Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Prospektive Bewertung der Wirksamkeit von Sirolimus (Rapamune®) bei der Behandlung schwerer arteriovenöser Fehlbildungen (MAV-RAPA)

7. Februar 2023 aktualisiert von: Centre Hospitalier Universitaire, Amiens

Ziel der Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Sirolimus (orale Form) zu bewerten, um das Volumen und die Symptome aufgrund von oberflächlichen arteriovenösen Malformationen (AVM) zu verringern.

Sirolimus hat Eigenschaften, die die Aktivität des Immunsystems reduzieren (Immunsuppressivum), die Vermehrung von Krebszellen bekämpfen (Anti-Tumor) und auch die Vermehrung von Blutgefäßen reduzieren (Anti-Gefäß). Sirolimus wird hauptsächlich bei Transplantationspatienten angewendet, um eine Abstoßung von Organtransplantaten zu verhindern. Viele Tier- und Laborstudien wurden durchgeführt und zeigen insbesondere die Wirkung von Sirolimus auf Gefäße. Es ist diese antivaskuläre Wirkung, die helfen könnte, arteriovenöse Malformationen zu behandeln.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die antiproliferativen und antiangiogenetischen Eigenschaften von Sirolimus (Rapamycin®) sind die Grundlage für die Verwendung bei der Behandlung von arteriovenösen Fehlbildungen, deren Pathophysiologie noch wenig bekannt ist. Das Interesse dieser Arzneimittelklasse besteht darin, dass die Hemmung von mTOR (mammalian target of rapamycin) auch das Wachstum und/oder angiogenische Faktoren (außer VEGF) blockieren kann, die an der Entwicklung von AVM beteiligt sind. Genauer gesagt haben Anti-VEGF-Medikamente dieses Potenzial nicht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

50

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien
        • Noch keine Rekrutierung
        • UCL
  • Frankreich
      • Amiens, Frankreich, 80000
        • Rekrutierung
        • CHU Amiens
      • Bordeaux, Frankreich, 33000
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU Bordeaux
      • Dijon, Frankreich, 21000
        • Rekrutierung
        • CHU Dijon
      • Lille, Frankreich, 59000
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHRU Lille
      • Lyon, Frankreich, 69000
        • Rekrutierung
        • HCL LYON
      • Marseille, Frankreich, 13000
        • Noch keine Rekrutierung
        • APHM
      • Montpellier, Frankreich, 34000
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU Montpellier
      • Nancy, Frankreich, 54000
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU Nancy
      • Nice, Frankreich, 06000
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU Nice
      • Paris, Frankreich, 75000
        • Noch keine Rekrutierung
        • APHP
      • Strasbourg, Frankreich, 67000
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU Strasbourg
      • Tours, Frankreich, 37000
        • Noch keine Rekrutierung
        • Chu Tours

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten (Erwachsene, Jugendliche und Kinder über 2 Jahre) mit arteriovenöser Fehlbildung Stadium II + III oder IV (nach Schöbinger-Klassifikation): aktiv oder ruhend, gekennzeichnet oder nicht durch hämorrhagische Phänomene.
  • Patienten (Eltern für Minderjährige) müssen eine Einverständniserklärung unterzeichnen, die nach klarer Information über Risiken und erwarteten Nutzen der Studie erstellt wurde.
  • Patientinnen (im volljährigen und im gebärfähigen Alter) müssen während des Studienzeitraums und bis 12 Wochen nach Ende der Behandlung über eine wirksame Empfängnisverhütung verfügen
  • Negativer Schwangerschaftsbluttest bei Frauen im gebärfähigen Alter.

Ausschlusskriterien:

  • Chronische oder erworbene Immunsuppression :

    • Patienten mit transplantiertem Organ oder Patienten, die eine hämatopoetische Stammzelle erhalten haben
    • Patient mit angeborener Immunschwäche
  • Patienten mit implantierter chronisch aktiver Infektion im Zusammenhang mit Hepatitis B, Hepatitis C oder HIV
  • Schwangere oder stillende Frau.
  • Allergie gegen Makrolide
  • Allergie gegen Erdnuss oder Soja
  • Überempfindlichkeit gegen „Sirolimus“ oder einen der sonstigen Bestandteile des Prüfpräparats
  • Kontraindikationen für die Durchführung einer MRT
  • Leukopenie unter 1 000 /mm3
  • Thrombozytopenie niedriger als 80.000 /mm3
  • Anämie mit Hb < 9 g/dl
  • Erhöhte Transaminase > 2,5 N
  • Vorgeschichte von Krebs weniger als zwei Jahre vor der Aufnahme
  • Operation älter als 2 Monate vor Einschluss
  • Aktive Infektion (viral und bakteriell) zum Zeitpunkt der Aufnahme
  • Hypercholesterinämie > 7 mmol/l trotz angemessener medikamentöser Behandlung
  • Hyperlipidämie > 2 mmol/l trotz angemessener medizinischer Behandlung
  • Unkontrollierter Diabetes
  • Patienten, die einer klinischen Studie nicht folgen können
  • Major unter Vormundschaft, Personen, denen die Freiheit entzogen ist

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Sirolimus-Behandlung

Die Patienten erhalten Sirolimus (Rapamune). Die Dosis sollte so angepasst werden, dass innerhalb von 4 Wochen eine Restplasmarate von 8 bis 12 ng/ml erreicht wird. Dieser Serumspiegel wird während der gesamten Dauer der Studie ohne Nebenwirkungen aufrechterhalten. Im Falle einer Unverträglichkeit, die keinen Abbruch der Behandlung rechtfertigt, kann die Dosis reduziert werden, indem ein Serumspiegel von über 3 ng/ml aufrechterhalten wird.

Die Anfangsdosis beträgt 2 mg pro Tag und wird einen Monat lang jede Woche angepasst.

Die bevorzugte Dosierungsform ist die Tablettenform. Um häufige Nebenwirkungen zu Beginn der Behandlung zu vermeiden, wird Prednisolon (SOLUPRED) auf Kortikosteroidbasis in der ersten Behandlungswoche in einer Dosis von 0,5 mg/kg/Tag eingesetzt.
Arzneimittel: Sirolimus
Für Patienten mit Schluckproblemen und für Kinder unter 6 Jahren und/oder die nicht in der Lage sind, Tabletten zu schlucken, sollte die Lösungsform mit 1 mg/ml verwendet werden.
Andere Namen:
  • Rapamune

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit der Behandlung bei M12
Zeitfenster: Nach 12 Monaten Behandlung

Die Wirksamkeit der Behandlung ist ein zusammengesetztes Kriterium basierend auf:

  • Der Anteil der Patienten ohne Entwicklung der AVM während des Studienzeitraums,
  • Der Anteil der Patienten mit einer Verringerung des Tumorvolumens der AVM um mindestens 30 % der CT-Angiographie (CTA)-Kriterien während des ersten Studienjahres (Vergleich des Volumens der AVM pro Jahr versus Voreinschluss).
Nach 12 Monaten Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Behandlungswirksamkeit bei M3
Zeitfenster: Nach 3 Monaten Behandlung
Nach 3 Monaten Behandlung
Wirksamkeit der Behandlung bei M6
Zeitfenster: Nach 6 Monaten Behandlung
Nach 6 Monaten Behandlung
Wirksamkeit der Behandlung bei M9
Zeitfenster: Nach 9 Monaten Behandlung
Nach 9 Monaten Behandlung
Verträglichkeit der Behandlung
Zeitfenster: Ein Jahr
Anzahl und Beschreibung schwerwiegender Adventsereignisse
Ein Jahr
Auswirkungen der Behandlung auf die Lebensqualität
Zeitfenster: Vor Behandlungsbeginn und nach 12 Behandlungsmonaten
Die Lebensqualität wird vor und am Ende des ersten Behandlungsjahres anhand eines den Patienten ausgehändigten Fragebogens beurteilt. In der Literatur findet sich kein speziell auf vaskuläre Malformationen zugeschnittener Fragebogen. Daher passten die Ermittler ein Dokument an, das auf einer Bewertung der Lebensqualität von Überlebenden von Brandverletzungen basiert.
Vor Behandlungsbeginn und nach 12 Behandlungsmonaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire, Amiens

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

12. September 2014

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. September 2024

Studienabschluss (ERWARTET)

1. September 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Januar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Januar 2014

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

22. Januar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

8. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Februar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PHRCN10-PR-DEVAUCHELLE
  • 2011-000321-69 (EUDRACT_NUMBER)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Arteriovenöse Fehlbildungen

Klinische Studien zur Sirolimus

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Rwanda

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren