중증 동정맥 기형 치료에서 Sirolimus(Rapamune®)의 효능에 대한 전향적 평가 (MAV-RAPA)
2026년 5월 12일 업데이트: Centre Hospitalier Universitaire, Amiens
이 연구의 목적은 표면 동정맥 기형(AVM)으로 인한 부피와 증상을 감소시키기 위한 시롤리무스(경구 형태)의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.
Sirolimus는 면역계의 활동을 감소시키는(면역억제제) 특성을 가지고 있어 암세포의 증식에 대항하여 싸우고(항종양) 혈관의 증식을 감소시킵니다(항혈관). Sirolimus는 장기 이식 거부를 예방하기 위해 이식 환자에게 주로 사용됩니다. 많은 동물 및 실험실 연구가 수행되었으며 특히 선박에서 시롤리무스의 활동이 입증되었습니다. 동정맥 기형을 치료하는 데 도움이 될 수 있는 것이 바로 이 항혈관 효과입니다.
연구 개요
상세 설명
Sirolimus(Rapamycin®)의 항증식 및 항혈관신생 특성은 병리생리학이 제대로 이해되지 않은 동정맥 기형의 치료에 사용하는 이론적 근거의 기초입니다.
이 종류의 약물에 대한 관심은 mTOR(포유류의 라파마이신 표적)의 억제가 또한 성장 및/또는 AVM 발생에 관여하는 혈관신생 인자(VEGF 이외)를 차단할 수 있다는 것입니다.
보다 구체적으로 항-VEGF 약물에는 그러한 가능성이 없습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
50
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Bernard DEVAUCHELLE, MD, PhD
- 전화번호: +33322668325
- 이메일: devauchelle.bernard@chu-amiens.fr
연구 연락처 백업
- 이름: Sylvie TESTELIN, MD, PhD
- 이메일: testelin.sylvie@chu-amiens.fr
연구 장소
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Brussels, 벨기에
- 아직 모집하지 않음
- UCL
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Amiens, 프랑스, 80000
- 모병
- CHU Amiens
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수석 연구원:
- Bernard DEVAUCHELLE, MD, PhD
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부수사관:
- Sylvie TESTELIN, MD, PhD
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Bordeaux, 프랑스, 33000
- 아직 모집하지 않음
- CHU Bordeaux
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Dijon, 프랑스, 21000
- 모병
- CHU Dijon
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연락하다:
- Pierre VABRES, MD PhD
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수석 연구원:
- Pierre VABRES, MD PhD
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Lille, 프랑스, 59000
- 아직 모집하지 않음
- CHRU Lille
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Lyon, 프랑스, 69000
- 모병
- HCL LYON
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연락하다:
- Pierre BRETON, MD PhD
- 이메일: pierre.breton@chu-lyon.fr
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연락하다:
- Laurent GUIBAUD, MD PhD
- 이메일: laurent.guibaud@chu-lyon.fr
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수석 연구원:
- Pierre BRETON
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수석 연구원:
- Laurent GUIBAUD
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Marseille, 프랑스, 13000
- 아직 모집하지 않음
- APHM
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연락하다:
- Stéphanie MALLET, MD
- 이메일: stephanie.mallet@ap-hm.fr
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수석 연구원:
- Jean-Michel BARTOLI
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부수사관:
- Stéphanie MALLET, MD
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Montpellier, 프랑스, 34000
- 아직 모집하지 않음
- CHU Montpellier
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Nancy, 프랑스, 54000
- 아직 모집하지 않음
- CHU Nancy
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Nice, 프랑스, 06000
- 아직 모집하지 않음
- CHU NICE
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Paris, 프랑스, 75000
- 아직 모집하지 않음
- APHP
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Strasbourg, 프랑스, 67000
- 아직 모집하지 않음
- CHU Strasbourg
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Tours, 프랑스, 37000
- 아직 모집하지 않음
- CHU Tours
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자(성인, 청소년 및 2세 이상의 어린이), 동정맥 기형 2기 + 3기 또는 4기(Schöbinger 분류에 따름): 활성 또는 정지, 출혈 현상이 나타나는지 여부.
- 환자(미성년자의 부모)는 연구의 위험 및 예상 이점에 대한 명확한 정보를 제공한 후 작성된 동의서에 서명해야 합니다.
- 환자(가임 연령의 주요 및 미성년자)는 연구 기간 동안 효과적인 피임을 해야 하며 치료 종료 후 12주까지 계속해야 합니다.
- 가임기 여성에 대한 음성 임신 혈액 검사.
제외 기준:
만성 또는 후천성 면역 억제:
- 장기를 이식했거나 조혈모세포를 이식받은 환자
- 선천성 면역결핍 환자
- B형 간염, C형 간염 또는 HIV와 관련된 만성 활동성 감염이 이식된 환자
- 임신 또는 간호 여성.
- 마크로라이드에 대한 알레르기
- 땅콩이나 콩에 대한 알레르기
- "Sirolimus" 또는 연구 제품의 부형제에 대한 과민증
- MRI 수행에 대한 금기 사항
- 1 000 /mm3 미만의 백혈구 감소증
- 80,000 /mm3 이하의 혈소판 감소증
- Hb가 9g/dl 미만인 빈혈
- 상승된 트랜스아미나제 > 2.5 N
- 포함 전 2년 미만의 암 병력
- 포함 전 2개월 이상 된 수술
- 포함 날짜에 활성 감염(바이러스 및 박테리아)
- 적절한 치료에도 불구하고 고콜레스테롤혈증 > 7mmol/l
- 적절한 치료에도 불구하고 고지혈증 > 2mmol/l
- 조절되지 않는 당뇨병
- 임상 연구를 따를 수 없는 환자
- 후견인, 자유를 박탈당한 자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 시롤리무스 치료
환자는 시롤리무스(라파무네)를 투여받게 됩니다. 용량은 4주 동안 8~12ng/ml의 잔류 혈장 비율을 얻기 위해 조정되어야 합니다. 이 혈청 수준은 부작용 없이 연구 기간 내내 유지될 것입니다. 치료 중단을 정당화할 수 없는 내약성의 경우, 혈중 농도를 3 ng/ml 이상으로 유지하여 용량을 줄일 수 있습니다. 시작 용량은 하루 2mg이며 한 달 동안 매주 조정됩니다. 바람직한 투여 형태는 정제 형태이다. 초기 치료에서 일반적인 부작용을 예방하기 위해 코르티코스테로이드 기반 프레드니솔론(SOLUPRED)은 치료 첫 주 동안 0.5mg/kg/일의 용량으로 설정됩니다. |
삼키는 데 문제가 있는 환자, 6세 미만의 어린이 및/또는 정제를 삼킬 수 없는 환자에게는 1mg/ml 용액 형태를 사용해야 합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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M12에서의 치료 효능
기간: 치료 12개월 후
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치료의 효능은 다음을 기반으로 하는 복합 기준입니다.
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치료 12개월 후
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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M3에서의 치료 효능
기간: 치료 3개월 후
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치료 3개월 후
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M6에서의 치료 효능
기간: 치료 6개월 후
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치료 6개월 후
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M9에서의 치료 효능
기간: 9개월의 치료 끝에
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9개월의 치료 끝에
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치료 내약성
기간: 1년
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심각한 강림절 사건의 수와 설명
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1년
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삶의 질에 대한 치료 영향
기간: 치료 시작 전 및 치료 12개월 후
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삶의 질은 환자에게 주어진 설문지를 사용하여 치료 첫 해 전과 말기에 평가됩니다.
문헌에는 혈관 기형에 특별히 맞춘 설문지가 없습니다.
따라서 조사관은 화상 생존자의 삶의 질 평가를 기반으로 문서를 수정했습니다.
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치료 시작 전 및 치료 12개월 후
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Bernard DEVAUCHELLE, MD, PhD, CHU Amiens
- 연구 의자: Emmanuel MORELON, MD, PhD, HCL LYON
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 9월 12일
기본 완료 (추정된)
2027년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 1월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 1월 20일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 1월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 12일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
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