Tuleva arviointi Sirolimuusin (Rapamune®) tehosta vaikeiden valtimolaskimojen epämuodostumien hoidossa (MAV-RAPA)
tiistai 12. toukokuuta 2026 päivittänyt: Centre Hospitalier Universitaire, Amiens
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida sirolimuusin (suun kautta otettavan muodon) tehoa ja turvallisuutta, vähentää pinnallisten arteriovenoosien epämuodostumien (AVM) määrää ja oireita.
Sirolimuusilla on ominaisuuksia, jotka vähentävät immuunijärjestelmän toimintaa (immunosuppressantti), taistelevat syöpäsolujen lisääntymistä vastaan (kasvaimen vastainen) ja vähentävät myös verisuonten lisääntymistä (antivaskulaarinen). Sirolimuusia käytetään ensisijaisesti elinsiirtopotilailla estämään elinsiirtojen hylkimisreaktio. Useita eläin- ja laboratoriotutkimuksia suoritettiin, ja ne osoittavat erityisesti sirolimuusin aktiivisuuden verisuonissa. Juuri tämä verisuonia estävä vaikutus voi auttaa hoitamaan valtimolaskimon epämuodostumia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Sirolimuusin (Rapamycin®) antiproliferatiiviset ja antiangiogeeniset ominaisuudet ovat perustana sille, että sitä käytetään arteriovenoosien epämuodostumien hoidossa, joiden patofysiologia on edelleen huonosti ymmärretty.
Tämän lääkeluokan kiinnostavana on, että mTOR:n (nisäkäskohde rapamysiinin) estäminen voi myös estää kasvua ja/tai angiogeenisiä tekijöitä (muita kuin VEGF), jotka liittyvät AVM:n kehittymiseen.
Tarkemmin sanottuna anti-VEGF-lääkkeillä ei ole tätä potentiaalia.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
50
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Bernard DEVAUCHELLE, MD, PhD
- Puhelinnumero: +33322668325
- Sähköposti: devauchelle.bernard@chu-amiens.fr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Sylvie TESTELIN, MD, PhD
- Sähköposti: testelin.sylvie@chu-amiens.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Brussels, Belgia
- Ei vielä rekrytointia
- UCL
-
-
-
-
-
Amiens, Ranska, 80000
- Rekrytointi
- CHU Amiens
-
Päätutkija:
- Bernard DEVAUCHELLE, MD, PhD
-
Alatutkija:
- Sylvie TESTELIN, MD, PhD
-
Bordeaux, Ranska, 33000
- Ei vielä rekrytointia
- CHU Bordeaux
-
Dijon, Ranska, 21000
- Rekrytointi
- CHU Dijon
-
Ottaa yhteyttä:
- Pierre VABRES, MD PhD
-
Päätutkija:
- Pierre VABRES, MD PhD
-
Lille, Ranska, 59000
- Ei vielä rekrytointia
- CHRU Lille
-
Lyon, Ranska, 69000
- Rekrytointi
- HCL LYON
-
Ottaa yhteyttä:
- Pierre BRETON, MD PhD
- Sähköposti: pierre.breton@chu-lyon.fr
-
Ottaa yhteyttä:
- Laurent GUIBAUD, MD PhD
- Sähköposti: laurent.guibaud@chu-lyon.fr
-
Päätutkija:
- Pierre BRETON
-
Päätutkija:
- Laurent GUIBAUD
-
Marseille, Ranska, 13000
- Ei vielä rekrytointia
- APHM
-
Ottaa yhteyttä:
- Stéphanie MALLET, MD
- Sähköposti: stephanie.mallet@ap-hm.fr
-
Päätutkija:
- Jean-Michel BARTOLI
-
Alatutkija:
- Stéphanie MALLET, MD
-
Montpellier, Ranska, 34000
- Ei vielä rekrytointia
- CHU Montpellier
-
Nancy, Ranska, 54000
- Ei vielä rekrytointia
- CHU Nancy
-
Nice, Ranska, 06000
- Ei vielä rekrytointia
- CHU NICE
-
Paris, Ranska, 75000
- Ei vielä rekrytointia
- APHP
-
Strasbourg, Ranska, 67000
- Ei vielä rekrytointia
- CHU Strasbourg
-
Tours, Ranska, 37000
- Ei vielä rekrytointia
- CHU Tours
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat (aikuiset, nuoret ja yli 2-vuotiaat lapset), joilla on arteriovenoosinen epämuodostuma vaihe II + III tai IV (Schöbingerin luokituksen mukaan): aktiiviset tai lepotilassa, joilla on verenvuotoilmiöitä tai ei.
- Potilaiden (alaikäisten vanhempien) tulee allekirjoittaa suostumuslomake, joka laaditaan selvien riskien ja tutkimuksen odotettujen hyötyjen jälkeen.
