Avaliação Prospectiva da Eficácia do Sirolimus (Rapamune®) no Tratamento de Malformações Arteriovenosas Graves (MAV-RAPA)
12 de maio de 2026 atualizado por: Centre Hospitalier Universitaire, Amiens
O objetivo do estudo é avaliar a eficácia e segurança do sirolimus (via oral), para diminuir o volume e os sintomas decorrentes de malformações arteriovenosas superficiais (MAV).
Sirolimus tem propriedades que reduzem a atividade do sistema imunológico (imunossupressor), combatem a proliferação de células cancerígenas (antitumoral) e também reduzem a proliferação de vasos sanguíneos (antivascular). Sirolimus é usado principalmente em pacientes transplantados para prevenir a rejeição de órgãos transplantados. Muitos estudos em animais e em laboratório foram realizados e demonstram em particular a atividade do sirolimus nos vasos. É esse efeito antivascular que pode ajudar a tratar malformações arteriovenosas.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
As propriedades antiproliferativas e antiangiogênicas do Sirolimus (Rapamycin®) são a base da justificativa para usá-lo no tratamento de malformações arteriovenosas, para as quais a fisiopatologia permanece pouco compreendida.
O interesse dessa classe de medicamentos é que a inibição do mTOR (alvo mamífero da rapamicina) também pode bloquear o crescimento e/ou fatores angiogênicos (além do VEGF) envolvidos no desenvolvimento da MAV.
Mais especificamente, os medicamentos anti-VEGF não têm esse potencial.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
50
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Bernard DEVAUCHELLE, MD, PhD
- Número de telefone: +33322668325
- E-mail: devauchelle.bernard@chu-amiens.fr
Estude backup de contato
- Nome: Sylvie TESTELIN, MD, PhD
- E-mail: testelin.sylvie@chu-amiens.fr
Locais de estudo
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Brussels, Bélgica
- Ainda não está recrutando
- UCL
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Amiens, França, 80000
- Recrutamento
- CHU Amiens
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Investigador principal:
- Bernard DEVAUCHELLE, MD, PhD
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Subinvestigador:
- Sylvie TESTELIN, MD, PhD
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Bordeaux, França, 33000
- Ainda não está recrutando
- CHU Bordeaux
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Dijon, França, 21000
- Recrutamento
- CHU Dijon
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Contato:
- Pierre VABRES, MD PhD
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Investigador principal:
- Pierre VABRES, MD PhD
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Lille, França, 59000
- Ainda não está recrutando
- CHRU Lille
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Lyon, França, 69000
- Recrutamento
- HCL LYON
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Contato:
- Pierre BRETON, MD PhD
- E-mail: pierre.breton@chu-lyon.fr
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Contato:
- Laurent GUIBAUD, MD PhD
- E-mail: laurent.guibaud@chu-lyon.fr
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Investigador principal:
- Pierre BRETON
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Investigador principal:
- Laurent GUIBAUD
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Marseille, França, 13000
- Ainda não está recrutando
- APHM
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Contato:
- Stéphanie MALLET, MD
- E-mail: stephanie.mallet@ap-hm.fr
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Investigador principal:
- Jean-Michel BARTOLI
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Subinvestigador:
- Stéphanie MALLET, MD
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Montpellier, França, 34000
- Ainda não está recrutando
- CHU Montpellier
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Nancy, França, 54000
- Ainda não está recrutando
- CHU Nancy
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Nice, França, 06000
- Ainda não está recrutando
- CHU NICE
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Paris, França, 75000
- Ainda não está recrutando
- APHP
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Strasbourg, França, 67000
- Ainda não está recrutando
- CHU Strasbourg
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Tours, França, 37000
- Ainda não está recrutando
- CHU Tours
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes (adultos, adolescentes e crianças maiores de 2 anos), com malformação arteriovenosa estágio II + III ou IV (segundo a classificação de Schöbinger): ativa ou quiescente, marcada ou não por fenômenos hemorrágicos.
- Os pacientes (pais para menores de idade) devem assinar um termo de consentimento estabelecido após informações claras sobre os riscos e benefícios esperados do estudo.
- Os pacientes (maiores e menores em idade reprodutiva) devem ter contracepção eficaz durante o período do estudo e continuar até 12 semanas após o final do tratamento
- Exame de sangue de gravidez negativo para mulheres em idade fértil.
Critério de exclusão:
Imunossupressão crônica ou adquirida:
- pacientes com órgão transplantado ou que receberam uma célula-tronco hematopoiética
- paciente com imunodeficiência congênita
- Pacientes implantados com infecção crônica ativa associada à hepatite B, hepatite C ou HIV
- Mulher grávida ou amamentando.
- Alergia a macrólidos
- Alergia a amendoim ou soja
- Hipersensibilidade ao " Sirolimus " ou a qualquer um dos excipientes do produto experimental
- Contra-indicações para realizar uma ressonância magnética
- Leucopenia abaixo de 1 000 /mm3
- Trombocitopenia inferior a 80.000 /mm3
- Anemia com Hb < 9 g/dl
- Transaminase elevada > 2,5 N
- História de câncer há menos de dois anos antes da inclusão
- Cirurgia com mais de 2 meses antes da inclusão
- Infecção ativa (viral e bacteriana) na data de inclusão
- Hipercolesterolemia > 7 mmol/l apesar do tratamento médico adequado
- Hiperlipidemia > 2 mmol/l apesar do tratamento médico adequado
- diabetes descontrolada
- Pacientes incapazes de seguir um estudo clínico
- Maior sob tutela, pessoas privadas de liberdade
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Sirolimus tratamento
Os pacientes receberão sirolimus (Rapamune). A dose deve ser ajustada para obter uma taxa plasmática residual de 8 a 12 ng/ml em 4 semanas. Este nível sérico será mantido durante todo o estudo na ausência de efeitos colaterais. Em caso de intolerância que não justifique a interrupção do tratamento, a dose pode ser reduzida mantendo-se um nível sérico superior a 3 ng/ml. A dose inicial será de 2 mg por dia, e será adaptada a cada semana durante um mês. A forma de dosagem preferida é a forma de comprimido. Para evitar efeitos colaterais comuns no início do tratamento, a prednisolona à base de corticosteroides (SOLUPRED) será estabelecida na dose de 0,5 mg/kg/dia na primeira semana de tratamento. |
Para pacientes com problemas de deglutição e para crianças menores de 6 anos e/ou com incapacidade de engolir comprimidos, deve-se usar a forma de solução de 1mg/ml.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eficácia do tratamento em M12
Prazo: Após 12 meses de tratamento
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A eficácia do tratamento é um critério composto baseado em:
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Após 12 meses de tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eficácia do tratamento em M3
Prazo: Após 3 meses de tratamento
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Após 3 meses de tratamento
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Eficácia do tratamento em M6
Prazo: Após 6 meses de tratamento
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Após 6 meses de tratamento
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Eficácia do tratamento em M9
Prazo: Após 9 meses de tratamento
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Após 9 meses de tratamento
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Tolerabilidade do tratamento
Prazo: Um ano
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Número e descrição de eventos sérios do advento
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Um ano
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Impacto do tratamento na qualidade de vida
Prazo: Antes do início do tratamento e após 12 meses de tratamento
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A qualidade de vida será avaliada antes e ao final do primeiro ano de tratamento por meio de um questionário aplicado aos pacientes.
Não existe na literatura um questionário específico para malformações vasculares.
Assim, os investigadores adaptaram um documento baseado na avaliação da qualidade de vida dos sobreviventes de queimaduras.
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Antes do início do tratamento e após 12 meses de tratamento
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Bernard DEVAUCHELLE, MD, PhD, CHU Amiens
- Cadeira de estudo: Emmanuel MORELON, MD, PhD, HCL LYON
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de setembro de 2014
Conclusão Primária (Estimado)
1 de setembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de janeiro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de janeiro de 2014
Primeira postagem (Estimado)
22 de janeiro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PHRCN10-PR-DEVAUCHELLE
- 2011-000321-69 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .