Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a trvanlivosti účinku LUM001 při léčbě cholestatického onemocnění jater u subjektů s Alagille syndromem (ALGS) (IMAGINE)

17. listopadu 2021 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Multicentrická rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a trvanlivosti terapeutického účinku LUM001, známého také jako Maralixibat (MRX), apikálního inhibitoru transportéru žlučových kyselin závislých na sodíku (ASBTi), při léčbě cholestatického onemocnění jater u dětských pacientů Se syndromem Alagille

Účelem této rozšířené studie je stanovit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost hodnocené léčby (LUM001 také známé jako Maralixibat) u dětí s ALGS, které dokončily účast v základním léčebném protokolu LUM001. Účinnost bude hodnocena vyhodnocením účinku LUM001 na pruritus, biochemické markery pruritu, stejně jako biochemické markery cholestázy a onemocnění jater.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Spojené království, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Spojené království, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Očekává se, že účast u jednotlivého pacienta bude přibližně 72 týdnů.

Pacienti, kteří dokončí 72 týdnů léčby, mohou mít nárok na léčbu po dobu až 52 týdnů během období následné léčby a pacienti, kteří dokončili 124 týdnů léčby, mohou mít nárok na vstup do dalšího dlouhodobého období sledování.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: LUM001 (Maralixibat)
LUM001 také známý jako Maralixibat (MRX) podávaný perorálně až dvakrát denně
Lék: LUM001 (Maralixibat)
Dávkování LUM001 také známého jako Maralixibat (MRX) s cílem dosáhnout optimální kontroly svědění v dávce, kterou účastník toleruje, a to až do maximální denní dávky 560 mikrogramů na kilogram (mcg/kg).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změňte ze základního stavu MRX na 48. týden v úrovních sBA nalačno
Časové okno: Základní linie MRX do týdne 48
Primárním cílovým parametrem této studie byla průměrná změna úrovně sBA nalačno od výchozí hodnoty MRX do 48. týdne.
Základní linie MRX do týdne 48

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie MRX v průběhu času v úrovních sBA nalačno
Časové okno: Výchozí hodnota MRX do konce léčby (maximální expozice byla 336 týdnů)
Tento sekundární cílový bod účinnosti je průměrná změna od výchozí hodnoty MRX v průběhu času v hladinách sBA nalačno. Zde uvedené výsledky jsou dlouhodobé výsledky.
Výchozí hodnota MRX do konce léčby (maximální expozice byla 336 týdnů)
Změna ze základního stavu MRX na 48. týden u pruritu
Časové okno: Základní linie MRX do týdne 48
Tímto sekundárním koncovým bodem účinnosti je změna pruritu od výchozí hodnoty MRX do 48. týdne, jak bylo měřeno týdenním průměrným ranním skóre závažnosti ItchRO(Obs). ItchRO skóre se pohybuje od 0 do 4; vyšší skóre znamená zvyšující se závažnost svědění (0 = žádné; 4 = velmi závažné).
Základní linie MRX do týdne 48
Změna od základní linie MRX v průběhu času u svědění
Časové okno: Výchozí hodnota MRX do konce léčby (maximální expozice byla 336 týdnů)
Tímto sekundárním koncovým bodem účinnosti je změna pruritu od výchozí hodnoty MRX v průběhu času, měřeno týdenním průměrným ranním skóre závažnosti ItchRO(Obs). ItchRO skóre se pohybuje od 0 do 4; vyšší skóre znamená zvyšující se závažnost svědění (0 = žádné; 4 = velmi závažné). Zde uvedené výsledky jsou dlouhodobé výsledky.
Výchozí hodnota MRX do konce léčby (maximální expozice byla 336 týdnů)
Změna z výchozí hodnoty MRX na týden 48 ve skóre závažnosti xantomu lékaře
Časové okno: Základní linie MRX do 48. týdne
Tento sekundární cílový bod účinnosti je průměrná změna od výchozí hodnoty MRX do týdne 48 ve skóre závažnosti xantomu lékaře. Je založen na stupnici 0-4 pro hodnocení počtu přítomných lézí a míry, do jaké léze účastníka narušují nebo omezují jeho aktivity. Klinické skóre závažnosti xantomu se pohybuje od 0 do 4, přičemž skóre xantomu nula nepředstavuje žádný důkaz xantomatózy a skóre 4 představuje xantom tak závažný, že je invalidizující. Skóre závažnosti xantomu klinického lékaře nebylo hodnoceno ve studii LUM001-302, takže průměrné skóre klinické závažnosti xantomu xantomu ve výchozím stavu MRX bylo vypočteno z 5 účastníků, kteří byli ve studii LUM001-302 přiřazeni k placebu, a analýza změny od výchozího stavu MRX není uvedena.
Základní linie MRX do 48. týdne
Změna od základní hodnoty MRX v průběhu času ve skóre závažnosti xantomu lékaře
Časové okno: Výchozí hodnota MRX do konce léčby (maximální expozice byla 336 týdnů)
Tento sekundární cílový bod účinnosti je průměrná změna od výchozí hodnoty MRX v průběhu času (s Týdnem 252 vybraným jako koncový bod, jako poslední analytická návštěva s alespoň 6 účastníky) ve skóre závažnosti xantomu lékaře. Je založena na stupnici 0-4 pro hodnocení počtu přítomných lézí a míry, do jaké léze interferují nebo omezují aktivity. Skóre závažnosti xantomu klinického lékaře se pohybuje od 0 do 4, přičemž skóre nula představuje žádný důkaz xantomatózy a skóre 4 představuje xantom tak závažný, že je invalidizující. Klinické skóre závažnosti xantomu nebylo hodnoceno ve studii LUM001-302, takže průměrné klinické skóre závažnosti xantomu xantomu ve výchozím stavu MRX bylo vypočteno z 5 účastníků přiřazených k placebu ve studii LUM001-302 a analýza změny od výchozího stavu MRX není uvedena. Zde uvedené výsledky jsou dlouhodobé výsledky.
Výchozí hodnota MRX do konce léčby (maximální expozice byla 336 týdnů)
Sekundární: Změna ze základního stavu MRX na týden 48 u alkalické fosfatázy
Časové okno: Základní linie MRX do týdne 48
Tento sekundární cílový bod účinnosti je průměrná změna od výchozí hodnoty MRX do týdne 48 v ALP.
Základní linie MRX do týdne 48
Změna od základní linie MRX v průběhu času v alkalické fosfatáze
Časové okno: Výchozí hodnota MRX do konce léčby (maximální expozice byla 336 týdnů)
Tento sekundární cílový bod účinnosti je průměrná změna od výchozí hodnoty MRX v průběhu času v ALP. Zde uvedené výsledky jsou dlouhodobé výsledky.
Výchozí hodnota MRX do konce léčby (maximální expozice byla 336 týdnů)
Změna z výchozí hodnoty MRX na týden 48 u alaninaminotransferázy
Časové okno: Základní linie MRX do týdne 48
Tento sekundární cílový bod účinnosti je průměrná změna ALT od výchozí hodnoty MRX do 48. týdne.
Základní linie MRX do týdne 48
Změna výchozí hodnoty MRX v průběhu času u alaninaminotransferázy
Časové okno: Výchozí hodnota MRX do konce léčby (maximální expozice byla 336 týdnů)
Tento sekundární cílový bod účinnosti je průměrná změna od výchozí hodnoty MRX v průběhu času v hladinách ALT. Zde uvedené výsledky jsou dlouhodobé výsledky.
Výchozí hodnota MRX do konce léčby (maximální expozice byla 336 týdnů)
Změna z výchozí hodnoty MRX na týden 48 u aspartátaminotransferázy
Časové okno: Základní linie MRX do týdne 48
Tento sekundární cílový bod účinnosti je průměrná změna od výchozí hodnoty MRX do 48. týdne v hladinách AST.
Základní linie MRX do týdne 48
Změna od základní hodnoty MRX v průběhu času u aspartátaminotransferázy
Časové okno: Výchozí hodnota MRX do konce léčby (maximální expozice byla 336 týdnů)
Tento sekundární cílový bod účinnosti je průměrná změna od výchozí hodnoty MRX v průběhu času v hladinách AST. Zde uvedené výsledky jsou dlouhodobé výsledky.
Výchozí hodnota MRX do konce léčby (maximální expozice byla 336 týdnů)
Změna z výchozí hodnoty MRX na týden 48 u gama glutamyltransferázy
Časové okno: Základní linie MRX do týdne 48
Tento sekundární cílový bod účinnosti je průměrná změna GMT od výchozí hodnoty MRX do týdne 48.
Základní linie MRX do týdne 48
Změna výchozí hodnoty MRX v průběhu času u gama glutamyltransferázy
Časové okno: Výchozí hodnota MRX do konce léčby (maximální expozice byla 336 týdnů)
Tento sekundární cílový bod účinnosti je průměrná změna GMT od výchozí hodnoty MRX v průběhu času. Zde uvedené výsledky jsou dlouhodobé výsledky.
Výchozí hodnota MRX do konce léčby (maximální expozice byla 336 týdnů)
Změna z MRX Baseline na týden 48 v celkovém a přímém bilirubinu
Časové okno: Základní linie MRX do 48. týdne
Tento sekundární cílový bod účinnosti je průměrná změna celkového bilirubinu a přímého bilirubinu od výchozí hodnoty MRX do 48. týdne.
Základní linie MRX do 48. týdne
Změna od základní hodnoty MRX v průběhu času v celkovém a přímém bilirubinu
Časové okno: Výchozí hodnota MRX do konce léčby (maximální expozice byla 336 týdnů)
Tento sekundární cílový bod účinnosti je průměrná změna od výchozí hodnoty MRX v průběhu času v celkovém bilirubinu a přímém bilirubinu. Zde uvedené výsledky jsou dlouhodobé výsledky.
Výchozí hodnota MRX do konce léčby (maximální expozice byla 336 týdnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. prosince 2013

Primární dokončení (Aktuální)

17. června 2020

Dokončení studie (Aktuální)

17. června 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. ledna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. ledna 2014

První zveřejněno (Odhad)

28. ledna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. listopadu 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. listopadu 2021

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LUM001-303
  • 2013-003832-54 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit