Prospektywna ocena skuteczności syrolimusa (Rapamune®) w leczeniu ciężkich malformacji tętniczo-żylnych (MAV-RAPA)
Celem pracy jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa sirolimusu (postać doustna) w zmniejszaniu objętości i objawów związanych z powierzchownymi malformacjami tętniczo-żylnymi (AVM).
Sirolimus ma właściwości zmniejszające aktywność układu odpornościowego (immunosupresyjne), zwalczające namnażanie się komórek nowotworowych (przeciwnowotworowe), a także zmniejszające rozrost naczyń krwionośnych (przeciwnaczyniowe). Sirolimus jest stosowany głównie u pacjentów po przeszczepach w celu zapobiegania odrzuceniu przeszczepionego narządu. Przeprowadzono wiele badań na zwierzętach iw laboratoriach, które wykazały w szczególności działanie syrolimusa na naczynia. To właśnie działanie przeciwnaczyniowe może pomóc w leczeniu malformacji tętniczo-żylnych.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Bernard DEVAUCHELLE, MD, PhD
- Numer telefonu: +33322668325
- E-mail: devauchelle.bernard@chu-amiens.fr
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Sylvie TESTELIN, MD, PhD
- E-mail: testelin.sylvie@chu-amiens.fr
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brussels, Belgia
- Jeszcze nie rekrutacja
- UCL
-
-
-
-
-
Amiens, Francja, 80000
- Rekrutacyjny
- CHU Amiens
-
Główny śledczy:
- Bernard DEVAUCHELLE, MD, PhD
-
Pod-śledczy:
- Sylvie TESTELIN, MD, PhD
-
Bordeaux, Francja, 33000
- Jeszcze nie rekrutacja
- CHU Bordeaux
-
Dijon, Francja, 21000
- Rekrutacyjny
- CHU Dijon
-
Kontakt:
- Pierre VABRES, MD PhD
-
Główny śledczy:
- Pierre VABRES, MD PhD
-
Lille, Francja, 59000
- Jeszcze nie rekrutacja
- CHRU Lille
-
Lyon, Francja, 69000
- Rekrutacyjny
- HCL LYON
-
Kontakt:
- Pierre BRETON, MD PhD
- E-mail: pierre.breton@chu-lyon.fr
-
Kontakt:
- Laurent GUIBAUD, MD PhD
- E-mail: laurent.guibaud@chu-lyon.fr
-
Główny śledczy:
- Pierre BRETON
-
Główny śledczy:
- Laurent GUIBAUD
-
Marseille, Francja, 13000
- Jeszcze nie rekrutacja
- APHM
-
Kontakt:
- Stéphanie MALLET, MD
- E-mail: stephanie.mallet@ap-hm.fr
-
Główny śledczy:
- Jean-Michel BARTOLI
-
Pod-śledczy:
- Stéphanie MALLET, MD
-
Montpellier, Francja, 34000
- Jeszcze nie rekrutacja
- CHU Montpellier
-
Nancy, Francja, 54000
- Jeszcze nie rekrutacja
- CHU Nancy
-
Nice, Francja, 06000
- Jeszcze nie rekrutacja
- CHU NICE
-
Paris, Francja, 75000
- Jeszcze nie rekrutacja
- APHP
-
Strasbourg, Francja, 67000
- Jeszcze nie rekrutacja
- CHU Strasbourg
-
Tours, Francja, 37000
- Jeszcze nie rekrutacja
- CHU Tours
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci (dorośli, młodzież i dzieci w wieku powyżej 2 lat) z malformacją tętniczo-żylną w stadium II + III lub IV (według klasyfikacji Schöbingera): czynna lub w stanie spoczynku, z objawami krwotocznymi lub bez.
- Pacjenci (rodzice osób niepełnoletnich) muszą podpisać formularz zgody ustalony po uzyskaniu jasnej informacji o ryzyku i spodziewanych korzyściach z badania.
- Pacjenci (młodsi i starsi w wieku rozrodczym) muszą stosować skuteczną antykoncepcję w okresie badania i kontynuować ją do 12 tygodni po zakończeniu leczenia
- Negatywny test ciążowy z krwi dla kobiet w wieku rozrodczym.
