Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Prospektiv utvärdering av effekten av Sirolimus (Rapamune®) vid behandling av allvarliga arteriovenösa missbildningar (MAV-RAPA)

7 februari 2023 uppdaterad av: Centre Hospitalier Universitaire, Amiens

Syftet med studien är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av sirolimus (oral form), för att minska volymen och symtom på grund av ytliga arteriovenösa missbildningar (AVM).

Sirolimus har egenskaper som minskar immunsystemets aktivitet (immunsuppressivt medel), för att bekämpa spridningen av cancerceller (antitumör) och även minska spridningen av blodkärl (anti-vaskulär). Sirolimus används främst till transplanterade patienter för att förhindra avstötning av organtransplantat. Många djur- och laboratoriestudier har utförts och visar särskilt sirolimus aktivitet på kärl. Det är denna antivaskulära effekt som kan hjälpa till att behandla arteriovenösa missbildningar.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Anti-proliferativa och anti-angiogena egenskaper hos Sirolimus (Rapamycin®) är grunden för skälet att använda det vid behandling av arteriovenösa missbildningar, för vilka patofysiologin fortfarande är dåligt förstådd. Intresset för denna klass av läkemedel är att hämning av mTOR (däggdjursmål för rapamycin) också kan blockera tillväxt och/eller angiogena faktorer (andra än VEGF) involverade i utvecklingen av AVM. Mer specifikt har anti-VEGF-läkemedel inte den potentialen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

50

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien
        • Har inte rekryterat ännu
        • UCL
  • Frankrike
      • Amiens, Frankrike, 80000
        • Rekrytering
        • CHU Amiens
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • Har inte rekryterat ännu
        • CHU Bordeaux
      • Dijon, Frankrike, 21000
        • Rekrytering
        • CHU Dijon
      • Lille, Frankrike, 59000
        • Har inte rekryterat ännu
        • CHRU Lille
      • Lyon, Frankrike, 69000
        • Rekrytering
        • HCL LYON
      • Marseille, Frankrike, 13000
        • Har inte rekryterat ännu
        • APHM
      • Montpellier, Frankrike, 34000
        • Har inte rekryterat ännu
        • CHU Montpellier
      • Nancy, Frankrike, 54000
        • Har inte rekryterat ännu
        • Chu Nancy
      • Nice, Frankrike, 06000
        • Har inte rekryterat ännu
        • CHU Nice
      • Paris, Frankrike, 75000
        • Har inte rekryterat ännu
        • APHP
      • Strasbourg, Frankrike, 67000
        • Har inte rekryterat ännu
        • CHU Strasbourg
      • Tours, Frankrike, 37000
        • Har inte rekryterat ännu
        • Chu Tours

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter (vuxna, ungdomar och barn äldre än 2 år), med arteriovenös missbildning stadium II + III eller IV (enligt Schöbingers klassificering): aktiva eller vilande, märkta eller inte av blödningsfenomen.
  • Patienter (föräldrar för minderåriga) måste underteckna ett samtyckesformulär som upprättats efter tydlig informationsrisker och förväntade fördelar med studien.
  • Patienter (överviktiga och minderåriga i fertil ålder) måste ha effektiva preventivmedel under studieperioden och fortsätta till 12 veckor efter avslutad behandling
  • Negativt graviditetsblodprov för kvinnor i fertil ålder.

Exklusions kriterier:

  • Kronisk eller förvärvad immunsuppression:

    • patienter med transplanterade organ eller som fått en hematopoetisk stamcell
    • patient med medfödd immunbrist
  • Patienter implanterade med kronisk aktiv infektion associerad med hepatit B, hepatit C eller HIV
  • Gravid eller ammande kvinna.
  • Allergi mot makrolider
  • Allergi mot jordnötter eller soja
  • Överkänslighet mot "Sirolimus" eller något av hjälpämnena i prövningsläkemedlet
  • Kontraindikationer för att utföra en MRT
  • Leukopeni under 1 000 /mm3
  • Trombocytopeni lägre till 80 000 /mm3
  • Anemi med Hb < 9 g/dl
  • Förhöjt transaminas > 2,5 N
  • Historik av cancer mindre än två år före inkluderingen
  • Operation äldre än 2 månader före inkludering
  • Aktiv infektion (viral och bakteriell) på införandedatum
  • Hyperkolesterolemi > 7 mmol/l trots lämplig medicinsk behandling
  • Hyperlipidemi > 2 mmol/l trots lämplig medicinsk behandling
  • Okontrollerad diabetes
  • Patienter som inte kan följa en klinisk studie
  • Major under förmynderskap, personer frihetsberövade

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Sirolimus behandling

Patienterna kommer att få sirolimus (Rapamune). Dosen bör justeras för att erhålla en restplasmahastighet på 8 till 12 ng/ml på 4 veckor. Denna serumnivå kommer att bibehållas under hela studien i frånvaro av biverkningar. Vid intolerans som inte motiverar att behandlingen avbryts, kan dosen minskas genom att bibehålla en serumnivå som är högre än 3 ng/ml.

Startdosen kommer att vara 2 mg per dag och kommer att anpassas varje vecka under en månad.

Den föredragna doseringsformen är tablettform. För att förhindra vanliga biverkningar i tidig behandling kommer kortikosteroidbaserade prednisolon (SOLUPRED) att fastställas i en dos på 0,5 mg/kg/dag under den första behandlingsveckan.
Läkemedel: Sirolimus
För patienter med sväljproblem och för barn under 6 år och/eller som har en oförmåga att svälja tabletter, ska 1 mg/ml lösningsform användas.
Andra namn:
  • Rapamune

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Behandlingseffekt vid M12
Tidsram: Efter 12 månaders behandling

Effektiviteten av behandlingen är ett sammansatt kriterium baserat på:

  • Andelen patienter utan utveckling av AVM under studieperioden,
  • Andelen patienter med en minskning av tumörvolymen av AVM med minst 30 % av CT Angiografi (CTA) kriterier under det första året av studien (jämförelse av volymen av AVM ett år kontra pre-inclusion).
Efter 12 månaders behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Behandlingseffekt vid M3
Tidsram: Efter 3 månaders behandling
Efter 3 månaders behandling
Behandlingseffekt vid M6
Tidsram: Efter 6 månaders behandling
Efter 6 månaders behandling
Behandlingseffekt vid M9
Tidsram: Efter 9 månaders behandling
Efter 9 månaders behandling
Behandlings tolerabilitet
Tidsram: Ett år
Antal och beskrivning av allvarliga adventshändelser
Ett år
Behandlingspåverkan på livskvalitet
Tidsram: Innan behandlingsstart och efter 12 månaders behandling
Livskvalitet kommer att bedömas före och i slutet av det första behandlingsåret med hjälp av ett frågeformulär som ges till patienter. Det finns inget frågeformulär specifikt anpassat för vaskulära missbildningar i litteraturen. Sålunda anpassade utredarna ett dokument baserat på en utvärdering av livskvaliteten för överlevande efter brännskada.
Innan behandlingsstart och efter 12 månaders behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire, Amiens

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

12 september 2014

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 september 2024

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 september 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 januari 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 januari 2014

Första postat (UPPSKATTA)

22 januari 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

8 februari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 februari 2023

Senast verifierad

1 februari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PHRCN10-PR-DEVAUCHELLE
  • 2011-000321-69 (EUDRACT_NUMBER)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sirolimus

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera