Valutazione prospettica dell'efficacia di Sirolimus (Rapamune®) nel trattamento di gravi malformazioni arterovenose (MAV-RAPA)
12 maggio 2026 aggiornato da: Centre Hospitalier Universitaire, Amiens
Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza del sirolimus (forma orale), per ridurre il volume e i sintomi dovuti a malformazioni artero-venose superficiali (MAV).
Sirolimus ha proprietà che riducono l'attività del sistema immunitario (immunosoppressore), per combattere la proliferazione delle cellule tumorali (antitumorale) e anche ridurre la proliferazione dei vasi sanguigni (antivascolare). Sirolimus è utilizzato principalmente nei pazienti trapiantati per prevenire il rigetto del trapianto di organi. Sono stati effettuati numerosi studi su animali e di laboratorio che dimostrano in particolare l'attività del sirolimus sui vasi. È questo effetto antivascolare che potrebbe aiutare a trattare le malformazioni artero-venose.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Le proprietà anti-proliferative e anti-angiogeniche di Sirolimus (Rapamycin®) sono alla base del razionale per utilizzarlo nel trattamento delle malformazioni artero-venose, per le quali la fisiopatologia rimane poco conosciuta.
L'interesse di questa classe di farmaci è che l'inibizione di mTOR (bersaglio della rapamicina nei mammiferi) può anche bloccare la crescita e/oi fattori angiogenici (diversi dal VEGF) coinvolti nello sviluppo di AVM.
Più specificamente, i farmaci anti-VEGF non hanno questo potenziale.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
50
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Bernard DEVAUCHELLE, MD, PhD
- Numero di telefono: +33322668325
- Email: devauchelle.bernard@chu-amiens.fr
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Sylvie TESTELIN, MD, PhD
- Email: testelin.sylvie@chu-amiens.fr
Luoghi di studio
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Brussels, Belgio
- Non ancora reclutamento
- UCL
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Amiens, Francia, 80000
- Reclutamento
- CHU Amiens
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Investigatore principale:
- Bernard DEVAUCHELLE, MD, PhD
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Sub-investigatore:
- Sylvie TESTELIN, MD, PhD
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Bordeaux, Francia, 33000
- Non ancora reclutamento
- CHU Bordeaux
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Dijon, Francia, 21000
- Reclutamento
- CHU Dijon
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Contatto:
- Pierre VABRES, MD PhD
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Investigatore principale:
- Pierre VABRES, MD PhD
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Lille, Francia, 59000
- Non ancora reclutamento
- CHRU Lille
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Lyon, Francia, 69000
- Reclutamento
- HCL LYON
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Contatto:
- Pierre BRETON, MD PhD
- Email: pierre.breton@chu-lyon.fr
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Contatto:
- Laurent GUIBAUD, MD PhD
- Email: laurent.guibaud@chu-lyon.fr
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Investigatore principale:
- Pierre BRETON
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Investigatore principale:
- Laurent GUIBAUD
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Marseille, Francia, 13000
- Non ancora reclutamento
- APHM
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Contatto:
- Stéphanie MALLET, MD
- Email: stephanie.mallet@ap-hm.fr
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Investigatore principale:
- Jean-Michel BARTOLI
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Sub-investigatore:
- Stéphanie MALLET, MD
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Montpellier, Francia, 34000
- Non ancora reclutamento
- CHU Montpellier
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Nancy, Francia, 54000
- Non ancora reclutamento
- CHU Nancy
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Nice, Francia, 06000
- Non ancora reclutamento
- CHU NICE
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Paris, Francia, 75000
- Non ancora reclutamento
- APHP
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Strasbourg, Francia, 67000
- Non ancora reclutamento
- CHU Strasbourg
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Tours, Francia, 37000
- Non ancora reclutamento
- CHU Tours
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti (adulti, adolescenti e bambini di età superiore ai 2 anni), con malformazione arterovenosa stadio II + III o IV (secondo la classificazione di Schöbinger): attivi o quiescenti, segnati o meno da fenomeni emorragici.
- I pazienti (genitori per i minori) devono firmare un modulo di consenso stabilito dopo una chiara informazione sui rischi e sui benefici attesi dallo studio.
- I pazienti (maggiori e minori in età fertile) devono avere una contraccezione efficace durante il periodo di studio e continuare fino a 12 settimane dopo la fine del trattamento
- Analisi del sangue di gravidanza negativa per le donne in età fertile.
Criteri di esclusione:
Immunosoppressione cronica o acquisita:
- pazienti con organo trapiantato o che hanno ricevuto una cellula staminale ematopoietica
- paziente con immunodeficienza congenita
- Pazienti impiantati con infezione cronica attiva associata a epatite B, epatite C o HIV
- Donna incinta o che allatta.
- Allergia ai macrolidi
- Allergia alle arachidi o alla soia
- Ipersensibilità a " Sirolimus " o ad uno qualsiasi degli eccipienti del prodotto sperimentale
- Controindicazioni all'esecuzione di una risonanza magnetica
- Leucopenia inferiore a 1 000 /mm3
- Trombocitopenia inferiore a 80.000 /mm3
- Anemia con Hb < 9 g/dl
- Transaminasi elevate > 2,5 N
- Storia di cancro meno di due anni prima dell'inclusione
- Chirurgia più vecchia di 2 mesi prima dell'inclusione
- Infezione attiva (virale e batterica) alla data di inclusione
- Ipercolesterolemia > 7 mmol/l nonostante un adeguato trattamento medico
- Iperlipidemia > 2 mmol/l nonostante un adeguato trattamento medico
- Diabete non controllato
- Pazienti impossibilitati a seguire uno studio clinico
- Maggiore sotto tutela, persone private della libertà
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Trattamento Sirolimo
I pazienti riceveranno sirolimus (Rapamune). La dose deve essere aggiustata per ottenere una velocità plasmatica residua da 8 a 12 ng/ml in 4 settimane. Questo livello sierico sarà mantenuto per tutta la durata dello studio in assenza di effetti collaterali. In caso di intolleranza che non giustifichi l'interruzione del trattamento, la dose può essere ridotta mantenendo un livello sierico superiore a 3 ng/ml. La dose iniziale sarà di 2 mg al giorno e verrà adattata ogni settimana per un mese. La forma di dosaggio preferita è la forma in compresse. Per prevenire gli effetti collaterali comuni all'inizio del trattamento, il prednisolone a base di corticosteroidi (SOLUPRED) sarà stabilito alla dose di 0,5 mg/kg/giorno per la prima settimana di trattamento. |
Per i pazienti con problemi di deglutizione e per i bambini sotto i 6 anni e/o che non sono in grado di deglutire le compresse, deve essere utilizzata la soluzione da 1 mg/ml.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Efficacia del trattamento a M12
Lasso di tempo: Dopo 12 mesi di trattamento
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L'efficacia del trattamento è un criterio composito basato su:
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Dopo 12 mesi di trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Efficacia del trattamento a M3
Lasso di tempo: Dopo 3 mesi di trattamento
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Dopo 3 mesi di trattamento
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Efficacia del trattamento a M6
Lasso di tempo: Dopo 6 mesi di trattamento
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Dopo 6 mesi di trattamento
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Efficacia del trattamento a M9
Lasso di tempo: Dopo 9 mesi di trattamento
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Dopo 9 mesi di trattamento
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Tollerabilità del trattamento
Lasso di tempo: Un anno
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Numero e descrizione degli eventi gravi dell'Avvento
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Un anno
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Impatto del trattamento sulla qualità della vita
Lasso di tempo: Prima dell'inizio del trattamento e dopo 12 mesi di trattamento
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La qualità della vita sarà valutata prima e alla fine del primo anno di trattamento utilizzando un questionario somministrato ai pazienti.
Non esiste in letteratura un questionario specifico per le malformazioni vascolari.
Così gli investigatori hanno adattato un documento basato su una valutazione della qualità della vita dei sopravvissuti alle ustioni.
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Prima dell'inizio del trattamento e dopo 12 mesi di trattamento
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Direttore dello studio: Bernard DEVAUCHELLE, MD, PhD, CHU Amiens
- Cattedra di studio: Emmanuel MORELON, MD, PhD, HCL LYON
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
12 settembre 2014
Completamento primario (Stimato)
1 settembre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 settembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 gennaio 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 gennaio 2014
Primo Inserito (Stimato)
22 gennaio 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
13 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- PHRCN10-PR-DEVAUCHELLE
- 2011-000321-69 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
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