Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennustutkimus LUM001:n vaikutuksen pitkäaikaisen turvallisuuden ja kestävyyden arvioimiseksi kolestaattisen maksasairauden hoidossa potilailla, joilla on Alagillen oireyhtymä (ALGS) (IMAGINE)

keskiviikko 17. marraskuuta 2021 päivittänyt: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Monikeskustutkimus, jolla arvioitiin LUM001:n, joka tunnetaan myös nimellä maraliksibatti (MRX), apikaalisen natriumista riippuvan sappihapon kuljettajan estäjän (ASBTi) terapeuttisen vaikutuksen pitkäaikaista turvallisuutta ja kestävyyttä kolestaattisen maksasairauden hoidossa lapsilla Alagillen oireyhtymän kanssa

Tämän laajennustutkimuksen tarkoituksena on määrittää tutkimushoidon (LUM001, joka tunnetaan myös nimellä Maralixibat) pitkän aikavälin turvallisuus ja siedettävyys lapsilla, joilla on ALGS ja jotka ovat osallistuneet LUM001-ydinhoitoprotokollaan. Tehoa arvioidaan arvioimalla LUM001:n vaikutus kutinaan, kutinan biokemialliset merkkiaineet sekä kolestaasin ja maksasairauden biokemialliset markkerit.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Yksittäisen potilaan osallistumisen odotetaan kestävän noin 72 viikkoa.

Potilaat, jotka suorittavat 72 viikon hoidon, voivat olla oikeutettuja saamaan hoitoa enintään 52 viikon ajan seurantahoidon aikana, ja potilaat, jotka ovat saaneet 124 viikon hoidon loppuun, voivat olla oikeutettuja lisäseurantajaksoon.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: LUM001 (maraliksibaatti)
LUM001, joka tunnetaan myös nimellä maralixibat (MRX), annettuna suun kautta enintään kahdesti päivässä
Lääke: LUM001 (maraliksibaatti)
LUM001:n annostus, joka tunnetaan myös nimellä Maralixibat (MRX), tavoitteena saavuttaa optimaalinen kutinan hallinta annostasolla, jonka osallistuja sietää, ja enintään 560 mikrogrammaa/kg (mcg/kg) päiväannoksella.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihda MRX-perustilasta viikkoon 48 paasto-sBA-tasoissa
Aikaikkuna: MRX:n lähtötaso viikolle 48
Tämän tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma oli paaston sBA-tason keskimääräinen muutos MRX-lähtötasosta viikkoon 48.
MRX:n lähtötaso viikolle 48

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos MRX-perustasosta ajan myötä paasto-sBA-tasoissa
Aikaikkuna: MRX:n lähtötaso hoidon loppuun asti (maksimialtistus oli 336 viikkoa)
Tämä toissijainen tehon päätepiste on MRX:n lähtötilanteen keskimääräinen muutos ajan kuluessa paasto-sBA-tasoissa. Tässä raportoidut tulokset ovat pitkän aikavälin tuloksia.
MRX:n lähtötaso hoidon loppuun asti (maksimialtistus oli 336 viikkoa)
Muutos MRX-perustilasta viikkoon 48 kutinassa
Aikaikkuna: MRX:n lähtötaso viikolle 48
Tämä toissijainen tehon päätetapahtuma on muutos MRX:n lähtötasosta viikolle 48 kutinassa mitattuna ItchRO(Obs) viikoittaisella keskimääräisellä aamun vaikeusasteella. ItchRO-pisteet vaihtelevat 0–4; korkeampi pistemäärä osoittaa lisääntyvää kutinaa (0 = ei mitään; 4 = erittäin vaikea).
MRX:n lähtötaso viikolle 48
Muutos MRX-perustilasta ajan myötä kutinassa
Aikaikkuna: MRX:n lähtötaso hoidon loppuun asti (maksimialtistus oli 336 viikkoa)
Tämä toissijainen tehokkuuden päätetapahtuma on kutinan muutos MRX-perusarvosta ajan mittaan mitattuna ItchRO(Obs) viikoittaisella keskimääräisellä aamun vaikeusasteella. ItchRO-pisteet vaihtelevat 0–4; korkeampi pistemäärä osoittaa lisääntyvää kutinaa (0 = ei mitään; 4 = erittäin vaikea). Tässä raportoidut tulokset ovat pitkän aikavälin tuloksia.
MRX:n lähtötaso hoidon loppuun asti (maksimialtistus oli 336 viikkoa)
Muutos MRX-perustilanteesta viikolle 48 kliinikon ksantoman vakavuuspisteissä
Aikaikkuna: MRX:n lähtötaso viikolle 48
Tämä toissijainen tehon päätetapahtuma on keskimääräinen muutos MRX:n lähtötasosta viikkoon 48 kliinikon ksantooman vakavuuspisteissä. Se perustuu asteikkoon 0–4, jolla arvioidaan läsnä olevien leesioiden lukumäärää ja sitä, missä määrin osallistujan leesiot häiritsevät tai rajoittavat hänen toimintaansa. Kliinikon ksantooman vakavuuspisteet vaihtelevat välillä 0–4, ja ksantooman pistemäärä nolla tarkoittaa, ettei ksantomatoosista ole todisteita, ja pistemäärä 4 edustaa niin vakavaa ksantoomaa, että se tekee toimintakyvyttömäksi. Lääkärin ksantooman vakavuuspisteitä ei arvioitu tutkimuksessa LUM001-302, joten kliinikkojen ksantooman vakavuuden keskimääräinen pistemäärä MRX-lähtötilanteessa laskettiin viidestä osallistujasta, jotka saivat lumelääkettä tutkimuksessa LUM001-302, eikä MRX-perustason muutosanalyysiä esitetä.
MRX:n lähtötaso viikolle 48
Muutos MRX:n perustasosta ajan myötä kliinikon ksantoman vakavuuspisteissä
Aikaikkuna: MRX:n lähtötaso hoidon loppuun asti (maksimialtistus oli 336 viikkoa)
Tämä toissijainen tehon päätetapahtuma on kliinikon ksantooman vakavuuspisteiden keskimääräinen muutos MRX:n lähtötasosta ajan kuluessa (päätepisteeksi valittuna viikko 252, joka on viimeinen analyysikäynti, jossa oli vähintään 6 osallistujaa). Se perustuu asteikkoon 0–4, jolla arvioidaan läsnä olevien leesioiden lukumäärää ja sitä, missä määrin leesiot häiritsevät tai rajoittavat toimintaa. Kliinikon ksantooman vakavuuspisteet vaihtelevat välillä 0–4, ja pistemäärä nolla tarkoittaa, ettei ksantomatoosista ole todisteita, ja pistemäärä 4 edustaa niin vakavaa ksantoomaa, että se tekee toimintakyvyttömäksi. Lääkärin ksantooman vakavuuspisteitä ei arvioitu tutkimuksessa LUM001-302, joten kliinikkojen ksantooman vakavuuden keskimääräinen pistemäärä MRX-lähtötasolla laskettiin viidestä osallistujasta, jotka saivat lumelääkettä tutkimuksessa LUM001-302, eikä MRX:n lähtötilanteen muutoksen analyysiä esitetä. Tässä raportoidut tulokset ovat pitkän aikavälin tuloksia.
MRX:n lähtötaso hoidon loppuun asti (maksimialtistus oli 336 viikkoa)
Toissijainen: Vaihda MRX-perustilasta viikkoon 48 alkalisessa fosfataasissa
Aikaikkuna: MRX:n lähtötaso viikolle 48
Tämä toissijainen tehon päätetapahtuma on ALP:n keskimääräinen muutos MRX:n lähtötasosta viikkoon 48.
MRX:n lähtötaso viikolle 48
Muutos MRX-perustilasta ajan myötä alkalisessa fosfataasissa
Aikaikkuna: MRX-lähtötaso hoidon loppuun asti (maksimialtistus oli 336 viikkoa)
Tämä toissijainen tehokkuuden päätetapahtuma on ALP:n keskimääräinen muutos MRX:n lähtötasosta ajan kuluessa. Tässä raportoidut tulokset ovat pitkän aikavälin tuloksia.
