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Eine Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Dauerhaftigkeit der Wirkung von LUM001 bei der Behandlung von cholestatischer Lebererkrankung bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) (IMAGINE)

17. November 2021 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Eine multizentrische Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Dauerhaftigkeit der therapeutischen Wirkung von LUM001, auch bekannt als Maralixibat (MRX), einem apikalen natriumabhängigen Gallensäuretransporter-Inhibitor (ASBTi), bei der Behandlung von cholestatischen Lebererkrankungen bei pädiatrischen Patienten Mit Alagille-Syndrom

Der Zweck dieser Erweiterungsstudie besteht darin, die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit einer Prüfbehandlung (LUM001, auch bekannt als Maraxibat) bei Kindern mit ALGS zu bestimmen, die die Teilnahme an einem LUM001-Kernbehandlungsprotokoll abgeschlossen haben. Die Wirksamkeit wird durch Bewertung der Wirkung von LUM001 auf Pruritus, biochemische Marker von Pruritus sowie biochemische Marker von Cholestase und Lebererkrankungen bewertet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

19

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Vereinigtes Königreich, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Die Teilnahmedauer eines einzelnen Patienten beträgt voraussichtlich etwa 72 Wochen.

Patienten, die die 72-wöchige Behandlung abgeschlossen haben, können während der Nachbehandlungsphase bis zu 52 Wochen lang behandelt werden, und Patienten, die die 124-wöchige Behandlung abgeschlossen haben, können möglicherweise in die zusätzliche Langzeit-Nachbeobachtungsphase aufgenommen werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: LUM001 (Maralixibat)
LUM001, auch bekannt als Maraxibat (MRX), wird bis zu zweimal täglich oral verabreicht
Arzneimittel: LUM001 (Maralixibat)
Dosierung von LUM001, auch bekannt als Maraxibat (MRX), mit dem Ziel, eine optimale Kontrolle des Juckreizes mit einer Dosis zu erreichen, die vom Teilnehmer toleriert wird, und bis zu einer maximalen Tagesdosis von 560 Mikrogramm pro Kilogramm (mcg/kg).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung von MRX-Ausgangswert zu Woche 48 in Nüchtern-sBA-Werten
Zeitfenster: MRX-Ausgangswert bis Woche 48
Der primäre Endpunkt dieser Studie war die mittlere Veränderung des Nüchtern-sBA-Spiegels vom MRX-Ausgangswert bis Woche 48.
MRX-Ausgangswert bis Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der sBA-Werte im Nüchternzustand von der MRX-Basislinie im Laufe der Zeit
Zeitfenster: MRX-Ausgangswert bis Behandlungsende (maximale Exposition betrug 336 Wochen)
Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die mittlere Veränderung der nüchternen sBA-Spiegel gegenüber dem MRX-Ausgangswert im Laufe der Zeit. Die hier berichteten Ergebnisse sind die Langzeitergebnisse.
MRX-Ausgangswert bis Behandlungsende (maximale Exposition betrug 336 Wochen)
Änderung von MRX-Ausgangswert zu Woche 48 bei Pruritus
Zeitfenster: MRX-Ausgangswert bis Woche 48
Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die Veränderung des Pruritus vom MRX-Ausgangswert bis Woche 48, gemessen anhand des ItchRO(Obs)-Scores für den wöchentlichen durchschnittlichen morgendlichen Schweregrad. ItchRO-Scores reichen von 0 bis 4; die höhere Punktzahl zeigt eine zunehmende Schwere des Juckreizes an (0 = keine; 4 = sehr stark).
MRX-Ausgangswert bis Woche 48
Veränderung der MRX-Basislinie im Laufe der Zeit bei Pruritus
Zeitfenster: MRX-Ausgangswert bis Behandlungsende (maximale Exposition betrug 336 Wochen)
Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die Veränderung des Juckreizes gegenüber dem MRX-Ausgangswert im Laufe der Zeit, gemessen anhand des ItchRO(Obs)-Scores für den wöchentlichen durchschnittlichen morgendlichen Schweregrad. ItchRO-Scores reichen von 0 bis 4; die höhere Punktzahl zeigt eine zunehmende Schwere des Juckreizes an (0 = keine; 4 = sehr stark). Die hier berichteten Ergebnisse sind die Langzeitergebnisse.
MRX-Ausgangswert bis Behandlungsende (maximale Exposition betrug 336 Wochen)
Änderung von MRX-Ausgangswert zu Woche 48 im Clinician Xanthom Severity Score
Zeitfenster: MRX-Ausgangswert bis Woche 48
Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die mittlere Veränderung der klinischen Xanthom-Schweregrad-Scores vom MRX-Ausgangswert bis Woche 48. Es basiert auf einer Skala von 0 bis 4, um die Anzahl der vorhandenen Läsionen und das Ausmaß zu bewerten, in dem die Läsionen des Teilnehmers seine Aktivitäten beeinträchtigen oder einschränken. Die klinischen Xanthom-Schweregrad-Scores reichen von 0 bis 4, wobei ein Xanthom-Score von null keinen Hinweis auf Xanthomatose darstellt und ein Score von 4 ein so schweres Xanthom darstellt, dass es zu einer Behinderung führt. Klinische Xanthom-Schweregrad-Scores wurden in Studie LUM001-302 nicht bewertet, daher wurde der mittlere klinische Xanthom-Schweregrad-Score bei MRX-Basislinie aus den 5 Teilnehmern berechnet, denen in Studie LUM001-302 Placebo zugewiesen wurde, und eine Analyse der Veränderung gegenüber MRX-Basislinie wird nicht dargestellt.
MRX-Ausgangswert bis Woche 48
Änderung des klinischen Xanthom-Schweregrad-Scores gegenüber der MRX-Basislinie im Laufe der Zeit
Zeitfenster: MRX-Ausgangswert bis Behandlungsende (maximale Exposition betrug 336 Wochen)
Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die mittlere Veränderung der MRX-Ausgangswerte im Laufe der Zeit (wobei Woche 252 als letzter Analysebesuch mit mindestens 6 Teilnehmern als Endpunkt gewählt wurde) der klinischen Xanthom-Schweregrad-Scores. Es basiert auf einer Skala von 0 bis 4, um die Anzahl der vorhandenen Läsionen und das Ausmaß, in dem die Läsionen Aktivitäten beeinträchtigen oder einschränken, zu bewerten. Die klinischen Werte für den Xanthom-Schweregrad reichen von 0 bis 4, wobei ein Wert von null keinen Hinweis auf Xanthomatose darstellt und ein Wert von 4 ein so schweres Xanthom darstellt, dass es zu einer Behinderung führt. Klinische Xanthom-Schweregrad-Scores wurden in Studie LUM001-302 nicht bewertet, daher wurde der mittlere klinische Xanthom-Schweregrad-Score bei MRX-Basislinie aus den 5 Teilnehmern berechnet, denen in Studie LUM001-302 Placebo zugewiesen wurde, und eine Analyse der Veränderung gegenüber MRX-Basislinie wird nicht dargestellt. Die hier berichteten Ergebnisse sind die Langzeitergebnisse.
MRX-Ausgangswert bis Behandlungsende (maximale Exposition betrug 336 Wochen)
Sekundär: Veränderung der alkalischen Phosphatase von der MRX-Basislinie zu Woche 48
Zeitfenster: MRX-Ausgangswert bis Woche 48
Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die mittlere Veränderung von MRX-Ausgangswert bis Woche 48 in ALP.
MRX-Ausgangswert bis Woche 48
Veränderung der alkalischen Phosphatase gegenüber der MRX-Basislinie im Laufe der Zeit
Zeitfenster: MRX-Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung (maximale Exposition betrug 336 Wochen)
Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die mittlere Veränderung der ALP gegenüber dem MRX-Ausgangswert im Laufe der Zeit. Die hier berichteten Ergebnisse sind die Langzeitergebnisse.
MRX-Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung (maximale Exposition betrug 336 Wochen)
Veränderung von MRX-Ausgangswert zu Woche 48 in Alanin-Aminotransferase
Zeitfenster: MRX-Ausgangswert bis Woche 48
Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die mittlere Änderung von MRX-Ausgangswert bis Woche 48 in ALT.
MRX-Ausgangswert bis Woche 48
Veränderung der Alanin-Aminotransferase gegenüber der MRX-Basislinie im Laufe der Zeit
Zeitfenster: MRX-Ausgangswert bis Behandlungsende (maximale Exposition betrug 336 Wochen)
Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die mittlere Änderung der ALT-Spiegel gegenüber dem MRX-Ausgangswert im Laufe der Zeit. Die hier berichteten Ergebnisse sind die Langzeitergebnisse.
MRX-Ausgangswert bis Behandlungsende (maximale Exposition betrug 336 Wochen)
Veränderung der Aspartat-Aminotransferase von der MRX-Basislinie zu Woche 48
Zeitfenster: MRX-Ausgangswert bis Woche 48
Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die mittlere Veränderung der AST-Spiegel vom MRX-Ausgangswert bis Woche 48.
MRX-Ausgangswert bis Woche 48
Veränderung der Aspartat-Aminotransferase gegenüber der MRX-Basislinie im Laufe der Zeit
Zeitfenster: MRX-Ausgangswert bis Behandlungsende (maximale Exposition betrug 336 Wochen)
Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die mittlere Veränderung der AST-Werte gegenüber dem MRX-Ausgangswert im Laufe der Zeit. Die hier berichteten Ergebnisse sind die Langzeitergebnisse.
MRX-Ausgangswert bis Behandlungsende (maximale Exposition betrug 336 Wochen)
Veränderung der Gamma-Glutamyltransferase von der MRX-Basislinie zu Woche 48
Zeitfenster: MRX-Ausgangswert bis Woche 48
Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die mittlere Veränderung von MRX-Ausgangswert bis Woche 48 in GGT.
MRX-Ausgangswert bis Woche 48
Veränderung der Gamma-Glutamyltransferase gegenüber der MRX-Basislinie im Laufe der Zeit
Zeitfenster: MRX-Ausgangswert bis Behandlungsende (maximale Exposition betrug 336 Wochen)
Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die mittlere Veränderung des GGT gegenüber dem MRX-Ausgangswert im Laufe der Zeit. Die hier berichteten Ergebnisse sind die Langzeitergebnisse.
MRX-Ausgangswert bis Behandlungsende (maximale Exposition betrug 336 Wochen)
Änderung von MRX-Ausgangswert zu Woche 48 in Gesamt- und direktem Bilirubin
Zeitfenster: MRX-Ausgangswert bis Woche 48
Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die mittlere Veränderung des Gesamtbilirubins und des direkten Bilirubins vom MRX-Ausgangswert bis Woche 48.
MRX-Ausgangswert bis Woche 48
Veränderung von MRX-Basislinie im Laufe der Zeit in Gesamt- und direktem Bilirubin
Zeitfenster: MRX-Ausgangswert bis Behandlungsende (maximale Exposition betrug 336 Wochen)
Dieser sekundäre Wirksamkeitsendpunkt ist die mittlere Veränderung des Gesamtbilirubins und des direkten Bilirubins gegenüber dem MRX-Ausgangswert im Laufe der Zeit. Die hier berichteten Ergebnisse sind die Langzeitergebnisse.
MRX-Ausgangswert bis Behandlungsende (maximale Exposition betrug 336 Wochen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Dezember 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. Juni 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. Juni 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Januar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Januar 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. Januar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. November 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. November 2021

Zuletzt verifiziert

1. November 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LUM001-303
  • 2013-003832-54 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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