Un estudio de extensión para evaluar la seguridad a largo plazo y la durabilidad del efecto de LUM001 en el tratamiento de la enfermedad hepática colestásica en sujetos con síndrome de Alagille (ALGS) (IMAGINE)

Experimental: LUM001 (Maralixibat)

LUM001 también conocido como Maralixibat (MRX) administrado por vía oral hasta dos veces al día

Droga: LUM001 (Maralixibat)

Dosificación de LUM001 también conocido como Maralixibat (MRX) con el objetivo de lograr un control óptimo del prurito a un nivel de dosis tolerado por el participante y hasta una dosis diaria máxima de 560 microgramos por kilogramo (mcg/kg).

Cambio de la línea de base de MRX a la semana 48 en los niveles de sBA en ayunas

El criterio principal de valoración de este estudio fue el cambio medio desde el valor inicial de MRX hasta la semana 48 en el nivel de sBA en ayunas.

Cambio desde la línea de base de MRX a lo largo del tiempo en los niveles de sBA en ayunas

Este criterio de valoración de eficacia secundario es el cambio medio desde el valor inicial de MRX a lo largo del tiempo en los niveles de sBA en ayunas. Los resultados informados aquí son los resultados a largo plazo.

Cambio desde el inicio de MRX hasta la semana 48 en prurito

Este criterio de valoración de eficacia secundario es el cambio desde el valor inicial de MRX hasta la semana 48 en el prurito medido por la puntuación de gravedad matutina promedio semanal de ItchRO(Obs). Las puntuaciones de ItchRO varían de 0 a 4; la puntuación más alta indica un aumento de la gravedad del picor (0 = ninguno; 4 = muy intenso).

Cambio desde el inicio de MRX a lo largo del tiempo en el prurito

Este criterio de valoración de eficacia secundario es el cambio desde el valor inicial de MRX a lo largo del tiempo en el prurito medido por la puntuación de gravedad matutina promedio semanal de ItchRO(Obs). Las puntuaciones de ItchRO varían de 0 a 4; la puntuación más alta indica un aumento de la gravedad del picor (0 = ninguno; 4 = muy intenso). Los resultados informados aquí son los resultados a largo plazo.

Cambio desde el inicio de MRX hasta la semana 48 en la puntuación de gravedad del xantoma del médico

Este criterio de valoración de eficacia secundario es el cambio medio desde el inicio de MRX hasta la semana 48 en las puntuaciones de gravedad del xantoma del médico. Se basa en una escala de 0 a 4 para calificar el número de lesiones presentes y el grado en que las lesiones del participante interfieren o limitan sus actividades. Los puntajes de gravedad del xantoma del médico varían de 0 a 4, con un puntaje de xantoma de cero que representa que no hay evidencia de xantomatosis y un puntaje de 4 que representa un xantoma tan grave que es incapacitante. Las puntuaciones clínicas de gravedad del xantoma no se evaluaron en el estudio LUM001-302, por lo que la puntuación media de la gravedad clínica del xantoma al inicio del MRX se calculó a partir de los 5 participantes que se asignaron al placebo en el estudio LUM001-302, y no se presenta el análisis del cambio desde el inicio del MRX.

Cambio desde el valor inicial de MRX a lo largo del tiempo en la puntuación de gravedad del xantoma del médico

Este criterio de valoración de eficacia secundario es el cambio medio desde el inicio de MRX a lo largo del tiempo (con la semana 252 elegida como criterio de valoración, como la última visita de análisis con al menos 6 participantes) en las puntuaciones de gravedad del xantoma del médico. Se basa en una escala de 0 a 4 para calificar el número de lesiones presentes y el grado en que las lesiones interfieren o limitan las actividades. Los puntajes de gravedad del xantoma del médico varían de 0 a 4, con un puntaje de cero que representa que no hay evidencia de xantomatosis y un puntaje de 4 que representa un xantoma tan grave que es incapacitante. Las puntuaciones de gravedad del xantoma del médico no se evaluaron en el estudio LUM001-302, por lo que la puntuación media de gravedad del xantoma del médico al inicio del MRX se calculó a partir de los 5 participantes asignados al placebo en el estudio LUM001-302, y no se presenta el análisis del cambio desde el inicio del MRX. Los resultados informados aquí son los resultados a largo plazo.

Secundario: cambio desde el inicio de MRX hasta la semana 48 en fosfatasa alcalina

Este criterio de valoración de eficacia secundario es el cambio medio desde el inicio de MRX hasta la semana 48 en ALP.

Cambio desde el valor inicial de MRX a lo largo del tiempo en la fosfatasa alcalina

Este criterio de valoración de eficacia secundario es el cambio medio desde el valor inicial de MRX a lo largo del tiempo en ALP. Los resultados informados aquí son los resultados a largo plazo.

Cambio desde el inicio de MRX hasta la semana 48 en la alanina aminotransferasa

Este criterio de valoración de eficacia secundario es el cambio medio desde el valor inicial de MRX hasta la semana 48 en ALT.

Cambio desde el inicio de MRX a lo largo del tiempo en la alanina aminotransferasa

Este criterio de valoración de eficacia secundario es el cambio medio desde el valor inicial de MRX a lo largo del tiempo en los niveles de ALT. Los resultados informados aquí son los resultados a largo plazo.

Cambio desde el inicio de MRX hasta la semana 48 en aspartato aminotransferasa

Este criterio de valoración de eficacia secundario es el cambio medio desde el inicio de MRX hasta la semana 48 en los niveles de AST.

Cambio desde el inicio de MRX a lo largo del tiempo en aspartato aminotransferasa

Este criterio de valoración de eficacia secundario es el cambio medio desde el valor inicial de MRX a lo largo del tiempo en los niveles de AST. Los resultados informados aquí son los resultados a largo plazo.

Cambio desde el inicio de MRX hasta la semana 48 en gamma glutamiltransferasa

Este criterio de valoración de eficacia secundario es el cambio medio desde el valor inicial de MRX hasta la semana 48 en GGT.

Cambio desde el inicio de MRX a lo largo del tiempo en gamma glutamiltransferasa

Este criterio de valoración de eficacia secundario es el cambio medio desde el valor inicial de MRX a lo largo del tiempo en GGT. Los resultados informados aquí son los resultados a largo plazo.

Cambio desde el inicio de MRX hasta la semana 48 en bilirrubina total y directa

Este criterio de valoración de eficacia secundario es el cambio medio desde el valor inicial de MRX hasta la semana 48 en la bilirrubina total y la bilirrubina directa.

Cambio desde el inicio de MRX a lo largo del tiempo en la bilirrubina total y directa

Este criterio de valoración de eficacia secundario es el cambio medio desde el valor inicial de MRX a lo largo del tiempo en la bilirrubina total y la bilirrubina directa. Los resultados informados aquí son los resultados a largo plazo.