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Evaluación Prospectiva de la Eficacia de Sirolimus (Rapamune®) en el Tratamiento de Malformaciones Arteriovenosas Severas (MAV-RAPA)

7 de febrero de 2023 actualizado por: Centre Hospitalier Universitaire, Amiens

El objetivo del estudio es evaluar la eficacia y seguridad de sirolimus (forma oral), para disminuir el volumen y los síntomas por malformaciones arteriovenosas (MAV) superficiales.

Sirolimus tiene propiedades que reducen la actividad del sistema inmunitario (inmunosupresor), para luchar contra la proliferación de células cancerosas (antitumoral) y también reducen la proliferación de vasos sanguíneos (antivascular). Sirolimus se usa principalmente en pacientes trasplantados para prevenir el rechazo del trasplante de órganos. Se llevaron a cabo numerosos estudios en animales y de laboratorio que demuestran en particular la actividad de sirolimus en los vasos. Es este efecto antivascular el que podría ayudar a tratar las malformaciones arteriovenosas.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Las propiedades antiproliferativas y antiangiogénicas de Sirolimus (Rapamycin®) son la base de la justificación para usarlo en el tratamiento de las malformaciones arteriovenosas, cuya fisiopatología sigue siendo poco conocida. El interés de esta clase de fármaco es que la inhibición de mTOR (objetivo de la rapamicina en mamíferos) también puede bloquear factores de crecimiento y/o angiogénicos (distintos del VEGF) implicados en el desarrollo de MAV. Más específicamente, los fármacos anti-VEGF no tienen ese potencial.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

50

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica
        • Aún no reclutando
        • UCL
  • Francia
      • Amiens, Francia, 80000
        • Reclutamiento
        • CHU Amiens
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Aún no reclutando
        • CHU Bordeaux
      • Dijon, Francia, 21000
        • Reclutamiento
        • CHU Dijon
      • Lille, Francia, 59000
        • Aún no reclutando
        • CHRU Lille
      • Lyon, Francia, 69000
        • Reclutamiento
        • HCL LYON
      • Marseille, Francia, 13000
        • Aún no reclutando
        • APHM
      • Montpellier, Francia, 34000
        • Aún no reclutando
        • CHU Montpellier
      • Nancy, Francia, 54000
        • Aún no reclutando
        • CHU Nancy
      • Nice, Francia, 06000
        • Aún no reclutando
        • CHU Nice
      • Paris, Francia, 75000
        • Aún no reclutando
        • APHP
      • Strasbourg, Francia, 67000
        • Aún no reclutando
        • CHU Strasbourg
      • Tours, Francia, 37000
        • Aún no reclutando
        • CHU Tours

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes (adultos, adolescentes y niños mayores de 2 años), con malformación arteriovenosa estadio II + III o IV (según la clasificación de Schöbinger): activos o quiescentes, marcados o no por fenómenos hemorrágicos.
  • Los pacientes (padres de menores) deben firmar un formulario de consentimiento establecido después de la información clara sobre los riesgos y los beneficios esperados del estudio.
  • Los pacientes (mayores y menores en edad fértil) deben tener métodos anticonceptivos efectivos durante el período de estudio y continuar hasta 12 semanas después de finalizar el tratamiento.
  • Prueba de sangre de embarazo negativa para mujeres en edad fértil.

Criterio de exclusión:

  • Inmunosupresión crónica o adquirida:

    • pacientes con órgano trasplantado o que recibieron una célula madre hematopoyética
    • paciente con inmunodeficiencia congénita
  • Pacientes implantados con infección crónica activa asociada a hepatitis B, hepatitis C o VIH
  • Mujer embarazada o lactante.
  • Alergia a macrólidos
  • Alergia al cacahuete o a la soja
  • Hipersensibilidad a " Sirolimus " o a alguno de los excipientes del producto en investigación
  • Contraindicaciones para realizar una resonancia magnética
  • Leucopenia por debajo de 1 000 /mm3
  • Trombocitopenia inferior a 80.000 /mm3
  • Anemia con Hb < 9 g/dl
  • Transaminasa elevada > 2,5 N
  • Antecedentes de cáncer menos de dos años antes de la inclusión.
  • Cirugía mayor de 2 meses antes de la inclusión
  • Infección activa (viral y bacteriana) en la fecha de inclusión
  • Hipercolesterolemia > 7 mmol/l a pesar del tratamiento médico adecuado
  • Hiperlipidemia > 2 mmol/l a pesar del tratamiento médico adecuado
  • Diabetes no controlada
  • Pacientes que no pueden seguir un estudio clínico
  • Mayor bajo tutela, personas privadas de libertad

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Tratamiento con sirolimús

Los pacientes recibirán sirolimus (Rapamune). La dosis debe ajustarse para obtener una tasa plasmática residual de 8 a 12 ng/ml en 4 semanas. Este nivel sérico se mantendrá durante toda la duración del estudio en ausencia de efectos secundarios. En caso de intolerancia que no justifique la suspensión del tratamiento, se podrá reducir la dosis manteniendo un nivel sérico superior a 3 ng/ml.

La dosis de inicio será de 2 mg al día, y se irá adaptando cada semana durante un mes.

La forma de dosificación preferida es la forma de tableta. Para prevenir efectos secundarios comunes en el tratamiento temprano, se establecerá prednisolona a base de corticoides (SOLUPRED) a una dosis de 0,5 mg/kg/día durante la primera semana de tratamiento.
Droga: Sirolimus
Para pacientes con problemas para tragar, y para niños menores de 6 años y/o que tienen dificultad para tragar comprimidos, se debe utilizar la forma de solución de 1 mg/ml.
Otros nombres:
  • Rapamune

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia del tratamiento en M12
Periodo de tiempo: Después de 12 meses de tratamiento

La eficacia del tratamiento es un criterio compuesto basado en:

  • La proporción de pacientes sin evolución de la MAV durante el periodo de estudio,
  • La proporción de pacientes con una reducción del volumen tumoral de la MAV de al menos el 30 % de los criterios de la angiografía por TC (CTA) durante el primer año del estudio (comparación del volumen de la MAV al año frente a la preinclusión).
Después de 12 meses de tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia del tratamiento en M3
Periodo de tiempo: Después de 3 meses de tratamiento
Después de 3 meses de tratamiento
Eficacia del tratamiento en M6
Periodo de tiempo: Después de 6 meses de tratamiento
Después de 6 meses de tratamiento
Eficacia del tratamiento en M9
Periodo de tiempo: Después de 9 meses de tratamiento
Después de 9 meses de tratamiento
Tolerabilidad al tratamiento
Periodo de tiempo: Un año
Número y descripción de eventos de adviento serios
Un año
Impacto del tratamiento en la calidad de vida
Periodo de tiempo: Antes del inicio del tratamiento y después de 12 meses de tratamiento
La calidad de vida se evaluará antes y al final del primer año de tratamiento mediante un cuestionario entregado a los pacientes. No existe en la literatura un cuestionario específicamente adaptado a las malformaciones vasculares. Por lo tanto, los investigadores adaptaron un documento basado en una evaluación de la calidad de vida de los sobrevivientes de lesiones por quemaduras.
Antes del inicio del tratamiento y después de 12 meses de tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Centre Hospitalier Universitaire, Amiens

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

12 de septiembre de 2014

Finalización primaria (ANTICIPADO)

1 de septiembre de 2024

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

1 de septiembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de enero de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de enero de 2014

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

22 de enero de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

8 de febrero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de febrero de 2023

Última verificación

1 de febrero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PHRCN10-PR-DEVAUCHELLE
  • 2011-000321-69 (EUDRACT_NUMBER)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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