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Une étude d'extension pour évaluer l'innocuité et la durabilité à long terme de l'effet de LUM001 dans le traitement de la maladie hépatique cholestatique chez les sujets atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) (IMAGINE)

17 novembre 2021 mis à jour par: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Une étude d'extension multicentrique pour évaluer l'innocuité et la durabilité à long terme de l'effet thérapeutique de LUM001 également connu sous le nom de maralixibat (MRX), un inhibiteur apical du transporteur d'acide biliaire dépendant du sodium (ASBTi), dans le traitement de la maladie hépatique cholestatique chez les sujets pédiatriques Avec le syndrome d'Alagille

Le but de cette étude d'extension est de déterminer l'innocuité et la tolérabilité à long terme d'un traitement expérimental (LUM001 également connu sous le nom de Maralixibat) chez les enfants atteints d'ALGS qui ont terminé leur participation à un protocole de traitement de base LUM001. L'efficacité sera évaluée en évaluant l'effet de LUM001 sur le prurit, les marqueurs biochimiques du prurit, ainsi que les marqueurs biochimiques de la cholestase et des maladies du foie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

19

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Royaume-Uni, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Royaume-Uni, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

La participation d'un patient individuel devrait être d'environ 72 semaines.

Les patients qui terminent 72 semaines de traitement peuvent être éligibles pour recevoir un traitement jusqu'à 52 semaines au cours de la période de traitement de suivi et les patients qui ont terminé les 124 semaines de traitement peuvent être éligibles pour entrer dans la période de suivi à long terme supplémentaire.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: LUM001 (Maralixibat)
LUM001 également connu sous le nom de Maralixibat (MRX) administré par voie orale jusqu'à deux fois par jour
Médicament: LUM001 (Maralixibat)
Dosage de LUM001 également connu sous le nom de Maralixibat (MRX) dans le but d'obtenir un contrôle optimal du prurit à un niveau de dose toléré par le participant et jusqu'à une dose quotidienne maximale de 560 microgrammes par kilogramme (mcg/kg).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base MRX à la semaine 48 dans les niveaux de sBA à jeun
Délai: Base de référence MRX jusqu'à la semaine 48
Le critère d'évaluation principal de cette étude était le changement moyen entre la ligne de base du MRX et la semaine 48 du niveau de sBA à jeun.
Base de référence MRX jusqu'à la semaine 48

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base MRX au fil du temps dans les niveaux de sBA à jeun
Délai: MRX de base à la fin du traitement (l'exposition maximale était de 336 semaines)
Ce paramètre d'efficacité secondaire est la variation moyenne par rapport à la ligne de base du MRX au fil du temps des niveaux de sBA à jeun. Les résultats rapportés ici sont les résultats à long terme.
MRX de base à la fin du traitement (l'exposition maximale était de 336 semaines)
Changement de la ligne de base MRX à la semaine 48 dans le prurit
Délai: Base de référence MRX jusqu'à la semaine 48
Ce critère d'évaluation secondaire de l'efficacité est le changement entre la ligne de base du MRX et la semaine 48 du prurit, tel que mesuré par le score de sévérité matinal moyen hebdomadaire ItchRO(Obs). Les scores ItchRO vont de 0 à 4 ; le score le plus élevé indique une augmentation de la sévérité des démangeaisons (0 = aucune ; 4 = très sévère).
Base de référence MRX jusqu'à la semaine 48
Changement de la ligne de base MRX au fil du temps dans le prurit
Délai: MRX de base à la fin du traitement (l'exposition maximale était de 336 semaines)
Ce critère d'évaluation secondaire de l'efficacité est le changement par rapport à la ligne de base du MRX au fil du temps dans le prurit, tel que mesuré par le score de sévérité matinal moyen hebdomadaire ItchRO(Obs). Les scores ItchRO vont de 0 à 4 ; le score le plus élevé indique une augmentation de la sévérité des démangeaisons (0 = aucune ; 4 = très sévère). Les résultats rapportés ici sont les résultats à long terme.
MRX de base à la fin du traitement (l'exposition maximale était de 336 semaines)
Changement de la ligne de base MRX à la semaine 48 dans le score de gravité du xanthome du clinicien
Délai: Base de référence MRX jusqu'à la semaine 48
Ce critère d'évaluation secondaire de l'efficacité est le changement moyen entre la ligne de base du MRX et la semaine 48 dans les scores de gravité du xanthome des cliniciens. Il est basé sur une échelle de 0 à 4 pour évaluer le nombre de lésions présentes et le degré auquel les lésions du participant interfèrent ou limitent ses activités. Les scores de gravité du xanthome des cliniciens vont de 0 à 4, un score de xanthome de zéro représentant l'absence de signe de xanthomatose et un score de 4 représentant un xanthome si grave qu'il est invalidant. Les scores de sévérité du xanthome du clinicien n'ont pas été évalués dans l'étude LUM001-302, de sorte que le score moyen de sévérité du xanthome du clinicien au départ du MRX a été calculé à partir des 5 participants qui ont été assignés au placebo dans l'étude LUM001-302, et l'analyse du changement par rapport au départ du MRX n'est pas présentée.
Base de référence MRX jusqu'à la semaine 48
Changement par rapport à la ligne de base MRX au fil du temps dans le score de gravité du xanthome du clinicien
Délai: MRX de base à la fin du traitement (l'exposition maximale était de 336 semaines)
Ce paramètre secondaire d'efficacité est la variation moyenne par rapport à la ligne de base du MRX au fil du temps (avec la semaine 252 choisie comme point final, comme la dernière visite d'analyse avec au moins 6 participants) des scores de gravité du xanthome du clinicien. Il est basé sur une échelle de 0 à 4 pour évaluer le nombre de lésions présentes et le degré auquel les lésions interfèrent ou limitent les activités. Les scores de gravité du xanthome des cliniciens vont de 0 à 4, un score de zéro représentant l'absence de signe de xanthomatose et un score de 4 représentant un xanthome si grave qu'il est invalidant. Les scores de gravité du xanthome du clinicien n'ont pas été évalués dans l'étude LUM001-302, de sorte que le score moyen de gravité du xanthome du clinicien au départ du MRX a été calculé à partir des 5 participants assignés au placebo dans l'étude LUM001-302, et l'analyse du changement par rapport au départ du MRX n'est pas présentée. Les résultats rapportés ici sont les résultats à long terme.
MRX de base à la fin du traitement (l'exposition maximale était de 336 semaines)
Secondaire : passage de la ligne de base MRX à la semaine 48 dans la phosphatase alcaline
Délai: Base de référence MRX jusqu'à la semaine 48
Ce critère secondaire d'efficacité est le changement moyen entre la ligne de base du MRX et la semaine 48 dans l'ALP.
Base de référence MRX jusqu'à la semaine 48
Changement de la ligne de base MRX au fil du temps dans la phosphatase alcaline
Délai: MRX de base à la fin du traitement (l'exposition maximale était de 336 semaines)
Ce paramètre secondaire d'efficacité est le changement moyen de la ligne de base MRX au fil du temps dans l'ALP. Les résultats rapportés ici sont les résultats à long terme.
MRX de base à la fin du traitement (l'exposition maximale était de 336 semaines)
Changement de la ligne de base MRX à la semaine 48 dans l'alanine aminotransférase
Délai: Base de référence MRX jusqu'à la semaine 48
Ce critère d'évaluation secondaire de l'efficacité est le changement moyen entre la ligne de base du MRX et la semaine 48 en ALT.
Base de référence MRX jusqu'à la semaine 48
Changement de la ligne de base MRX au fil du temps dans l'alanine aminotransférase
Délai: MRX de base à la fin du traitement (l'exposition maximale était de 336 semaines)
Ce paramètre secondaire d'efficacité est la variation moyenne par rapport à la ligne de base du MRX au fil du temps des taux d'ALT. Les résultats rapportés ici sont les résultats à long terme.
MRX de base à la fin du traitement (l'exposition maximale était de 336 semaines)
Changement de la ligne de base MRX à la semaine 48 dans l'aspartate aminotransférase
Délai: Base de référence MRX jusqu'à la semaine 48
Ce critère secondaire d'efficacité est le changement moyen entre la ligne de base du MRX et la semaine 48 des taux d'AST.
Base de référence MRX jusqu'à la semaine 48
Changement de la ligne de base MRX au fil du temps dans l'aspartate aminotransférase
Délai: MRX de base à la fin du traitement (l'exposition maximale était de 336 semaines)
Ce critère secondaire d'efficacité est le changement moyen par rapport à la ligne de base du MRX au fil du temps des taux d'AST. Les résultats rapportés ici sont les résultats à long terme.
MRX de base à la fin du traitement (l'exposition maximale était de 336 semaines)
Changement de la ligne de base MRX à la semaine 48 dans la gamma glutamyltransférase
Délai: Base de référence MRX jusqu'à la semaine 48
Ce critère d'évaluation secondaire de l'efficacité est le changement moyen entre la ligne de base du MRX et la semaine 48 en GGT.
Base de référence MRX jusqu'à la semaine 48
Changement de la ligne de base MRX au fil du temps dans la gamma glutamyltransférase
Délai: MRX de base à la fin du traitement (l'exposition maximale était de 336 semaines)
Ce critère d'évaluation secondaire de l'efficacité est le changement moyen de la ligne de base MRX au fil du temps en GGT. Les résultats rapportés ici sont les résultats à long terme.
MRX de base à la fin du traitement (l'exposition maximale était de 336 semaines)
Changement de la ligne de base MRX à la semaine 48 dans la bilirubine totale et directe
Délai: Base de référence MRX jusqu'à la semaine 48
Ce critère d'évaluation secondaire de l'efficacité est la variation moyenne entre la ligne de base du MRX et la semaine 48 de la bilirubine totale et de la bilirubine directe.
Base de référence MRX jusqu'à la semaine 48
Variation par rapport à la ligne de base MRX au fil du temps de la bilirubine totale et directe
Délai: MRX de base à la fin du traitement (l'exposition maximale était de 336 semaines)
Ce critère secondaire d'efficacité est la variation moyenne de la bilirubine totale et de la bilirubine directe par rapport à la ligne de base du MRX au fil du temps. Les résultats rapportés ici sont les résultats à long terme.
MRX de base à la fin du traitement (l'exposition maximale était de 336 semaines)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 décembre 2013

Achèvement primaire (Réel)

17 juin 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

17 juin 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 janvier 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 janvier 2014

Première publication (Estimation)

28 janvier 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 novembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 novembre 2021

Dernière vérification

1 novembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LUM001-303
  • 2013-003832-54 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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