Kryteria wyłączenia:
Przewlekła lub nabyta immunosupresja:
- pacjentów z przeszczepionym narządem lub otrzymujących hematopoetyczną komórkę macierzystą
- pacjent z wrodzonym niedoborem odporności
- Pacjenci z implantacją z przewlekłym czynnym zakażeniem związanym z wirusowym zapaleniem wątroby typu B, wirusowym zapaleniem wątroby typu C lub wirusem HIV
- Kobieta w ciąży lub karmiąca.
- Alergia na makrolidy
- Alergia na orzeszki ziemne lub soję
- Nadwrażliwość na „Syrolimus” lub którąkolwiek substancję pomocniczą badanego produktu
- Przeciwwskazania do wykonania rezonansu magnetycznego
- Leukopenia poniżej 1 000 /mm3
- Małopłytkowość niższa do 80 000 /mm3
- Niedokrwistość z Hb < 9 g/dl
- Podwyższona aktywność aminotransferaz > 2,5 N
- Historia raka mniej niż dwa lata przed włączeniem
- Operacje starsze niż 2 miesiące przed włączeniem
- Aktywna infekcja (wirusowa i bakteryjna) w dniu włączenia
- Hipercholesterolemia > 7 mmol/l pomimo odpowiedniego leczenia
- Hiperlipidemia > 2 mmol/l pomimo odpowiedniego leczenia
- Niekontrolowana cukrzyca
- Pacjenci, którzy nie mogą uczestniczyć w badaniu klinicznym
- Major pod kuratelą, osoby pozbawione wolności
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Leczenie syrolimusem
Pacjenci otrzymają syrolimus (Rapamune). Dawkę należy dostosować tak, aby w ciągu 4 tygodni uzyskać stężenie resztkowe w osoczu od 8 do 12 ng/ml. Ten poziom w surowicy będzie utrzymywany przez cały czas trwania badania przy braku skutków ubocznych. W przypadku nietolerancji, która nie uzasadnia przerwania leczenia, dawkę można zmniejszyć, utrzymując stężenie w surowicy powyżej 3 ng/ml. Dawka początkowa będzie wynosić 2 mg na dobę i będzie dostosowywana co tydzień przez jeden miesiąc. Korzystną postacią dawkowania jest postać tabletki. Aby zapobiec częstym działaniom niepożądanym na wczesnym etapie leczenia, prednizolon na bazie kortykosteroidów (SOLUPRED) zostanie ustalony w dawce 0,5 mg/kg mc./dobę przez pierwszy tydzień leczenia. |
W przypadku pacjentów mających problemy z połykaniem oraz dzieci w wieku poniżej 6 lat i (lub) mających trudności z połykaniem tabletek należy stosować postać roztworu 1 mg/ml.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skuteczność leczenia w M12
Ramy czasowe: Po 12 miesiącach leczenia
|
Skuteczność leczenia jest złożonym kryterium opartym na:
|
Po 12 miesiącach leczenia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skuteczność leczenia w M3
Ramy czasowe: Po 3 miesiącach leczenia
|
Po 3 miesiącach leczenia
|
|
|
Skuteczność leczenia w M6
Ramy czasowe: Po 6 miesiącach leczenia
|
Po 6 miesiącach leczenia
|
|
|
Skuteczność leczenia w M9
Ramy czasowe: Po 9 miesiącach leczenia
|
Po 9 miesiącach leczenia
|
|
|
Tolerancja leczenia
Ramy czasowe: Rok
|
Liczba i opis poważnych wydarzeń adwentowych
|
Rok
|
|
Wpływ leczenia na jakość życia
Ramy czasowe: Przed rozpoczęciem leczenia i po 12 miesiącach leczenia
|
Jakość życia będzie oceniana przed i pod koniec pierwszego roku leczenia za pomocą kwestionariusza rozdawanego pacjentom.
W literaturze nie ma kwestionariusza specjalnie dostosowanego do malformacji naczyniowych.
W związku z tym badacze zaadaptowali dokument oparty na ocenie jakości życia osób, które przeżyły oparzenia.
|
Przed rozpoczęciem leczenia i po 12 miesiącach leczenia
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Dyrektor Studium: Bernard DEVAUCHELLE, MD, PhD, CHU Amiens
- Krzesło do nauki: Emmanuel MORELON, MD, PhD, HCL LYON
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PHRCN10-PR-DEVAUCHELLE
- 2011-000321-69 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .