Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti pyridostigminu u pacientů se spinální svalovou atrofií typu 3 (EMOTAS)

9. října 2023 aktualizováno: Dr. Stéphanie Delstanche, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Studie bezpečnosti a účinnosti anticholinesterázové terapie na motorické funkce u pacientů se spinální svalovou atrofií typu 3.

Účelem této studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost anticholinesterázové terapie na motorické funkce u pacientů se SMA typu 3 s poruchou neuromuskulárního spojení (NMJ).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Spinální svalová atrofie (SMA) je druhým neuromuskulárním onemocněním, které se u dětí setkává. SMA je geneticky přenosné onemocnění vyvolávající svalovou slabost převažující na ramenou a kyčlích. V současné době neexistuje účinná terapie, která by zpomalila progresi onemocnění. SMA je způsobena neuronovým motorickým pokusem míchy a nedávno bylo podle nedávných studií prokázáno postižení neuromuskulárního spojení (NMJ).

Cílem studie EMOTAS je zjistit, zda mohou mít abnormality NMJ vliv na motorický výkon a únavu u ambulantních pacientů se SMA typu 3 pomocí elektromyogramu a zlepšit neinvazivní terapií kvalitu života pacientů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Liège, Belgie, 4000
        • Centre de référence des maladies neuromusculaire, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Spinální svalová atrofie typu 3, geneticky potvrzená

    • Věk vyšší než 6 let
    • Ambulantní pacient
    • Podepsán informovaný souhlas
    • Více než 100 metrů chůze při 6minutové chůzi test na screeningu
    • Hodnota při screeningu a výchozí hodnotě v rozsahu 20 % nejvyšší hodnoty při 6minutovém testu chůze

Kritéria vyloučení:

  • Pacient, který podstoupil chirurgický zákrok nebo trpí nedávným traumatem (méně než 6 měsíců)

    • Přidružená patologie, jako je endokrinopatie, infekční onemocnění, alergie, myopatie, chronická nebo akutní zánětlivá patologie, během 3 týdnů před zařazením.
    • Jiná terapeutika než doplňky stravy nebo často předepisovaná při spinální svalové atrofii nebo jejích komplikacích
    • Netolerance elektromyografie
    • Omezená spolupráce kvůli problémům s porozuměním informací
    • Patologie vyvolávající kontraindikaci léčby pyridostigminem (alergie na molekulu, astma, Parkinsonova choroba, mechanická obstrukce močových nebo trávicích cest)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Faktorové přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: výrazné snížení
Pacienti s významným poklesem na elektromyogramu budou léčeni pyridostigmin bromidem 60 mg 3krát denně pro pacienty starší 18 let a 1,5 mg/kg 3krát denně pro děti do 40 kg
Lék: Pyridostigmin bromid
Ostatní jména:
  • Mestinon
Žádný zásah: žádné snížení
Pacient bez významného úbytku nebude léčen a bude kontrolní skupinou

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od základní hodnoty v ušlé vzdálenosti při testu 6minutové chůze v 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od základní linie snížení po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Změna od základní linie MFM-D1
Časové okno: 6 měsíců
Bude provedeno srovnání hodnot léčené a kontrolní skupiny
6 měsíců
Změna od výchozích hodnot Moviplate po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
Bude provedeno srovnání mezi hodnotou léčené a kontrolní skupiny
6 měsíců
Změna poměru od výchozí hodnoty při testu 6 minut chůze po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
Je to poměr mezi počtem metrů během poslední minuty testu 6minutové chůze a první minuty testu 6minutové chůze.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Stephanie Delstanche, Centre de référence des maladies neuromusculaire de Liège

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. srpna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. srpna 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

28. srpna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. října 2023

Naposledy ověřeno

1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1376

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit