Estudio de seguridad y eficacia de piridostigmina en pacientes con atrofia muscular espinal tipo 3 (EMOTAS)
9 de octubre de 2023 actualizado por: Dr. Stéphanie Delstanche, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
Estudio de seguridad y eficacia de la terapia anticolinesterásica sobre las funciones motoras en pacientes con atrofia muscular espinal tipo 3.
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y la eficacia de la terapia anticolinesterasa en la función motora en pacientes con AME tipo 3 con deterioro de la unión neuromuscular (UNM).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La atrofia muscular espinal (AME) es la segunda enfermedad neuromuscular que se presenta en los niños. La AME es una enfermedad de transmisión genética que induce una debilidad muscular que predomina en los hombros y las caderas. Actualmente, no existe una terapia eficaz para retrasar la progresión de la enfermedad. La AME se debe a un intento neuromotor de la médula espinal y recientemente se ha demostrado una afectación de la unión neuromuscular (UNM), según estudios recientes.
El estudio EMOTAS tiene como objetivo comprender si las anomalías de la UNM podrían tener un impacto en el rendimiento motor y la fatiga en pacientes ambulatorios con AME tipo 3 mediante electromiograma y mejorar la calidad de vida de los pacientes mediante una terapia no invasiva.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
4
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Liège, Bélgica, 4000
- Centre de référence des maladies neuromusculaire, Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Atrofia muscular espinal tipo 3, confirmada genéticamente
- Edad mayor a 6 años
- Paciente ambulatorio
- consentimiento informado firmado
- Más de 100 metros de caminata en la prueba de caminata de 6 minutos en la selección
- Valor en la selección y al inicio en un rango del 20% del valor más alto en la prueba de caminata de 6 minutos
Criterio de exclusión:
Paciente que haya tenido intervención quirúrgica o padezca un traumatismo reciente (menos de 6 meses)
- Patología asociada como endocrinopatía, enfermedad infecciosa, alergia, miopatía, patología inflamatoria crónica o aguda, durante las 3 semanas anteriores a la inclusión.
- Otras terapéuticas distintas de los complementos alimenticios o de las prescritas frecuentemente en la atrofia muscular espinal o sus complicaciones
- No tolerancia a la electromiografía
- Colaboración limitada debido a problemas en la comprensión de la información.
- Patología que induce contraindicación para el tratamiento con piridostigmina (alergia a la molécula, asma, enfermedad de Parkinson, obstrucción mecánica de vías urinarias o digestivas)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación factorial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: disminución significativa
Los pacientes con una disminución significativa en el electromiograma serán tratados con 60 mg de bromuro de piridostigmina 3 veces al día para pacientes mayores de 18 años y 1,5 mg/kg 3 veces al día para niños de menos de 40 kg.
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Otros nombres:
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Sin intervención: sin decremento
El paciente sin disminución significativa no recibirá ningún tratamiento y será el grupo de control
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la distancia recorrida en la prueba de marcha de 6 minutos a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio de la disminución a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Cambio desde la línea de base de MFM-D1
Periodo de tiempo: 6 meses
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Se realizará una comparación de los valores del grupo tratado y de control.
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6 meses
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Cambio desde el inicio de los valores de Moviplate a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Se realizará una comparación entre el valor del grupo tratado y el de control.
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6 meses
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Cambio desde el inicio de la proporción en la prueba de caminata de 6 minutos a los 6 meses
Periodo de tiempo: 6 meses
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Es la relación entre la cantidad de metros durante el último minuto de la prueba de caminata de 6 minutos y el primer minuto de la prueba de caminata de 6 minutos.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Stephanie Delstanche, Centre de référence des maladies neuromusculaire de Liège
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de julio de 2014
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2017
Finalización del estudio (Actual)
1 de julio de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de agosto de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de agosto de 2014
Publicado por primera vez (Estimado)
28 de agosto de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de octubre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de octubre de 2023
Última verificación
1 de octubre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Manifestaciones Neuromusculares
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Enfermedades de la médula espinal
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Atrofia Muscular
- Atrofia
- Atrofia Muscular Espinal
- Atrofias musculares espinales de la infancia
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes colinérgicos
- Inhibidores de enzimas
- Anticonvulsivos
- Inhibidores de la colinesterasa
- Bromuros
- Bromuro de piridostigmina
Otros números de identificación del estudio
- 1376
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .