脊髄性筋萎縮症タイプ 3 の患者に対するピリドスチグミンの安全性と有効性の研究 (EMOTAS)
2023年10月9日 更新者：Dr. Stéphanie Delstanche、Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
脊髄性筋萎縮症タイプ 3 患者の運動機能に対する抗コリンエステラーゼ療法の安全性と有効性に関する研究。
この研究の目的は、神経筋接合部 (NMJ) 障害のある SMA 3 型患者の運動機能に対する抗コリンエステラーゼ療法の安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
脊髄性筋萎縮症 (SMA) は、小児における 2 番目の神経筋疾患です。 SMA は、肩と腰を中心に筋力低下を引き起こす遺伝性疾患です。 現在、病気の進行を遅らせる有効な治療法はありません。 SMA は、脊髄のニューロン運動の試みによるものであり、最近の研究によると、神経筋接合部 (NMJ) の関与が最近実証されています。
EMOTAS 研究の目的は、筋電図によって NMJ 異常が SMA タイプ 3 外来患者の運動能力と疲労に影響を与えるかどうかを理解し、非侵襲的治療によって患者の生活の質を改善することです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Liège、ベルギー、4000
- Centre de référence des maladies neuromusculaire, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
遺伝的に確認された脊髄性筋萎縮症タイプ3
- 6歳以上
- 外来患者
- インフォームドコンセントに署名
- スクリーニング時に6分間歩行テストで100メートル以上歩く
- スクリーニング時およびベースライン時の値が、6 分間歩行テストでの最高値の 20% の範囲内にある
除外基準:
-外科的介入を受けたか、最近の外傷に苦しんでいる患者（6か月未満）
- -内分泌障害、感染症、アレルギー、ミオパチー、慢性または急性炎症性病理などの関連する病理学、組み込み前の3週間。
- 栄養補助食品または脊髄性筋萎縮症またはその合併症で頻繁に処方されるもの以外の治療薬
- 筋電図の非耐性
- 情報理解の障害による限定的なコラボレーション
- -ピリドスチグミン治療の禁忌を誘発する病理学（分子アレルギー、喘息、パーキンソン病、尿路または消化管の機械的閉塞）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：階乗代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：大幅な減少
筋電図が著しく低下している患者は、18歳以上の患者には臭化ピリドスチグミン60mgを1日3回、40kg未満の子供には1.5mg/kgを1日3回投与する。
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他の名前：
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介入なし：減少なし
有意な減少のない患者は治療を受けず、対照群になります
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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6ヶ月の6分間歩行テストでの歩行距離のベースラインからの変化
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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6 か月の減少のベースラインからの変化
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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MFM-D1のベースラインからの変化
時間枠：6ヵ月
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治療群と対照群の値の比較が行われます
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6ヵ月
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6 か月の Moviplate 値のベースラインからの変化
時間枠：6ヵ月
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治療群と対照群の値の比較が行われます
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6ヵ月
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6ヶ月の6分歩行テストでの比率のベースラインからの変化
時間枠：6ヵ月
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これは、6 分間の歩行テストの最後の 1 分間と 6 分間の歩行テストの最初の 1 分間のメートル数の比率です。
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Stephanie Delstanche、Centre de référence des maladies neuromusculaire de Liège
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年7月1日
一次修了 (実際)
2017年7月1日
研究の完了 (実際)
2017年7月1日
試験登録日
最初に提出
2014年8月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年8月26日
最初の投稿 (推定)
2014年8月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年10月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年10月9日
最終確認日
2023年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 1376
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