アラジール症候群（ALGS）の被験者における胆汁うっ滞性肝疾患の治療におけるLUM001の効果の長期的な安全性と持続性を評価するための延長試験 (IMAGINE)
2021年11月17日 更新者：Mirum Pharmaceuticals, Inc.
小児被験者の胆汁うっ滞性肝疾患の治療における、マラリキシバット（MRX）としても知られるLUM001の治療効果の長期的な安全性と持続性を評価するための多施設拡張研究アラジール症候群で
この延長試験の目的は、コア LUM001 治療プロトコルへの参加を完了した ALGS の小児における治験治療 (LUM001 マラリキシバットとしても知られる) の長期的な安全性と忍容性を判断することです。
有効性は、かゆみ、そう痒症の生化学的マーカー、ならびに胆汁うっ滞および肝疾患の生化学的マーカーに対するLUM001の効果を評価することによって評価されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
19
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
London、イギリス、SE5 9RS
- Kings College Hospital
-
-
West Midlands
-
Birmingham、West Midlands、イギリス、B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
-
West Yorkshire
-
Leeds、West Yorkshire、イギリス、LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～18年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
個々の患者の参加は、約 72 週間と予想されます。
72週間の治療を完了した患者は、フォローアップ治療期間中に最大52週間の治療を受ける資格があり、124週間の治療を完了した患者は、追加の長期フォローアップ期間に入る資格があるかもしれません.
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：LUM001 (マラリキシバット)
マラリキシバット（MRX）としても知られるLUM001は、1日2回まで経口投与されます
|
マラリキシバット (MRX) としても知られる LUM001 の投与は、参加者が許容できる用量レベルで、1 キログラムあたり 560 マイクログラム (mcg/kg) の最大 1 日用量まで、掻痒の最適な制御を達成することを目的としています。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
MRX ベースラインから 48 週目までの空腹時 sBA レベルの変化
時間枠：MRX ベースラインから 48 週目まで
|
この研究の主要評価項目は、空腹時 sBA レベルの MRX ベースラインから 48 週までの平均変化でした。
|
MRX ベースラインから 48 週目まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
空腹時 sBA レベルの経時的な MRX ベースラインからの変化
時間枠：MRX ベースラインから治療終了まで (最大曝露は 336 週間)
|
この二次有効性エンドポイントは、空腹時 sBA レベルの経時的な MRX ベースラインからの平均変化です。
ここで報告される結果は、長期的な結果です。
|
MRX ベースラインから治療終了まで (最大曝露は 336 週間)
|
|
そう痒症の MRX ベースラインから 48 週目への変更
時間枠：MRX ベースラインから 48 週目まで
|
この副次的有効性エンドポイントは、ItchRO(Obs) 週平均朝重症度スコアによって測定される、MRX ベースラインから 48 週までのかゆみの変化です。
ItchRO スコアの範囲は 0 ～ 4 です。スコアが高いほど、かゆみの重症度が増していることを示します (0 = なし; 4 = 非常に深刻)。
|
MRX ベースラインから 48 週目まで
|
|
そう痒症におけるMRXベースラインからの経時変化
時間枠：MRX ベースラインから治療終了まで (最大曝露は 336 週間)
|
この副次的有効性エンドポイントは、ItchRO(Obs) 週平均朝重症度スコアによって測定される、かゆみの経時的な MRX ベースラインからの変化です。
ItchRO スコアの範囲は 0 ～ 4 です。スコアが高いほど、かゆみの重症度が増していることを示します (0 = なし; 4 = 非常に深刻)。
ここで報告される結果は、長期的な結果です。
|
MRX ベースラインから治療終了まで (最大曝露は 336 週間)
|
|
臨床医黄色腫重症度スコアの MRX ベースラインから 48 週目への変更
時間枠：MRX ベースラインから 48 週目まで
|
この副次的有効性評価項目は、MRX ベースラインから 48 週までの臨床医の黄色腫重症度スコアの平均変化です。
これは、存在する病変の数と、参加者の病変が参加者の活動を妨害または制限する程度を評価するための 0 ～ 4 のスケールに基づいています。
臨床医の黄色腫重症度スコアは0から4の範囲であり、黄色腫スコア0は黄色腫症の証拠がないことを表し、スコア4は非常に重度の黄色腫を表しており、無効になっています。
LUM001-302 試験では臨床医の黄色腫重症度スコアが評価されなかったため、LUM001-302 試験でプラセボに割り当てられた 5 人の参加者から MRX ベースラインでの平均臨床医黄色腫重症度スコアが計算され、MRX ベースラインからの変化の分析は提示されていません。
|
MRX ベースラインから 48 週目まで
|
|
臨床医黄色腫重症度スコアの経時的なMRXベースラインからの変化
時間枠：MRX ベースラインから治療終了まで (最大曝露は 336 週間)
|
この副次有効性エンドポイントは、臨床医の黄色腫重症度スコアにおけるMRXベースラインからの経時的な平均変化です（少なくとも6人の参加者による最後の分析訪問として、252週がエンドポイントとして選択されます）。
これは、存在する病変の数と、病変が活動を妨害または制限する程度を評価するための 0 ～ 4 のスケールに基づいています。
臨床医の黄色腫の重症度スコアは0から4の範囲で、スコア0は黄色腫症の証拠がないことを表し、4のスコアは非常に重度の黄色腫を表し、無効になっています.