- Potilailla (suurilla ja alaikäisillä hedelmällisessä iässä) on oltava tehokas ehkäisy tutkimusjakson ajan ja sitä jatkettava 12 viikkoa hoidon päättymisen jälkeen
- Negatiivinen raskausverikoe hedelmällisessä iässä oleville naisille.
Poissulkemiskriteerit:
Krooninen tai hankittu immunosuppressio:
- potilaat, joille on siirretty elin tai jotka ovat saaneet hematopoieettista kantasolua
- potilaalle, jolla on synnynnäinen immuunipuutos
- Potilaat, joilla on krooninen aktiivinen infektio, johon liittyy hepatiitti B, hepatiitti C tai HIV
- Raskaana oleva tai imettävä nainen.
- Allergia makrolideille
- Allergia maapähkinälle tai soijalle
- Yliherkkyys "Sirolimuusille" tai jollekin tutkimustuotteen apuaineelle
- Vasta-aiheet magneettikuvauksen suorittamiselle
- Leukopenia alle 1 000 /mm3
- Trombosytopenia alle 80 000 /mm3
- Anemia, jonka Hb < 9 g/dl
- Kohonnut transaminaasi > 2,5 N
- Syövän historia alle kaksi vuotta ennen sisällyttämistä
- Leikkaus yli 2 kuukautta ennen sisällyttämistä
- Aktiivinen infektio (virus- ja bakteeriperäinen) sisällyttämispäivänä
- Hyperkolesterolemia > 7 mmol/l asianmukaisesta lääkehoidosta huolimatta
- Hyperlipidemia > 2 mmol/l asianmukaisesta lääkehoidosta huolimatta
- Hallitsematon diabetes
- Potilaat, jotka eivät pysty seuraamaan kliinistä tutkimusta
- Päähuollon alainen, vapautensa menettäneet henkilöt
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Sirolimuusihoito
Potilaat saavat sirolimuusia (Rapamune). Annosta tulee säätää niin, että plasman jäännösnopeus on 8–12 ng/ml 4 viikossa. Tämä seerumitaso säilyy koko tutkimuksen ajan ilman sivuvaikutuksia. Jos intoleranssi ei oikeuta hoidon lopettamista, annosta voidaan pienentää pitämällä seerumin taso yli 3 ng/ml. Aloitusannos on 2 mg päivässä, ja sitä mukautetaan joka viikko kuukauden ajan. Edullinen annosmuoto on tablettimuoto. Yleisten sivuvaikutusten estämiseksi hoidon alkuvaiheessa kortikosteroideihin perustuva prednisoloni (SOLUPRED) vahvistetaan annokseksi 0,5 mg/kg/vrk ensimmäisen hoitoviikon ajan. |
Potilaille, joilla on nielemisvaikeuksia, ja alle 6-vuotiaille lapsille ja/tai jotka eivät kykene nielemään tabletteja, tulee käyttää 1 mg/ml liuosmuotoa.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon tehokkuus M12:ssa
Aikaikkuna: 12 kuukauden hoidon jälkeen
|
Hoidon tehokkuus on yhdistetty kriteeri, joka perustuu:
|
12 kuukauden hoidon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon tehokkuus M3:lla
Aikaikkuna: 3 kuukauden hoidon jälkeen
|
3 kuukauden hoidon jälkeen
|
|
|
Hoidon tehokkuus M6:ssa
Aikaikkuna: 6 kuukauden hoidon jälkeen
|
6 kuukauden hoidon jälkeen
|
|
|
Hoidon tehokkuus M9:ssä
Aikaikkuna: 9 kuukauden hoidon jälkeen
|
9 kuukauden hoidon jälkeen
|
|
|
Hoidon siedettävyys
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
Vakavien adventtitapahtumien lukumäärä ja kuvaus
|
Yksi vuosi
|
|
Hoidon vaikutus elämänlaatuun
Aikaikkuna: Ennen hoidon aloittamista ja 12 kuukauden hoidon jälkeen
|
Elämänlaatua arvioidaan ennen ensimmäistä hoitovuotta ja sen lopussa potilaille annettavalla kyselylomakkeella.
Kirjallisuudessa ei ole kyselylomaketta, joka olisi räätälöity erityisesti verisuonten epämuodostumiin.
Näin ollen tutkijat mukauttivat palovammoista selviytyneiden elämänlaadun arviointiin perustuvan asiakirjan.
|
Ennen hoidon aloittamista ja 12 kuukauden hoidon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Opintojohtaja: Bernard DEVAUCHELLE, MD, PhD, CHU Amiens
- Opintojen puheenjohtaja: Emmanuel MORELON, MD, PhD, HCL LYON
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 12. syyskuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. syyskuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. syyskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 20. tammikuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 20. tammikuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Keskiviikko 22. tammikuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 13. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PHRCN10-PR-DEVAUCHELLE
- 2011-000321-69 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .