ALGS(Alagille Syndrome) 피험자의 담즙정체성 간질환 치료에서 LUM001의 효과의 장기 안전성 및 지속성을 평가하기 위한 확장 연구 (IMAGINE)
2021년 11월 17일 업데이트: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
소아 피험자의 담즙정체성 간질환 치료에서 LUM001 일명 Maralixibat(MRX)의 치료 효과의 장기 안전성 및 지속성을 평가하기 위한 다기관 확장 연구 알라길 증후군
이 확장 연구의 목적은 핵심 LUM001 치료 프로토콜에 참여를 완료한 ALGS가 있는 소아에서 조사 치료(LUM001, Maralixibat라고도 함)의 장기 안전성 및 내약성을 결정하는 것입니다.
가려움증, 소양증의 생화학적 표지자, 담즙정체 및 간질환의 생화학적 표지자에 대한 LUM001의 효과를 평가하여 효능을 평가할 예정이다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
19
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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London, 영국, SE5 9RS
- Kings College Hospital
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, 영국, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, 영국, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
개별 환자의 참여 기간은 약 72주로 예상됩니다.
72주의 치료를 완료한 환자는 추적 치료 기간 동안 최대 52주 동안 치료를 받을 수 있으며, 124주 치료를 완료한 환자는 추가 장기 추적 관찰 기간에 들어갈 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: LUM001 (마랄리시밧)
Maralixibat(MRX)로도 알려진 LUM001은 매일 최대 2회 경구 투여됩니다.
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참가자가 견딜 수 있는 용량 수준과 킬로그램당 최대 560마이크로그램(mcg/kg)의 최대 일일 용량에서 가려움증을 최적으로 제어하는 것을 목표로 하는 Maralixibat(MRX)로도 알려진 LUM001의 용량.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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공복 sBA 수준에서 MRX 기준선에서 48주까지의 변화
기간: 48주차까지의 MRX 기준선
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이 연구의 1차 종점은 MRX 기준선에서 48주차까지의 공복 sBA 수준의 평균 변화였습니다.
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48주차까지의 MRX 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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단식 sBA 수준에서 시간 경과에 따른 MRX 기준선으로부터의 변화
기간: MRX 기준선에서 치료 종료까지(최대 노출은 336주)
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이 2차 효능 종점은 절식 sBA 수준에서 시간 경과에 따른 MRX 기준선으로부터의 평균 변화입니다.
여기에 보고된 결과는 장기 결과입니다.
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MRX 기준선에서 치료 종료까지(최대 노출은 336주)
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소양증의 MRX 기준선에서 48주차로 변경
기간: 48주차까지의 MRX 기준선
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이 2차 효능 종점은 ItchRO(Obs) 주간 평균 아침 중증도 점수로 측정한 소양증의 MRX 기준선에서 48주까지의 변화입니다.
ItchRO 점수 범위는 0에서 4까지입니다. 점수가 높을수록 가려움증의 심각도가 증가함을 나타냅니다(0 = 없음, 4 = 매우 심함).
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48주차까지의 MRX 기준선
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소양증의 시간 경과에 따른 MRX 기준선으로부터의 변화
기간: MRX 기준선에서 치료 종료까지(최대 노출은 336주)
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이 2차 효능 종점은 ItchRO(Obs) 주간 평균 아침 중증도 점수로 측정된 가려움증의 시간 경과에 따른 MRX 기준선으로부터의 변화입니다.
ItchRO 점수 범위는 0에서 4까지입니다. 점수가 높을수록 가려움증의 심각도가 증가함을 나타냅니다(0 = 없음, 4 = 매우 심함).
여기에 보고된 결과는 장기 결과입니다.
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MRX 기준선에서 치료 종료까지(최대 노출은 336주)
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임상 Xanthoma 심각도 점수에서 MRX 기준선에서 48주까지의 변경
기간: 48주차까지의 MRX 기준선
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이 2차 효능 종점은 임상 황색종 중증도 점수에서 MRX 기준선에서 48주까지의 평균 변화입니다.
존재하는 병변의 수와 참가자의 병변이 참가자의 활동을 방해하거나 제한하는 정도를 평가하기 위해 0-4 척도를 기반으로 합니다.
임상 황색종 심각도 점수의 범위는 0에서 4까지이며, 황색종 증세의 증거가 없음을 나타내는 황색종 점수 0과 장애가 될 정도로 심각한 황색종을 나타내는 점수 4입니다.
임상 황색종 중증도 점수는 연구 LUM001-302에서 평가되지 않았으므로 연구 LUM001-302에서 위약에 배정된 5명의 참가자로부터 MRX 기준선에서 평균 임상 황색종 중증도 점수를 계산했으며, MRX 기준선으로부터의 변화 분석은 제시되지 않았습니다.
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48주차까지의 MRX 기준선
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시간 경과에 따른 임상 황색종 심각도 점수에서 MRX 기준선으로부터의 변화
기간: MRX 기준선에서 치료 종료까지(최대 노출은 336주)
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이 2차 효능 종점은 임상 황색종 중증도 점수에서 시간 경과에 따른 MRX 기준선으로부터의 평균 변화입니다(252주를 종점으로 선택하고 참가자가 6명 이상인 마지막 분석 방문으로).
존재하는 병변의 수와 병변이 활동을 방해하거나 제한하는 정도를 평가하기 위해 0-4 척도를 기반으로 합니다.
임상 황색종 심각도 점수 범위는 0에서 4까지이며, 0점은 황색종증의 증거가 없음을 나타내고 4점은 황색종이 너무 심각하여 장애가 있음을 나타냅니다.
임상 황색종 중증도 점수는 연구 LUM001-302에서 평가되지 않았으므로 연구 LUM001-302에서 위약에 할당된 5명의 참가자로부터 MRX 기준선에서 평균 임상 황색종 중증도 점수를 계산했으며 MRX 기준선으로부터의 변화 분석은 제시되지 않았습니다.
여기에 보고된 결과는 장기 결과입니다.
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MRX 기준선에서 치료 종료까지(최대 노출은 336주)
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2차: MRX 기준선에서 48주차까지의 알칼리 포스파타제 변화
기간: 48주차까지의 MRX 기준선
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이 2차 효능 종점은 ALP의 MRX 기준선에서 48주차까지의 평균 변화입니다.
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48주차까지의 MRX 기준선
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알칼리 포스파타제의 시간 경과에 따른 MRX 기준선으로부터의 변화
기간: MRX 기준선에서 치료 종료까지(최대 노출은 336주)
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이 2차 효능 종점은 ALP에서 시간 경과에 따른 MRX 기준선으로부터의 평균 변화입니다.
여기에 보고된 결과는 장기 결과입니다.
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MRX 기준선에서 치료 종료까지(최대 노출은 336주)
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Alanine Aminotransferase에서 MRX 기준선에서 48주까지의 변화
기간: 48주차까지의 MRX 기준선
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이 2차 효능 종점은 MRX 기준선에서 48주차까지 ALT의 평균 변화입니다.
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48주차까지의 MRX 기준선
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Alanine Aminotransferase에서 시간 경과에 따른 MRX 기준선으로부터의 변화
기간: MRX 기준선에서 치료 종료까지(최대 노출은 336주)
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이 2차 효능 종점은 ALT 수준에서 시간 경과에 따른 MRX 기준선으로부터의 평균 변화입니다.
여기에 보고된 결과는 장기 결과입니다.
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MRX 기준선에서 치료 종료까지(최대 노출은 336주)
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Aspartate Aminotransferase에서 MRX 기준선에서 48주까지의 변화
기간: 48주차까지의 MRX 기준선
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이 2차 효능 종점은 MRX 기준선에서 48주차까지의 AST 수준의 평균 변화입니다.
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48주차까지의 MRX 기준선
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아스파테이트 아미노트랜스퍼라제의 시간 경과에 따른 MRX 기준선으로부터의 변화
기간: MRX 기준선에서 치료 종료까지(최대 노출은 336주)
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이 2차 효능 종점은 AST 수준에서 시간 경과에 따른 MRX 기준선으로부터의 평균 변화입니다.
여기에 보고된 결과는 장기 결과입니다.
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MRX 기준선에서 치료 종료까지(최대 노출은 336주)
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감마 글루타밀트랜스퍼라제의 MRX 기준선에서 48주까지의 변화
기간: 48주차까지의 MRX 기준선
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이 2차 효능 종점은 GGT에서 MRX 기준선에서 48주차까지의 평균 변화입니다.
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48주차까지의 MRX 기준선
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감마 글루타밀트랜스퍼라제의 시간 경과에 따른 MRX 기준선으로부터의 변화
기간: MRX 기준선에서 치료 종료까지(최대 노출은 336주)
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이 2차 효능 종료점은 GGT에서 시간 경과에 따른 MRX 기준선의 평균 변화입니다.
여기에 보고된 결과는 장기 결과입니다.
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MRX 기준선에서 치료 종료까지(최대 노출은 336주)
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총 및 직접 빌리루빈의 MRX 기준선에서 48주까지의 변화
기간: 48주차까지의 MRX 기준선
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이 2차 유효성 종료점은 총 빌리루빈 및 직접 빌리루빈의 MRX 기준선에서 48주까지의 평균 변화입니다.
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48주차까지의 MRX 기준선
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시간 경과에 따른 총 빌리루빈 및 직접 빌리루빈의 MRX 기준선으로부터의 변화
기간: MRX 기준선에서 치료 종료까지(최대 노출은 336주)
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이 2차 효능 종점은 총 빌리루빈 및 직접 빌리루빈에서 시간 경과에 따른 MRX 기준선으로부터의 평균 변화입니다.
여기에 보고된 결과는 장기 결과입니다.
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MRX 기준선에서 치료 종료까지(최대 노출은 336주)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 12월 20일
기본 완료 (실제)
2020년 6월 17일
연구 완료 (실제)
2020년 6월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 1월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 1월 24일
처음 게시됨 (추정)
2014년 1월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 11월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 11월 17일
마지막으로 확인됨
2021년 11월 1일
추가 정보
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