LUM001-302 試験では臨床医の黄色腫重症度スコアが評価されなかったため、LUM001-302 試験でプラセボに割り当てられた 5 人の参加者から MRX ベースラインでの平均臨床医黄色腫重症度スコアが計算され、MRX ベースラインからの変化の分析は提示されていません。
ここで報告される結果は、長期的な結果です。
|
MRX ベースラインから治療終了まで (最大曝露は 336 週間)
|
|
セカンダリ: アルカリホスファターゼの MRX ベースラインから 48 週目への変更
時間枠：MRX ベースラインから 48 週目まで
|
この副次有効性評価項目は、MRX ベースラインから 48 週までの ALP の平均変化です。
|
MRX ベースラインから 48 週目まで
|
|
アルカリホスファターゼの経時的な MRX ベースラインからの変化
時間枠：MRX ベースラインから治療終了まで (最大曝露は 336 週間)
|
この二次有効性エンドポイントは、ALP における MRX ベースラインからの経時変化の平均です。
ここで報告される結果は、長期的な結果です。
|
MRX ベースラインから治療終了まで (最大曝露は 336 週間)
|
|
アラニンアミノトランスフェラーゼのMRXベースラインから48週への変更
時間枠：MRX ベースラインから 48 週目まで
|
この副次有効性評価項目は、MRX ベースラインから 48 週までの ALT の平均変化です。
|
MRX ベースラインから 48 週目まで
|
|
アラニンアミノトランスフェラーゼにおける経時的なMRXベースラインからの変化
時間枠：MRX ベースラインから治療終了まで (最大曝露は 336 週間)
|
この二次有効性エンドポイントは、ALT レベルの経時的な MRX ベースラインからの平均変化です。
ここで報告される結果は、長期的な結果です。
|
MRX ベースラインから治療終了まで (最大曝露は 336 週間)
|
|
アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼのMRXベースラインから48週への変更
時間枠：MRX ベースラインから 48 週目まで
|
この副次有効性評価項目は、MRX ベースラインから 48 週までの AST レベルの平均変化です。
|
MRX ベースラインから 48 週目まで
|
|
アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼの経時的な MRX ベースラインからの変化
時間枠：MRX ベースラインから治療終了まで (最大曝露は 336 週間)
|
この二次有効性エンドポイントは、AST レベルの経時的な MRX ベースラインからの平均変化です。
ここで報告される結果は、長期的な結果です。
|
MRX ベースラインから治療終了まで (最大曝露は 336 週間)
|
|
ガンマグルタミルトランスフェラーゼのMRXベースラインから48週への変更
時間枠：MRX ベースラインから 48 週目まで
|
この副次有効性評価項目は、MRX ベースラインから 48 週までの GGT の平均変化です。
|
MRX ベースラインから 48 週目まで
|
|
ガンマグルタミルトランスフェラーゼにおける MRX ベースラインからの経時変化
時間枠：MRX ベースラインから治療終了まで (最大曝露は 336 週間)
|
この二次有効性エンドポイントは、GGT の経時的な MRX ベースラインからの平均変化です。
ここで報告される結果は、長期的な結果です。
|
MRX ベースラインから治療終了まで (最大曝露は 336 週間)
|
|
MRX ベースラインから 48 週目までの総ビリルビンおよび直接ビリルビンの変化
時間枠：MRX ベースラインから 48 週目まで
|
この副次的有効性評価項目は、MRX ベースラインから 48 週までの総ビリルビンおよび直接ビリルビンの平均変化です。
|
MRX ベースラインから 48 週目まで
|
|
総ビリルビンおよび直接ビリルビンの経時的な MRX ベースラインからの変化
時間枠：MRX ベースラインから治療終了まで (最大曝露は 336 週間)
|
この二次有効性エンドポイントは、総ビリルビンおよび直接ビリルビンの経時的な MRX ベースラインからの平均変化です。
ここで報告される結果は、長期的な結果です。
|
MRX ベースラインから治療終了まで (最大曝露は 336 週間)
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年12月20日
一次修了 (実際)
2020年6月17日
研究の完了 (実際)
2020年6月17日
試験登録日
最初に提出
2014年1月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年1月24日
最初の投稿 (見積もり)
2014年1月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年11月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年11月17日
最終確認日
2021年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。