
        • Hospital Médica Tec 100
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Meksiko, 45200
        • Hospital Dr. Angel Leaño; Pediatria
  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69003
        • Groupement Hospitalier Est-Hopital Femme Mere enfant/Hospice civils de lyon
      • Montpellier, Ranska, 34295
        • CHU de Montpellier Hopital Arnaud de Villeneuve; de Génétique
      • Paris, Ranska, 75015
        • Institut Jérôme Lejeune; Neuropsychology
      • St Etienne, Ranska, 42055
        • CHU de Saint Etienne; Service de Génétique
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • KK Women's and Children's Hospital; Department of Neonatology
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti, 1142
        • Auckland Clinical Studies
      • Dunedin, Uusi Seelanti, 9016
        • University of Otago; Psychological Medicine Department
      • Wellington, Uusi Seelanti, 6021
        • Wellington Hospital Research Office
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Blackpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Blackpool Teaching Hospitals NHS Foundation Trust; Child Development and Family Support Centre
      • Dartford, Kent, Yhdistynyt kuningaskunta, DA2 6PB
        • Mental Health of Learning Disability, Kent & Medway NHS and Social Care Partnership Trust
      • Doncaster, Yhdistynyt kuningaskunta, DN2 5LT
        • Doncaster and Bassetlaw Hospitals NHS Foundation Trust; Doncaster Royal Infirmary
      • Redruth, Yhdistynyt kuningaskunta, TR15 2SP
        • Cornwall Partnership NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • Univ of CA San Diego; Neurosciences Comp.Alzheimer's
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California DAVIS Medical Center; M.I.N.D. Institute, Section of Developmental Behavior
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
        • Emory University School of Medicine; Department of Human Genetics & Pediatrics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins Hospital.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusette General Hospital; Medical Genetics
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke Clin Rsch Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • University of Utah School of Medicine; Department of Pediatrics
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53705
        • University of Wisconsin Madison, Waisman Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 30 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 12-30-vuotiaat henkilöt mukaan lukien
  • Downin oireyhtymän (trisomia 21) kliininen diagnoosi, joka on vahvistettu kromosomianalyysillä (karyotyypitys)
  • Urokset tai ei-raskaana olevat, ei-imettävät naaraat. Hedelmällisessä iässä olevilta naisilta vaaditaan tiukkaa ehkäisyä.
  • Painoindeksi (BMI) 18-42 ja 15-30 kg/m2 aikuisille ja nuorille.
  • Kyky suorittaa Clinical Evaluation of Language Fundamentals (CELF) - esikoulun 2 sanaluokka -tehtävä
  • Tutkittavilla tulee olla vanhempi tai muu luotettava hoitaja, joka suostuu olemaan potilaan mukana kaikilla klinikkakäynneillä, antamaan tutkimussuunnitelman edellyttämät tiedot tutkittavasta ja huolehtimaan lääkitysaikataulun noudattamisesta.
  • Tutkimukseen osallistujilla tulee olla riittävä kieli, näkemys ja kuulo osallistuakseen tutkimusarviointeihin tutkijan kliinisen arvioiden mukaan

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilöt, joilla on DSM 5 -diagnoosi mikä tahansa ensisijainen psykiatrinen diagnoosi (mukaan lukien ASD tai MDD)
  • Potilaat, joilla on ollut infantiileja kouristuksia, Westin oireyhtymää, Lennox-Gastaut'n oireyhtymää, varhaista infantiilia epileptistä enkefalopatiaa tai mikä tahansa hoitoon reagoimaton epilepsia, joka liittyy kognitiiviseen tai kehitykselliseen regressioon, vakava päävamma tai keskushermostotulehdus (esim. aivokalvontulehdus)
  • Potilaat, joilla on tunnettu tai epäilty kliininen kohtaustapahtuma 24 kuukauden aikana ennen seulontaa
  • Kliinisesti merkitykselliset EKG-poikkeavuudet seulonnassa tai lähtötilanteessa; QTcF yli 450 ms; henkilökohtainen tai suvussa (ensimmäisen asteen sukulaiset) synnynnäinen pitkä QT-oireyhtymä
  • Munuaisten tai maksan riittämätön toiminta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: KAKSINKERTAINEN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Lääke: Plasebo
Suun kautta kahdesti päivässä, 26 viikkoa
KOKEELLISTA: RG1662 120 mg bid
Lääke: RG1662
120 mg (80 mg 12- ja 13-vuotiaille) suun kautta kahdesti päivässä, 26 viikkoa
Lääke: RG1662
240 mg (160 mg 12- ja 13-vuotiaille) suun kautta kahdesti päivässä, 26 viikkoa
KOKEELLISTA: RG1662 240 mg bid
Lääke: RG1662
120 mg (80 mg 12- ja 13-vuotiaille) suun kautta kahdesti päivässä, 26 viikkoa
Lääke: RG1662
240 mg (160 mg 12- ja 13-vuotiaille) suun kautta kahdesti päivässä, 26 viikkoa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kognition arvioituna Repeatable Battery for the Assessment of Neuropsychological Status (RBANS) -alatesteillä
Aikaikkuna: 26 viikkoa
26 viikkoa
Mukautuva käyttäytyminen arvioituna Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II) -standardipisteillä
Aikaikkuna: 26 viikkoa
26 viikkoa
Kliininen kokonaisvaikutelma CGI-I (Clinician Rated Global Improvement) -asteikolla arvioituna
Aikaikkuna: 26 viikkoa
26 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Epänormaalien EKG-muutosten esiintyvyys
Aikaikkuna: 26 viikkoa
26 viikkoa
Epänormaalit EKG-muutokset nuorilla verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: lähtötilanteesta viikkoon 26
lähtötilanteesta viikkoon 26
Turvallisuus: Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: noin 32 viikkoa
noin 32 viikkoa
Epänormaalin verenpaineen esiintyminen
Aikaikkuna: 26 viikkoa
26 viikkoa
RG1662:n plasmapitoisuudet
Aikaikkuna: 26 viikkoa
26 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Maanantai 5. toukokuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 4. toukokuuta 2016

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 4. toukokuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 27. joulukuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 27. joulukuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Tiistai 31. joulukuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 25. lokakuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. lokakuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BP27832
  • 2013-001263-23 (EUDRACT_NUMBER)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa