Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pyridostigmiinin turvallisuus- ja tehokkuustutkimus potilailla, joilla on tyypin 3 spinaalinen lihasatrofia (EMOTAS)

maanantai 9. lokakuuta 2023 päivittänyt: Dr. Stéphanie Delstanche, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Antikoliiniesteraasihoidon turvallisuutta ja tehokkuutta koskeva tutkimus motorisiin toimintoihin potilailla, joilla on tyypin 3 spinaalinen lihasatrofia.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida antikoliiniesteraasihoidon turvallisuutta ja tehoa motoriseen toimintaan SMA-tyypin 3 potilailla, joilla on heikentynyt neuromuskulaarinen liitos (NMJ).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Spinaalinen lihasatrofia (SMA) on toinen lasten neuromuskulaarinen sairaus. SMA on geneettisesti leviävä sairaus, joka aiheuttaa olkapäiden ja lantioiden lihasheikkoutta. Tällä hetkellä ei ole olemassa tehokasta hoitoa taudin etenemisen hidastamiseksi. SMA johtuu selkäytimen neuronimotorisesta yrityksestä, ja viime aikoina se on osoitettu neuromuskulaarisen liitoksen (NMJ) osallisuuden viimeaikaisten tutkimusten mukaan.

EMOTAS-tutkimuksen tavoitteena on selvittää, voisiko NMJ-poikkeavuuksilla olla vaikutusta SMA-tyypin 3 ambulatoristen potilaiden motoriseen suorituskykyyn ja väsymykseen elektromyogrammin avulla ja parantaa potilaiden elämänlaatua non-invasiivisen hoidon avulla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

4

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Liège, Belgia, 4000
        • Centre de référence des maladies neuromusculaire, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Spinaalinen lihasatrofia tyyppi 3, geneettisesti vahvistettu

    • Ikä yli 6 vuotta vanha
    • Ambulatorinen potilas
    • Tietoinen suostumus allekirjoitettu
    • Yli 100 metriä kävelyä 6 minuutin kävelyllä testi seulonnassa
    • Arvo seulonnassa ja lähtötilanteessa 20 % korkeimmasta arvosta 6 minuutin kävelytestissä

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilas, jolle on tehty kirurginen toimenpide tai äskettäin traumatisoitunut (alle 6 kuukautta)

    • Aiheeseen liittyvä patologia, kuten endokrinopatia, infektiosairaus, allergia, myopatia, krooninen tai akuutti tulehduksellinen patologia 3 viikon aikana ennen sisällyttämistä.
    • Muut lääkkeet kuin ravintolisät tai selkärangan lihasatrofiaan tai sen komplikaatioihin usein määrätyt
    • Elektromyografian sietokyvyttömyys
    • Rajoitettu yhteistyö tiedon ymmärtämisen vaikeuksien vuoksi
    • Patologia, joka aiheuttaa vasta-aiheen pyridostigmiinihoidolle (molekyyliallergia, astma, Parkinsonin tauti, mekaaninen virtsa- tai ruoansulatuskanavan tukkeuma)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Tehtävätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: merkittävä vähennys
Potilaita, joiden elektromyogrammi on laskenut merkittävästi, hoidetaan pyridostigmiinibromidilla 60 mg 3 kertaa päivässä yli 18-vuotiaille potilaille ja 1,5 mg/kg 3 kertaa päivässä alle 40 kg painaville lapsille.
Lääke: Pyridostigmiinibromidi
Muut nimet:
  • Mestinon
Ei väliintuloa: ei vähennystä
Potilas, jolla ei ole merkittävää laskua, ei saa mitään hoitoa ja on kontrolliryhmä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta kävellessä 6 minuutin kävelytestissä 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos vähennyksen lähtötasosta 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
6 kuukautta
Muutos MFM-D1:n lähtötasosta
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Käsiteltyjen ja kontrolliryhmien arvoja verrataan
6 kuukautta
Moviplat-arvojen muutos lähtötasosta 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Käsitellyn ja kontrolliryhmän arvon vertailu tehdään
6 kuukautta
Suhteen muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelytestissä 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Se on 6 minuutin kävelytestin viimeisen minuutin ja 6 minuutin kävelytestin ensimmäisen minuutin välinen suhde.
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Centre Hospitalier Régional de la Citadelle

Tutkijat

  • Päätutkija: Stephanie Delstanche, Centre de référence des maladies neuromusculaire de Liège

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. heinäkuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. heinäkuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. heinäkuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 20. elokuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. elokuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 28. elokuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 11. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1376

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinaalinen lihasatrofia tyyppi 3

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in France

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa