Prospektiv evaluering af virkningen af Sirolimus (Rapamune®) til behandling af alvorlige arteriovenøse misdannelser (MAV-RAPA)
12. maj 2026 opdateret af: Centre Hospitalier Universitaire, Amiens
Formålet med undersøgelsen er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af sirolimus (oral form), for at mindske volumen og symptomer på grund af overfladiske arteriovenøse misdannelser (AVM).
Sirolimus har egenskaber, der reducerer immunsystemets aktivitet (immunsuppressiv), til at bekæmpe spredningen af kræftceller (anti-tumor) og også reducere spredningen af blodkar (anti-vaskulær). Sirolimus anvendes primært til transplanterede patienter for at forhindre afstødning af organtransplantater. Der er udført mange dyre- og laboratorieundersøgelser og viser især sirolimus' aktivitet på kar. Det er denne antivaskulære effekt, der kan hjælpe med at behandle arteriovenøse misdannelser.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Anti-proliferative og anti-angiogene egenskaber af Sirolimus (Rapamycin®) er grundlaget for begrundelsen for at bruge det til behandling af arteriovenøse misdannelser, for hvilke patofysiologien stadig er dårligt forstået.
Interessen for denne klasse af lægemidler er, at inhibering af mTOR (pattedyrmål for rapamycin) også kan blokere vækst og/eller angiogene faktorer (andre end VEGF), der er involveret i udviklingen af AVM.
Mere specifikt har anti-VEGF-lægemidler ikke det potentiale.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
50
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Bernard DEVAUCHELLE, MD, PhD
- Telefonnummer: +33322668325
- E-mail: devauchelle.bernard@chu-amiens.fr
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Sylvie TESTELIN, MD, PhD
- E-mail: testelin.sylvie@chu-amiens.fr
Studiesteder
-
-
-
Brussels, Belgien
- Ikke rekrutterer endnu
- UCL
-
-
-
-
-
Amiens, Frankrig, 80000
- Rekruttering
- CHU Amiens
-
Ledende efterforsker:
- Bernard DEVAUCHELLE, MD, PhD
-
Underforsker:
- Sylvie TESTELIN, MD, PhD
-
Bordeaux, Frankrig, 33000
- Ikke rekrutterer endnu
- CHU Bordeaux
-
Dijon, Frankrig, 21000
- Rekruttering
- CHU Dijon
-
Kontakt:
- Pierre VABRES, MD PhD
-
Ledende efterforsker:
- Pierre VABRES, MD PhD
-
Lille, Frankrig, 59000
- Ikke rekrutterer endnu
- CHRU Lille
-
Lyon, Frankrig, 69000
- Rekruttering
- HCL LYON
-
Kontakt:
- Pierre BRETON, MD PhD
- E-mail: pierre.breton@chu-lyon.fr
-
Kontakt:
- Laurent GUIBAUD, MD PhD
- E-mail: laurent.guibaud@chu-lyon.fr
-
Ledende efterforsker:
- Pierre BRETON
-
Ledende efterforsker:
- Laurent GUIBAUD
-
Marseille, Frankrig, 13000
- Ikke rekrutterer endnu
- APHM
-
Kontakt:
- Stéphanie MALLET, MD
- E-mail: stephanie.mallet@ap-hm.fr
-
Ledende efterforsker:
- Jean-Michel BARTOLI
-
Underforsker:
- Stéphanie MALLET, MD
-
Montpellier, Frankrig, 34000
- Ikke rekrutterer endnu
- CHU Montpellier
-
Nancy, Frankrig, 54000
- Ikke rekrutterer endnu
- CHU Nancy
-
Nice, Frankrig, 06000
- Ikke rekrutterer endnu
- CHU NICE
-
Paris, Frankrig, 75000
- Ikke rekrutterer endnu
- APHP
-
Strasbourg, Frankrig, 67000
- Ikke rekrutterer endnu
- CHU Strasbourg
-
Tours, Frankrig, 37000
- Ikke rekrutterer endnu
- CHU Tours
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter (voksne, unge og børn ældre end 2 år), med arteriovenøs misdannelse stadium II + III eller IV (ifølge Schöbingers klassifikation): aktive eller hvilende, mærket eller ikke af hæmoragiske fænomener.
- Patienter (forældre til mindreårige) skal underskrive en samtykkeerklæring, der er oprettet efter klar information om risici og forventede fordele ved undersøgelsen.
- Patienter (større og mindreårige i den fødedygtige alder) skal have effektiv prævention i undersøgelsesperioden og fortsætte indtil 12 uger efter endt behandling
- Negativ graviditetsblodprøve for kvinder i den fødedygtige alder.
Ekskluderingskriterier:
Kronisk eller erhvervet immunsuppression:
- patienter med transplanteret organ eller som har fået en hæmatopoietisk stamcelle
- patient med medfødt immundefekt
- Patienter implanteret med kronisk aktiv infektion forbundet med hepatitis B, hepatitis C eller HIV
- Gravid eller ammende kvinde.
- Allergi over for makrolider
- Allergi over for jordnødder eller soja
- Overfølsomhed over for "Sirolimus" eller et eller flere af hjælpestofferne i forsøgsproduktet
- Kontraindikationer til at udføre en MR
- Leukopeni under 1 000 /mm3
- Trombocytopeni lavere til 80.000 /mm3
- Anæmi med Hb < 9 g/dl
- Forhøjet transaminase > 2,5 N
- Anamnese med kræft mindre end to år før inklusionen
- Operation ældre end 2 måneder før inklusion
- Aktiv infektion (viral og bakteriel) på inklusionsdatoen
- Hyperkolesterolæmi > 7 mmol/l trods passende medicinsk behandling
- Hyperlipidæmi > 2 mmol/l trods passende medicinsk behandling
- Ukontrolleret diabetes
- Patienter ude af stand til at følge en klinisk undersøgelse
- Major under værgemål, personer, der er berøvet deres frihed
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Sirolimus behandling
Patienterne vil modtage sirolimus (Rapamune). Dosis bør justeres for at opnå en resterende plasmahastighed på 8 til 12 ng/ml på 4 uger. Dette serumniveau vil blive opretholdt under hele undersøgelsens varighed i fravær af bivirkninger. I tilfælde af intolerance, som ikke berettiger til seponering af behandlingen, kan dosis reduceres ved at opretholde et serumniveau på over 3 ng/ml. Startdosis vil være 2 mg dagligt og vil blive tilpasset hver uge i en måned. Den foretrukne doseringsform er tabletform. For at forhindre almindelige bivirkninger i tidlig behandling vil kortikosteroidbaseret prednisolon (SOLUPRED) blive etableret i en dosis på 0,5 mg/kg/dag i den første uge af behandlingen. |
Til patienter med synkeproblemer og til børn under 6 år og/eller som har en manglende evne til at sluge tabletter, bør 1 mg/ml opløsningsformen anvendes.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandlingseffekt ved M12
Tidsramme: Efter 12 måneders behandling
|
Effektiviteten af behandlingen er et sammensat kriterium baseret på:
|
Efter 12 måneders behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandlingseffekt ved M3
Tidsramme: Efter 3 måneders behandling
|
Efter 3 måneders behandling
|
|
|
Behandlingseffektivitet ved M6
Tidsramme: Efter 6 måneders behandling
|
Efter 6 måneders behandling
|
|
|
Behandlingseffekt ved M9
Tidsramme: Efter 9 måneders behandling
|
Efter 9 måneders behandling
|
|
|
Behandlingstolerabilitet
Tidsramme: Et år
|
Antal og beskrivelse af alvorlige adventsbegivenheder
|
Et år
|
|
Behandlings indflydelse på livskvalitet
Tidsramme: Før behandlingsstart og efter 12 måneders behandling
|
Livskvalitet vil blive vurderet før og ved slutningen af det første behandlingsår ved hjælp af et spørgeskema udleveret til patienterne.
Der findes ikke noget spørgeskema specifikt skræddersyet til vaskulære misdannelser i litteraturen.
Efterforskerne tilpassede således et dokument baseret på en vurdering af livskvaliteten for overlevende efter forbrændingsskader.
|
Før behandlingsstart og efter 12 måneders behandling
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Studieleder: Bernard DEVAUCHELLE, MD, PhD, CHU Amiens
- Studiestol: Emmanuel MORELON, MD, PhD, HCL LYON
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
12. september 2014
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. september 2027
Studieafslutning (Anslået)
1. september 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
20. januar 2014
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
20. januar 2014
Først opslået (Anslået)
22. januar 2014
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
13. maj 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
12. maj 2026
Sidst verificeret
1. maj 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PHRCN10-PR-DEVAUCHELLE
- 2011-000321-69 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .