Uno studio di estensione per valutare la sicurezza e la durata a lungo termine dell'effetto di LUM001 nel trattamento della malattia epatica colestatica in soggetti con sindrome di Alagille (ALGS) (IMAGINE)

Sperimentale: LUM001 (Maralixibat)

LUM001 noto anche come Maralixibat (MRX) somministrato per via orale fino a due volte al giorno

Droga: LUM001 (Maralixibat)

Dosaggio di LUM001 noto anche come Maralixibat (MRX) con l'obiettivo di ottenere un controllo ottimale del prurito a un livello di dose tollerato dal partecipante e fino a una dose giornaliera massima di 560 microgrammi per chilogrammo (mcg/kg).

Passaggio dal basale MRX alla settimana 48 nei livelli sBA a digiuno

L'endpoint primario di questo studio era la variazione media dal basale MRX alla settimana 48 nel livello di sBA a digiuno.

Cambiamento rispetto al basale MRX nel tempo nei livelli sBA a digiuno

Questo endpoint secondario di efficacia è la variazione media rispetto al basale MRX nel tempo dei livelli di sBA a digiuno. I risultati riportati qui sono i risultati a lungo termine.

Passaggio dal basale MRX alla settimana 48 nel prurito

Questo endpoint secondario di efficacia è il cambiamento dal basale MRX alla settimana 48 del prurito misurato dal punteggio di gravità mattutino medio settimanale ItchRO(Oss). I punteggi ItchRO vanno da 0 a 4; il punteggio più alto indica un aumento della gravità del prurito (0 = nessuno; 4 = molto grave).

Variazione rispetto al basale MRX nel tempo nel prurito

Questo endpoint secondario di efficacia è la variazione rispetto al basale MRX nel tempo del prurito, misurata dal punteggio di gravità mattutino medio settimanale di ItchRO(Oss). I punteggi ItchRO vanno da 0 a 4; il punteggio più alto indica un aumento della gravità del prurito (0 = nessuno; 4 = molto grave). I risultati riportati qui sono i risultati a lungo termine.

Modifica dal basale MRX alla settimana 48 nel punteggio di gravità dello xantoma clinico

Questo endpoint secondario di efficacia è la variazione media dal basale MRX alla settimana 48 nei punteggi clinici di gravità dello xantoma. Si basa su una scala da 0 a 4 per valutare il numero di lesioni presenti e il grado in cui le lesioni del partecipante interferiscono o limitano le sue attività. I punteggi di gravità dello xantoma clinico vanno da 0 a 4, con un punteggio di xantoma pari a zero che rappresenta nessuna evidenza di xantomatosi e un punteggio di 4 che rappresenta uno xantoma così grave da essere invalidante. I punteggi di gravità dello xantoma clinico non sono stati valutati nello Studio LUM001-302, pertanto il punteggio medio di gravità dello xantoma clinico al basale MRX è stato calcolato dai 5 partecipanti assegnati al placebo nello Studio LUM001-302 e l'analisi della variazione rispetto al basale MRX non è stata presentata.

Variazione rispetto al basale MRX nel tempo nel punteggio di gravità dello xantoma clinico

Questo endpoint secondario di efficacia è la variazione media rispetto al basale MRX nel tempo (con la settimana 252 scelta come punto finale, come ultima visita di analisi con almeno 6 partecipanti) nei punteggi clinici di gravità dello xantoma. Si basa su una scala da 0 a 4 per valutare il numero di lesioni presenti e il grado in cui le lesioni interferiscono o limitano le attività. I punteggi clinici di gravità dello xantoma vanno da 0 a 4, con un punteggio pari a zero che rappresenta nessuna evidenza di xantomatosi e un punteggio pari a 4 che rappresenta uno xantoma così grave da essere invalidante. I punteggi di gravità dello xantoma clinico non sono stati valutati nello Studio LUM001-302, pertanto il punteggio medio di gravità dello xantoma clinico al basale MRX è stato calcolato dai 5 partecipanti assegnati al placebo nello Studio LUM001-302 e l'analisi della variazione rispetto al basale MRX non è stata presentata. I risultati riportati qui sono i risultati a lungo termine.

Secondario: passaggio dal basale MRX alla settimana 48 in fosfatasi alcalina

Questo endpoint secondario di efficacia è la variazione media dal basale MRX alla settimana 48 in ALP.

Variazione rispetto al basale MRX nel tempo della fosfatasi alcalina

Questo endpoint secondario di efficacia è la variazione media rispetto al basale MRX nel tempo nell'ALP. I risultati riportati qui sono i risultati a lungo termine.

Passaggio dal basale MRX alla settimana 48 in alanina aminotransferasi

Questo endpoint secondario di efficacia è la variazione media dal basale MRX alla settimana 48 in ALT.

Cambiamento rispetto al basale MRX nel tempo in alanina aminotransferasi

Questo endpoint secondario di efficacia è la variazione media rispetto al basale di MRX nel tempo nei livelli di ALT. I risultati riportati qui sono i risultati a lungo termine.

Passaggio dal basale MRX alla settimana 48 nell'aspartato aminotransferasi

Questo endpoint secondario di efficacia è la variazione media dal basale di MRX alla settimana 48 nei livelli di AST.

Cambiamento rispetto al basale MRX nel tempo nell'aspartato aminotransferasi

Questo endpoint secondario di efficacia è la variazione media rispetto al basale MRX nel tempo dei livelli di AST. I risultati riportati qui sono i risultati a lungo termine.

Passaggio dal basale MRX alla settimana 48 nella gamma glutamiltransferasi

Questo endpoint secondario di efficacia è la variazione media dal basale MRX alla settimana 48 in GGT.

Cambiamento rispetto al basale MRX nel tempo nella gamma glutamiltransferasi

Questo endpoint secondario di efficacia è la variazione media rispetto al basale MRX nel tempo in GGT. I risultati riportati qui sono i risultati a lungo termine.

Passaggio dal basale MRX alla settimana 48 nella bilirubina totale e diretta

Questo endpoint secondario di efficacia è la variazione media dal basale MRX alla settimana 48 della bilirubina totale e della bilirubina diretta.

Variazione rispetto al basale MRX nel tempo della bilirubina totale e diretta

Questo endpoint secondario di efficacia è la variazione media rispetto al basale MRX nel tempo della bilirubina totale e della bilirubina diretta. I risultati riportati qui sono i risultati a lungo termine.