Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i trwałości działania LUM001 w leczeniu cholestatycznej choroby wątroby u pacjentów z zespołem Alagille'a (ALGS) (IMAGINE)

17 listopada 2021 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Wieloośrodkowe badanie rozszerzone mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i trwałości efektu terapeutycznego LUM001, znanego również jako Maralixibat (MRX), inhibitora transportera kwasów żółciowych zależnego od sodu (ASBTi), stosowanego w leczeniu cholestatycznej choroby wątroby u dzieci i młodzieży Z zespołem Alagille'a

Celem tego badania rozszerzonego jest określenie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji eksperymentalnego leczenia (LUM001 znanego również jako Maralixibat) u dzieci z ALGS, które ukończyły udział w podstawowym protokole leczenia LUM001. Skuteczność zostanie oceniona poprzez ocenę wpływu LUM001 na świąd, biochemiczne markery świądu, jak również biochemiczne markery cholestazy i choroby wątroby.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Oczekuje się, że uczestnictwo dla pojedynczego pacjenta wyniesie około 72 tygodni.

Pacjenci, którzy ukończyli 72 tygodnie leczenia, mogą kwalifikować się do leczenia przez okres do 52 tygodni w okresie leczenia uzupełniającego, a pacjenci, którzy ukończyli 124 tygodnie leczenia, mogą kwalifikować się do dodatkowego długoterminowego okresu obserwacji.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: LUM001 (maraliksybat)
LUM001 znany również jako Maralixibat (MRX) podawany doustnie do dwóch razy dziennie
Lek: LUM001 (maraliksybat)
Dawkowanie LUM001 znanego również jako Maralixibat (MRX) w celu osiągnięcia optymalnej kontroli świądu na poziomie dawki tolerowanej przez uczestnika i do maksymalnej dziennej dawki 560 mikrogramów na kilogram (mcg/kg).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od linii bazowej MRX do tygodnia 48 w poziomach sBA na czczo
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa MRX do tygodnia 48
Pierwszorzędowym punktem końcowym tego badania była średnia zmiana poziomu sBA na czczo od wartości wyjściowej MRX do tygodnia 48.
Wartość wyjściowa MRX do tygodnia 48

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od linii bazowej MRX w czasie w poziomach sBA na czczo
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa MRX do zakończenia leczenia (maksymalna ekspozycja wynosiła 336 tygodni)
Ten drugorzędowy punkt końcowy skuteczności to średnia zmiana w czasie w stosunku do wartości wyjściowych MRX poziomów sBA na czczo. Przedstawione tutaj wyniki są wynikami długoterminowymi.
Wartość wyjściowa MRX do zakończenia leczenia (maksymalna ekspozycja wynosiła 336 tygodni)
Zmiana od wartości wyjściowej MRX do tygodnia 48 w przypadku świądu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa MRX do tygodnia 48
Tym drugorzędowym punktem końcowym skuteczności jest zmiana świądu od wartości początkowej MRX do 48. tygodnia, mierzona jako średnia tygodniowa poranna punktacja nasilenia świądu ItchRO (Obs). Wyniki ItchRO mieszczą się w zakresie od 0 do 4; wyższy wynik wskazuje na nasilenie świądu (0 = brak; 4 = bardzo silny).
Wartość wyjściowa MRX do tygodnia 48
Zmiana w czasie w stosunku do linii bazowej MRX w przypadku świądu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa MRX do zakończenia leczenia (maksymalna ekspozycja wynosiła 336 tygodni)
Tym drugorzędowym punktem końcowym skuteczności jest zmiana świądu w stosunku do wartości wyjściowej MRX w czasie, mierzona za pomocą tygodniowego średniego wyniku porannej ciężkości ItchRO (Obs). Wyniki ItchRO mieszczą się w zakresie od 0 do 4; wyższy wynik wskazuje na nasilenie świądu (0 = brak; 4 = bardzo silny). Przedstawione tutaj wyniki są wynikami długoterminowymi.
Wartość wyjściowa MRX do zakończenia leczenia (maksymalna ekspozycja wynosiła 336 tygodni)
Zmiana od wartości wyjściowej MRX do tygodnia 48 w ocenie nasilenia Xanthoma klinicysty
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa MRX do tygodnia 48
Ten drugorzędowy punkt końcowy skuteczności to średnia zmiana od wartości wyjściowej MRX do tygodnia 48 w ocenie nasilenia żółtaka klinicysty. Opiera się na skali 0-4, aby ocenić liczbę obecnych zmian chorobowych i stopień, w jakim zmiany chorobowe przeszkadzają lub ograniczają jego aktywność. Oceny nasilenia ksantomii klinicysty mieszczą się w zakresie od 0 do 4, przy czym zerowy wynik ksantomii oznacza brak dowodów ksantomatozy, a wynik 4 oznacza ksantomię tak ciężką, że powoduje niepełnosprawność. W badaniu LUM001-302 nie oceniano oceny nasilenia żółtaka klinicysty, dlatego średni wynik oceny nasilenia żółtaka klinicysty na początku badania MRX został obliczony na podstawie 5 uczestników, którzy zostali przydzieleni do grupy otrzymującej placebo w badaniu LUM001-302, i nie przedstawiono analizy zmiany w stosunku do wartości początkowej MRX.
Wartość wyjściowa MRX do tygodnia 48
Zmiana w czasie w stosunku do linii bazowej MRX w ocenie ciężkości Xanthoma klinicysty
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa MRX do zakończenia leczenia (maksymalna ekspozycja wynosiła 336 tygodni)
Ten drugorzędowy punkt końcowy skuteczności to średnia zmiana w czasie w stosunku do wartości wyjściowej MRX (z tygodniem 252. wybranym jako punkt końcowy, jako ostatnia wizyta analityczna z co najmniej 6 uczestnikami) w ocenie nasilenia żółtaka klinicysty. Opiera się na skali 0-4, aby ocenić liczbę obecnych zmian i stopień, w jakim zmiany przeszkadzają lub ograniczają aktywność. Oceny ciężkości ksantomii klinicysty mieszczą się w zakresie od 0 do 4, przy czym wynik zero oznacza brak dowodów ksantomatozy, a wynik 4 oznacza ksantomię tak ciężką, że powoduje niepełnosprawność. W badaniu LUM001-302 nie oceniano oceny nasilenia żółtaka klinicysty, więc średni wynik oceny nasilenia żółtaka klinicysty na początku badania MRX obliczono na podstawie 5 uczestników przypisanych do grupy otrzymującej placebo w badaniu LUM001-302 i nie przedstawiono analizy zmiany w stosunku do wartości wyjściowej MRX. Przedstawione tutaj wyniki są wynikami długoterminowymi.
Wartość wyjściowa MRX do zakończenia leczenia (maksymalna ekspozycja wynosiła 336 tygodni)
Drugorzędowe: Zmiana od linii bazowej MRX do tygodnia 48 w fosfatazie alkalicznej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa MRX do tygodnia 48
Ten drugorzędowy punkt końcowy skuteczności to średnia zmiana ALP od wartości wyjściowej MRX do tygodnia 48.
Wartość wyjściowa MRX do tygodnia 48
Zmiana w czasie od linii bazowej MRX fosfatazy alkalicznej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa MRX do końca leczenia (maksymalna ekspozycja wynosiła 336 tygodni)
Tym drugorzędowym punktem końcowym skuteczności jest średnia zmiana ALP w czasie w stosunku do wartości wyjściowej MRX. Przedstawione tutaj wyniki są wynikami długoterminowymi.
Wartość wyjściowa MRX do końca leczenia (maksymalna ekspozycja wynosiła 336 tygodni)
Zmiana od linii bazowej MRX do tygodnia 48 w aminotransferazie alaninowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa MRX do tygodnia 48
Ten drugorzędowy punkt końcowy skuteczności to średnia zmiana ALT od wartości wyjściowej MRX do tygodnia 48.
Wartość wyjściowa MRX do tygodnia 48
Zmiana w czasie od linii bazowej MRX w aminotransferazie alaninowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa MRX do zakończenia leczenia (maksymalna ekspozycja wynosiła 336 tygodni)
Ten drugorzędowy punkt końcowy skuteczności to średnia zmiana w czasie poziomów ALT w stosunku do wartości wyjściowej MRX. Przedstawione tutaj wyniki są wynikami długoterminowymi.
Wartość wyjściowa MRX do zakończenia leczenia (maksymalna ekspozycja wynosiła 336 tygodni)
Zmiana od linii bazowej MRX do tygodnia 48 w aminotransferazie asparaginianowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa MRX do tygodnia 48
Ten drugorzędowy punkt końcowy skuteczności to średnia zmiana poziomu AST od wartości wyjściowej MRX do tygodnia 48.
Wartość wyjściowa MRX do tygodnia 48
Zmiana w czasie od linii bazowej MRX w aminotransferazie asparaginianowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa MRX do końca leczenia (maksymalna ekspozycja wynosiła 336 tygodni)
Ten drugorzędowy punkt końcowy skuteczności to średnia zmiana w czasie poziomów AST względem wartości wyjściowej MRX. Przedstawione tutaj wyniki są wynikami długoterminowymi.
Wartość wyjściowa MRX do końca leczenia (maksymalna ekspozycja wynosiła 336 tygodni)
Zmiana od linii bazowej MRX do tygodnia 48 w gamma-glutamylotransferazie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa MRX do tygodnia 48
Ten drugorzędowy punkt końcowy skuteczności to średnia zmiana GGT od wartości wyjściowej MRX do tygodnia 48.
Wartość wyjściowa MRX do tygodnia 48
Zmiana w czasie od linii bazowej MRX w gamma-glutamylotransferazie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa MRX do zakończenia leczenia (maksymalna ekspozycja wynosiła 336 tygodni)
Ten drugorzędowy punkt końcowy skuteczności to średnia zmiana GGT w stosunku do wartości wyjściowej MRX w czasie. Przedstawione tutaj wyniki są wynikami długoterminowymi.
Wartość wyjściowa MRX do zakończenia leczenia (maksymalna ekspozycja wynosiła 336 tygodni)
Zmiana od linii bazowej MRX do tygodnia 48 w całkowitej i bezpośredniej bilirubinie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa MRX do tygodnia 48
Ten drugorzędowy punkt końcowy skuteczności to średnia zmiana bilirubiny całkowitej i bilirubiny bezpośredniej od wartości wyjściowej MRX do tygodnia 48.
Wartość wyjściowa MRX do tygodnia 48
Zmiana od linii bazowej MRX w czasie w bilirubinie całkowitej i bezpośredniej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa MRX do zakończenia leczenia (maksymalna ekspozycja wynosiła 336 tygodni)
Ten drugorzędowy punkt końcowy skuteczności to średnia zmiana w czasie bilirubiny całkowitej i bilirubiny bezpośredniej względem wartości wyjściowej MRX. Przedstawione tutaj wyniki są wynikami długoterminowymi.
Wartość wyjściowa MRX do zakończenia leczenia (maksymalna ekspozycja wynosiła 336 tygodni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 grudnia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 czerwca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 czerwca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 stycznia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

28 stycznia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 listopada 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 listopada 2021

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LUM001-303
  • 2013-003832-54 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj