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Um estudo de extensão para avaliar a segurança a longo prazo e a durabilidade do efeito de LUM001 no tratamento da doença hepática colestática em indivíduos com síndrome de Alagille (ALGS) (IMAGINE)

17 de novembro de 2021 atualizado por: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo de extensão multicêntrico para avaliar a segurança e a durabilidade a longo prazo do efeito terapêutico do LUM001, também conhecido como Maralixibat (MRX), um inibidor apical do transportador de ácidos biliares dependente de sódio (ASBTi), no tratamento da doença hepática colestática em pacientes pediátricos Com Síndrome de Alagille

O objetivo deste estudo de extensão é determinar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo de um tratamento experimental (LUM001, também conhecido como Maralixibat) em crianças com ALGS que concluíram a participação em um protocolo de tratamento LUM001 básico. A eficácia será avaliada avaliando o efeito de LUM001 no prurido, marcadores bioquímicos de prurido, bem como marcadores bioquímicos de colestase e doença hepática.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

19

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • Kings College Hospital
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Reino Unido, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Espera-se que a participação de um paciente individual seja de aproximadamente 72 semanas.

Os pacientes que completam 72 semanas de tratamento podem ser elegíveis para receber tratamento por até 52 semanas durante o período de tratamento de acompanhamento e os pacientes que completaram 124 semanas de tratamento podem ser elegíveis para entrar no período adicional de acompanhamento de longo prazo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: LUM001 (Maralixibat)
LUM001 também conhecido como Maralixibat (MRX) administrado por via oral até duas vezes por dia
Medicamento: LUM001 (Maralixibat)
Dosagem de LUM001 também conhecido como Maralixibat (MRX) com o objetivo de alcançar o controle ideal do prurido em um nível de dose tolerado pelo participante e até uma dose diária máxima de 560 microgramas por quilograma (mcg/kg).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base MRX para a semana 48 nos níveis de sBA em jejum
Prazo: Linha de base MRX até a semana 48
O endpoint primário deste estudo foi a alteração média da linha de base MRX até a semana 48 no nível de sBA em jejum.
Linha de base MRX até a semana 48

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base MRX ao longo do tempo nos níveis de sBA em jejum
Prazo: Linha de base MRX até o final do tratamento (a exposição máxima foi de 336 semanas)
Este endpoint secundário de eficácia é a alteração média da linha de base MRX ao longo do tempo nos níveis de sBA em jejum. Os resultados relatados aqui são os resultados a longo prazo.
Linha de base MRX até o final do tratamento (a exposição máxima foi de 336 semanas)
Mudança da linha de base MRX para a semana 48 em prurido
Prazo: Linha de base MRX até a semana 48
Este endpoint secundário de eficácia é a mudança da linha de base do MRX para a Semana 48 em prurido, conforme medido pela pontuação de gravidade matinal média semanal ItchRO(Obs). As pontuações de ItchRO variam de 0 a 4; a pontuação mais alta indica aumento da gravidade da coceira (0 = nenhum; 4 = muito grave).
Linha de base MRX até a semana 48
Mudança da linha de base MRX ao longo do tempo em prurido
Prazo: Linha de base MRX até o final do tratamento (a exposição máxima foi de 336 semanas)
Este endpoint secundário de eficácia é a mudança da linha de base MRX ao longo do tempo no prurido, conforme medido pela pontuação semanal média semanal de gravidade matinal ItchRO(Obs). As pontuações de ItchRO variam de 0 a 4; a pontuação mais alta indica aumento da gravidade da coceira (0 = nenhum; 4 = muito grave). Os resultados relatados aqui são os resultados a longo prazo.
Linha de base MRX até o final do tratamento (a exposição máxima foi de 336 semanas)
Mudança da linha de base MRX para a semana 48 na pontuação de gravidade do xantoma clínico
Prazo: Linha de base MRX até a semana 48
Este endpoint secundário de eficácia é a alteração média da linha de base do MRX até a semana 48 nas pontuações clínicas de gravidade do xantoma. É baseado em uma escala de 0 a 4 para avaliar o número de lesões presentes e o grau em que as lesões do participante interferem ou limitam suas atividades. Os escores de gravidade do xantoma clínico variam de 0 a 4, com um escore de xantoma de zero representando nenhuma evidência de xantomatose e um escore de 4 representando xantoma tão grave que é incapacitante. Os escores de gravidade do xantoma clínico não foram avaliados no Estudo LUM001-302, então o escore médio de gravidade do xantoma clínico na linha de base MRX foi calculado a partir dos 5 participantes que receberam placebo no Estudo LUM001-302, e a análise da mudança da linha de base MRX não é apresentada.
Linha de base MRX até a semana 48
Alteração da linha de base MRX ao longo do tempo na pontuação de gravidade do xantoma clínico
Prazo: Linha de base MRX até o final do tratamento (a exposição máxima foi de 336 semanas)
Este desfecho secundário de eficácia é a alteração média da linha de base MRX ao longo do tempo (com a Semana 252 escolhida como ponto final, como a última visita de análise com pelo menos 6 participantes) nas pontuações de gravidade do xantoma clínico. É baseado em uma escala de 0 a 4 para avaliar o número de lesões presentes e o grau em que as lesões interferem ou limitam as atividades. Os escores de gravidade do xantoma clínico variam de 0 a 4, com um escore de zero representando nenhuma evidência de xantomatose e um escore de 4 representando xantoma tão grave que é incapacitante. Os escores de gravidade do xantoma clínico não foram avaliados no Estudo LUM001-302, então o escore médio de gravidade do xantoma clínico na linha de base MRX foi calculado a partir dos 5 participantes designados para placebo no Estudo LUM001-302, e a análise da mudança da linha de base MRX não é apresentada. Os resultados relatados aqui são os resultados a longo prazo.
Linha de base MRX até o final do tratamento (a exposição máxima foi de 336 semanas)
Secundário: mudança da linha de base MRX para a semana 48 na fosfatase alcalina
Prazo: Linha de base MRX até a semana 48
Este endpoint secundário de eficácia é a alteração média da linha de base MRX até a Semana 48 em ALP.
Linha de base MRX até a semana 48
Alteração da linha de base MRX ao longo do tempo na fosfatase alcalina
Prazo: Linha de base MRX até o final do tratamento (a exposição máxima foi de 336 semanas)
Este endpoint secundário de eficácia é a alteração média da linha de base MRX ao longo do tempo em ALP. Os resultados relatados aqui são os resultados a longo prazo.
Linha de base MRX até o final do tratamento (a exposição máxima foi de 336 semanas)
Alteração da linha de base MRX para a semana 48 na alanina aminotransferase
Prazo: Linha de base MRX até a semana 48
Este endpoint secundário de eficácia é a alteração média da linha de base MRX até a Semana 48 em ALT.
Linha de base MRX até a semana 48
Alteração da linha de base MRX ao longo do tempo na Alanina Aminotransferase
Prazo: Linha de base MRX até o final do tratamento (a exposição máxima foi de 336 semanas)
Este endpoint secundário de eficácia é a alteração média da linha de base MRX ao longo do tempo nos níveis de ALT. Os resultados relatados aqui são os resultados a longo prazo.
Linha de base MRX até o final do tratamento (a exposição máxima foi de 336 semanas)
Mudança da linha de base MRX para a semana 48 na aspartato aminotransferase
Prazo: Linha de base MRX até a semana 48
Este endpoint secundário de eficácia é a alteração média da linha de base de MRX até a Semana 48 nos níveis de AST.
Linha de base MRX até a semana 48
Alteração da linha de base MRX ao longo do tempo na aspartato aminotransferase
Prazo: Linha de base MRX até o final do tratamento (a exposição máxima foi de 336 semanas)
Este endpoint secundário de eficácia é a alteração média da linha de base MRX ao longo do tempo nos níveis de AST. Os resultados relatados aqui são os resultados a longo prazo.
Linha de base MRX até o final do tratamento (a exposição máxima foi de 336 semanas)
Mudança da linha de base MRX para a semana 48 na gama glutamiltransferase
Prazo: Linha de base MRX até a semana 48
Este endpoint secundário de eficácia é a alteração média desde a linha de base MRX até a Semana 48 em GGT.
Linha de base MRX até a semana 48
Alteração da linha de base MRX ao longo do tempo na gama glutamiltransferase
Prazo: Linha de base MRX até o final do tratamento (a exposição máxima foi de 336 semanas)
Este endpoint secundário de eficácia é a alteração média da linha de base MRX ao longo do tempo em GGT. Os resultados relatados aqui são os resultados a longo prazo.
Linha de base MRX até o final do tratamento (a exposição máxima foi de 336 semanas)
Mudança da linha de base MRX para a semana 48 em bilirrubina total e direta
Prazo: Linha de base MRX até a semana 48
Este endpoint secundário de eficácia é a alteração média da linha de base do MRX até a semana 48 na bilirrubina total e na bilirrubina direta.
Linha de base MRX até a semana 48
Alteração da linha de base MRX ao longo do tempo na bilirrubina total e direta
Prazo: Linha de base MRX até o final do tratamento (a exposição máxima foi de 336 semanas)
Este endpoint secundário de eficácia é a alteração média da linha de base MRX ao longo do tempo na bilirrubina total e na bilirrubina direta. Os resultados relatados aqui são os resultados a longo prazo.
Linha de base MRX até o final do tratamento (a exposição máxima foi de 336 semanas)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de dezembro de 2013

Conclusão Primária (Real)

17 de junho de 2020

Conclusão do estudo (Real)

17 de junho de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de janeiro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de janeiro de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

28 de janeiro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de novembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de novembro de 2021

Última verificação

1 de novembro de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LUM001-303
  • 2013-003832-54 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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