MRX-lähtötaso hoidon loppuun asti (maksimialtistus oli 336 viikkoa)
Alaniiniaminotransferaasin muutos MRX-perustasosta viikkoon 48
Aikaikkuna: MRX:n lähtötaso viikolle 48
Tämä toissijainen tehon päätetapahtuma on ALT-arvon keskimääräinen muutos MRX-lähtötasosta viikkoon 48.
MRX:n lähtötaso viikolle 48
Muutos MRX-perustasosta ajan myötä alaniiniaminotransferaasissa
Aikaikkuna: MRX:n lähtötaso hoidon loppuun asti (maksimialtistus oli 336 viikkoa)
Tämä toissijainen tehokkuuden päätetapahtuma on ALT-tasojen keskimääräinen muutos ajan kuluessa MRX:n lähtötasosta. Tässä raportoidut tulokset ovat pitkän aikavälin tuloksia.
MRX:n lähtötaso hoidon loppuun asti (maksimialtistus oli 336 viikkoa)
Aspartaattiaminotransferaasin muutos MRX-perustilasta viikkoon 48
Aikaikkuna: MRX:n lähtötaso viikolle 48
Tämä toissijainen tehon päätetapahtuma on ASAT-tasojen keskimääräinen muutos MRX-lähtötasosta viikkoon 48.
MRX:n lähtötaso viikolle 48
Muutos MRX-perustasosta ajan myötä aspartaattiaminotransferaasissa
Aikaikkuna: MRX:n lähtötaso hoidon loppuun (maksimialtistus oli 336 viikkoa)
Tämä toissijainen tehon päätetapahtuma on ASAT-tasojen keskimääräinen muutos ajan kuluessa MRX-perustasosta. Tässä raportoidut tulokset ovat pitkän aikavälin tuloksia.
MRX:n lähtötaso hoidon loppuun (maksimialtistus oli 336 viikkoa)
Gammaglutamyylitransferaasin muutos MRX-perustilasta viikolle 48
Aikaikkuna: MRX:n lähtötaso viikolle 48
Tämä toissijainen tehon päätetapahtuma on GGT:n keskimääräinen muutos MRX:n lähtötasosta viikkoon 48.
MRX:n lähtötaso viikolle 48
Muutos MRX-perustasosta ajan myötä gammaglutamyylitransferaasissa
Aikaikkuna: MRX:n lähtötaso hoidon loppuun asti (maksimialtistus oli 336 viikkoa)
Tämä toissijainen tehon päätetapahtuma on GGT:n keskimääräinen muutos MRX:n lähtötasosta ajan kuluessa. Tässä raportoidut tulokset ovat pitkän aikavälin tuloksia.
MRX:n lähtötaso hoidon loppuun asti (maksimialtistus oli 336 viikkoa)
Kokonais- ja suorabilirubiinin muutos MRX-perustilasta viikkoon 48
Aikaikkuna: MRX:n lähtötaso viikolle 48
Tämä toissijainen tehon päätetapahtuma on kokonaisbilirubiinin ja suoran bilirubiinin keskimääräinen muutos MRX:n lähtötasosta viikkoon 48.
MRX:n lähtötaso viikolle 48
Kokonais- ja suorabilirubiinin muutos MRX-perustasosta ajan myötä
Aikaikkuna: MRX:n lähtötaso hoidon loppuun asti (maksimialtistus oli 336 viikkoa)
Tämä toissijainen tehon päätetapahtuma on kokonaisbilirubiinin ja suoran bilirubiinin keskimääräinen muutos MRX:n lähtötasosta ajan kuluessa. Tässä raportoidut tulokset ovat pitkän aikavälin tuloksia.
MRX:n lähtötaso hoidon loppuun asti (maksimialtistus oli 336 viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 20. joulukuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 17. kesäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 17. kesäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 23. tammikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 24. tammikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 28. tammikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 19. marraskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. marraskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. marraskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LUM001-303
  • 2013-003832-54 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset LUM001 (maraliksibaatti)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Tanzania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa