重度の動静脈奇形の治療におけるシロリムス（Rapamune®）の有効性の前向き評価 (MAV-RAPA)
2026年5月12日 更新者：Centre Hospitalier Universitaire, Amiens
この試験の目的は、シロリムス（経口剤）の有効性と安全性を評価し、表在性動静脈奇形（AVM）による量と症状を軽減することです。
シロリムスには、免疫系の活性を低下させ（免疫抑制剤）、癌細胞の増殖と闘い（抗腫瘍）、血管の増殖を抑える（抗血管）特性があります。 シロリムスは、臓器移植の拒絶反応を防ぐために、主に移植患者に使用されます。 多くの動物および実験室での研究が実施され、特に血管に対するシロリムスの活性が実証されました。 動静脈奇形の治療に役立つのは、この抗血管効果です。
調査の概要
詳細な説明
シロリムス（ラパマイシン®）の抗増殖性および抗血管新生特性は、病態生理学が十分に理解されていない動静脈奇形の治療にシロリムスを使用する理論的根拠の基礎となっています。
このクラスの薬物の興味深い点は、mTOR (ラパマイシンの哺乳類標的) の阻害が、AVM の発生に関与する成長および/または血管新生因子 (VEGF 以外) もブロックする可能性があることです。
より具体的には、抗VEGF薬にはその可能性がありません.
研究の種類
介入
入学 (推定)
50
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Bernard DEVAUCHELLE, MD, PhD
- 電話番号：+33322668325
- メール：devauchelle.bernard@chu-amiens.fr
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Sylvie TESTELIN, MD, PhD
- メール：testelin.sylvie@chu-amiens.fr
研究場所
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Amiens、フランス、80000
- 募集
- CHU Amiens
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主任研究者：
- Bernard DEVAUCHELLE, MD, PhD
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副調査官：
- Sylvie TESTELIN, MD, PhD
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Bordeaux、フランス、33000
- まだ募集していません
- CHU Bordeaux
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Dijon、フランス、21000
- 募集
- CHU Dijon
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コンタクト：
- Pierre VABRES, MD PhD
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主任研究者：
- Pierre VABRES, MD PhD
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Lille、フランス、59000
- まだ募集していません
- CHRU Lille
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Lyon、フランス、69000
- 募集
- HCL LYON
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コンタクト：
- Pierre BRETON, MD PhD
- メール：pierre.breton@chu-lyon.fr
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コンタクト：
- Laurent GUIBAUD, MD PhD
- メール：laurent.guibaud@chu-lyon.fr
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主任研究者：
- Pierre BRETON
-
主任研究者：
- Laurent GUIBAUD
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Marseille、フランス、13000
- まだ募集していません
- APHM
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コンタクト：
- Stéphanie MALLET, MD
- メール：stephanie.mallet@ap-hm.fr
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主任研究者：
- Jean-Michel BARTOLI
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副調査官：
- Stéphanie MALLET, MD
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Montpellier、フランス、34000
- まだ募集していません
- CHU Montpellier
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Nancy、フランス、54000
- まだ募集していません
- CHU Nancy
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Nice、フランス、06000
- まだ募集していません
- CHU NICE
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Paris、フランス、75000
- まだ募集していません
- APHP
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Strasbourg、フランス、67000
- まだ募集していません
- CHU Strasbourg
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Tours、フランス、37000
- まだ募集していません
- CHU Tours
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Brussels、ベルギー
- まだ募集していません
- UCL
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 動静脈奇形ステージ II + III または IV (シェービンガー分類による) の患者 (成人、青年、および 2 歳以上の子供) : 活動的または静止状態、出血現象の有無。
- 患者（未成年者の親）は、明確な情報リスクと研究の期待される利益の後に作成された同意書に署名する必要があります。
- -患者（出産年齢の大小）は、研究期間中および治療終了後12週間まで継続して効果的な避妊をしなければなりません
- 出産可能年齢の女性の妊娠血液検査は陰性。
除外基準:
慢性または後天性免疫抑制 :
- 臓器移植患者、造血幹細胞移植患者
- 先天性免疫不全患者
- -B型肝炎、C型肝炎またはHIVに関連する慢性活動性感染症で移植された患者
- 妊娠中または授乳中の女性。
- マクロライドに対するアレルギー
- ピーナッツまたは大豆に対するアレルギー
- -「シロリムス」または治験薬の賦形剤のいずれかに対する過敏症
- MRIの実施に対する禁忌
- 1,000 /mm3未満の白血球減少症
- 血小板減少症が 80,000 /mm3 に低下
- Hb < 9 g/dlの貧血
- トランスアミナーゼの上昇 > 2.5 N
- 組み入れ前2年未満のがんの病歴
- -含める前に2か月以上経過した手術
- -包含日のアクティブな感染（ウイルスおよび細菌）
- 適切な治療にもかかわらず、高コレステロール血症 > 7 mmol / l
- 適切な治療にもかかわらず、2mmol/l以上の高脂血症
- コントロール不良の糖尿病
- 臨床試験に参加できない患者
- 後見人、自由を奪われた者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：シロリムス治療
患者はシロリムス（ラパミューン）を受け取ります。 用量は、4 週間で 8 ～ 12 ng/ml の血漿残存率が得られるように調整する必要があります。 この血清レベルは、副作用がない限り、研究期間中維持されます。 治療の中止を正当化しない不耐性の場合、3 ng/ml を超える血清レベルを維持することによって用量を減らすことができます。 開始用量は 1 日 2 mg で、1 か月間毎週適応されます。 好ましい剤形は錠剤である。 初期治療における一般的な副作用を防ぐために、コルチコステロイドベースのプレドニゾロン（SOLUPRED）は、治療の最初の週に0.5 mg / kg /日の用量で確立されます. |
嚥下に問題のある患者、および 6 歳未満の子供および/または錠剤を飲み込めない子供には、1mg/ml の溶液を使用する必要があります。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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M12での治療効果
時間枠：12ヶ月の治療後
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治療の有効性は、以下に基づく複合基準です。
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12ヶ月の治療後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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M3での治療効果
時間枠：3ヶ月の治療後
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3ヶ月の治療後
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M6での治療効果
時間枠：6ヶ月の治療後
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6ヶ月の治療後
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M9での治療効果
時間枠：9ヶ月の治療後
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9ヶ月の治療後
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治療の忍容性
時間枠：1年
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深刻な降臨イベントの数と説明
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1年
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生活の質に対する治療の影響
時間枠：治療開始前と治療12ヶ月後
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生活の質は、患者に与えられたアンケートを使用して、治療の最初の年の前と最後に評価されます。
文献には血管奇形に特化したアンケートはありません。
したがって、研究者は、火傷の生存者の生活の質の評価に基づいて文書を適応させました。
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治療開始前と治療12ヶ月後
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Bernard DEVAUCHELLE, MD, PhD、CHU Amiens
- スタディチェア：Emmanuel MORELON, MD, PhD、HCL LYON
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年9月12日
一次修了 (推定)
2027年9月1日
研究の完了 (推定)
2027年9月1日
試験登録日
最初に提出
2014年1月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年1月20日
最初の投稿 (推定)
2014年1月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月12日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。